本指导原则旨在为计划进行在儿科人群中的药代动力学的申请人提供帮助。
本指导原则阐明此类研究的基本要点，以使药品及生物制品可在说明书中说明其儿科的用法。在过去的数年中，食品及药品管理局（FDA)以及其它机构已经开始寻求更多的方法，以便为药品及生物制品在儿童的使用提供相关信息。在1994年12月13日，FDA在联邦公报中公布了一项最终规定，该条例鼓励药品生产商在说明书中提供更多的与某一药物在儿科人群中的使用相关的信息（59 FR 64240)。在1997年8月15日，FDA在联邦公报中公布了拟定规章，该规章要求新药及生物制品的说明书应包括相关的医药产品如何在儿科人群中安全应用（62 FR 43899)内容。在1997年11月21日发布的1997年的食品及药品管理现代化法令的法规（Pub.L.105 -111;the Modernization Act)中，进一步明确了需要完善在儿科使用的药物相关信息，采用向进行儿科研究的申办方提供奖励的方法（21U.S.C.355a)。
于1994年12月发布的条例认可了数个用以提供支持药物在儿童中安全有效使用的证据的方法，它们包括：
(1)来自某一不同于针对成年人的已批准的适应证的儿科特殊适应证的完善且良好对照研究的证据；
(2)来自儿童中进行的完善且良好对照的研究的用以支持相同于针对成年人的已批准的适应证的证据；以及
如1994年12月发布的条例中所说明的，如果采用第三个方法，通常需要进行药代动力学研究信息，以便可通过相应的剂量调整使药物在成年人和儿童体内的全身曝露水平达到相似。如果在儿童体内的药物浓度-效应关系与成人存在差异，可能需要进行儿童体内的药物浓度-药效学效应（PK/PD数据）的相关研究。在第三个方法下，来自支持药物在儿科患者中应用的安全性研究数据通常是重要的。
总体而言，本指导原则重点关注用以确定在儿科患者中的适当给药剂量所需要的药代动力学信息，前提是药物所针对的疾病在成年人和儿科人群中的病程的相似性程度应满足允许将成年人的数据外推到儿童的要求、且药物的剂量/效应关系也相似。
本指导原则对下列各点不考虑:（1）采用对照或非对照的安全性或有效性确定某一药物在儿科人群中的安全性和有效性的方法；（2）判定某一疾病在成年人及儿科人群中的病程、某一药物在成年人及儿科人群中的疗效是否相似的标准；以及（3）如何进行确定针对疗效及毒性评价的剂量和/或浓度-效应关系的药效学研究。
本文件采用在1994年发布的条例中使用的儿科人群的定义，定义如下：
新生儿：出生时至一月；
婴儿：一个月时至2岁；
儿童：2岁时至12岁；
未成年人：12岁时至“小于16岁”；
在年龄为16岁的儿童及更大年龄的人群中进行的药代动力学研究预期与在成年人中进行的相似。
