勃林格殷格翰公司与礼来公司(NYSE:LLY)4月28日宣布,计划将共同开展两项终点研究,旨在研究使用糖尿病治疗药物 Jardiance(恩格列净)治疗慢性心衰患者的效果。这两项试验预计将于未来12个月内开始,并将计划入组伴与不伴2型糖尿病的心衰患者。Jardiance 是首个在心血管终点研究中被证明能够有效降低心血管死亡风险的糖尿病治疗药物。在标准治疗(包括降糖药和治疗心血管疾病的药物)的基础上,Jardiance 被证明能够有效地作用于心血管事件风险较高的2型糖尿病患者。除了能够将心血管死亡
两个月前,美国FDA作出决定,否决了著名生物医药公司Catalyst的罕见病新药Firdapse的申请。如今,FDA再次通知公司并要求研究人员提交更多关于Firdapse的详细、充分的研究数据。此前Firdapse已经获得了FDA授予的罕见病药物以及突破性疗法认证。Catalyst公司希望将其用于治疗罕见病——Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)。这是一种累及神经-肌肉接头突触前膜的自身免疫性疾病。致病的自身抗体直接抑制了神经末梢突触前的压力门控钙通道(VGCC)从而导致了LEMS
近日,阿斯利康向Ironwood Pharmaceuticals出售旗下痛风药Zurampic美国地区的专利权,意在专注于核心产品管线的研发和商业化。Zurampic去年12月份获得美国FDA批准,用于成年痛风患者的治疗。今年年初又收获欧洲批文,同意其200mg剂量用于治疗成年痛风患者。此外,欧盟还批准了Lesinurad+黄嘌呤氧化酶抑制剂(XOI)补充治疗方案,用于服用XOI后血尿酸水平控制不佳的高尿酸血症成年患者。Zurampic(lesinurad)由阿斯利康子公司Zurampic (l
两年前,Exelixis的口服抗癌药cabozantinib临床试验遭遇失败,前途未卜;两年后,cabozantinib终于在肾细胞癌适应症方面收获FDA批文,可谓是一波三折。Cabozantinib的商品名为Cabometyx,FDA批准用于接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌患者的二线治疗。这次获批主要是基于一项名为Meteor的III期临床试验数据。在这项针对肾细胞癌的二线治疗临床试验中,cabozantinib与诺华的Afinitor的无进展生存期各为7.4个月和3.8个月,几乎是后者的两
美国食品和药物管理局(FDA)近日授予GW制药公司的药物Epidiolex(大麻二醇,CBD)治疗罕见遗传性结节性硬化症(TSC)的孤儿药地位。TSC可在许多不同的器官中导致非恶性肿瘤,其中大脑和皮肤是最常见的受影响组织。据估计,在全球范围内大约有100万例TSC患者,美国约有5万例。TSC最常见的症状是癫痫,发生于80%-90%的患者中,同时也是TSC患者发病和死亡的重要原因。本月早些时期,GW公司启动了一项III期临床研究,旨在调查Epidiolex作为一种辅助药物治疗TSC相关癫痫的潜力。
英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)呼吸管线近日在美国监管方面传来喜讯,FDA已批准Bevespi Aerosphere(glycopyrrolate/formoterol fumarate,格隆溴铵/富马酸福莫特罗)吸入性气雾剂,用于慢性阻塞性肺病(COPD)患者气流阻塞的长期维持治疗,包括慢性支气管炎和肺气肿。Bevespi Aerosphere是一种每日2次的固定剂量双效支气管扩张剂,由长效毒蕈碱拮抗剂(LAMA)格隆溴铵和一种长效β2激动剂(LABA)富马酸福莫特罗组成。在临床
近日,由美国生物技术巨头艾伯维(AbbVie)开发的全口服丙肝鸡尾酒疗法Viekira Pak在美国监管方面传来喜讯。FDA已批准Viekira Pak(不联用利巴韦林/RBV)用于伴有代偿性肝硬化(Child-Pugh A)的基因型1b(GT 1b)慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染者。在此之前,该亚型群体中的推荐方案为Viekira Pak联合利巴韦林(RBV)治疗12周。Viekira Pak是一种全口服无干扰素丙肝鸡尾酒疗法,由固定剂量ombitasvir/paritaprevir/rito
百时美施贵宝(BMS)在研PD-1免疫疗法Opdivo(nivolumab)近日在美国监管方面传来喜讯,FDA已授予Opdivo治疗既往已接受含铂化疗治疗的复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌(SCCHN)的突破性药物资格。FDA授予Opdivo治疗SCCHN突破性药物资格,是基于一项开放标签、随机III期研究(CheckMate-141)的积极数据。今年2月,该项研究因疗效特别显著而提前终止,与对照组相比,Opdivo治疗组在总生存期(OS)方面表现出显著优越性。根据该研究结果,Opdivo成为首个
美国生物技术巨头吉利德(Gilead)艾滋病管线本月在美欧监管方面喜讯不断。本月初,该公司研发的HIV复方新药Descovy(emtricitabine/tenofovir alafenamide,F/TAF,恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺,200/10mg和200/25mg)获FDA批准,成为该公司在美国市场获批的第三款以TAF为基础的HIV药物。近日,Descovy也获得欧盟批准上市,成为吉利德在欧洲市场获批的第2款以TAF为基础的HIV药物,同时也是欧盟在过去10年中批准的首个新的HIV背景疗
【新闻事件】:今天FDA专家组以7:6的投票否决了Sarepta Therapeutics的杜氏营养肌不良症(DMD)药物Eteplirsen的临床疗效。和绝大多数新药不同的是DMD是一个致死率非常高的儿童疾病,目前美国尚无任何上市药物。PTC的Translarna在欧洲有条件上市并得到英国NICE的支持,但在美国FDA根本就没有受理这个药物的上市申请。FDA已经拒绝了BioMarin的同类药物drisapersen,所以对很多患者和家属来说Eteplirsen是他们最后的希望。今天的听证会有5
近日,百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)公司宣布美国FDA已授予其产品Opdivo又一项新的突破性疗法认定,本次的适应症是经以铂类为基础的化疗治疗后,复发性或转移性的头颈部鳞状细胞癌(squamous cell carcinoma of the head and neck ,SCCHN)。作为全球第七大最常见癌症,头颈部癌每年增加约40-60万个新病例,每年死亡人数约为22.3-30万,并且第IV阶段转移性头颈部癌的5年生存率不足4%。大多数头颈癌是鳞状细胞癌,由头颈结构组
诺华公司最近表示,公司开发的用于治疗散发性包涵体肌炎新药bimagrumab(BYM338)在一项最新的临床IIb/III期研究中未能达到首要终点而宣告失败。这一结果对公司研发部门造成重创,甚至有人认为这是诺华公司研发部门近年来遭遇的最大失败。对于BYM338,诺华公司一直寄予厚望。此前公司已经获得了美国FDA授予的突破性药物认证。公司还希望将这种药物拓展到包括COPD在内的多种疾病治疗中去。BYM338是一种靶向肌生成抑制蛋白的抗体药物。该药物是诺华公司借助MorphoSys公司的抗体筛选平台
Sarepta 的监管注册团队遭受到打击,FDA 日前对该公司杜氏肌营养不良药物发布了一项严厉的评论。但在这家开发商与监管机构之间发生的详尽交流解释中,FDA 始终坚持 Sarepta 的申请资料未提供令人信服的证据,以证明这款药物如宣传的那样有效。这些 FDA 文件发布之际正值外部专家小组计划 4 月 25 日对 Eteplirsen 进行审查。虽然该机构详细概述了这家生物科技公司对其资料与药物的辩护,但 FDA 示意它不打算退却。「我们不同意该申请资料在最初 FDA 介绍文档中的不准确描述。
日前,艾伯维(AbbVie)宣布,在一项临床II期试验中,其在研联合疗法(ABT-493 + ABT-530)对多种基因型的丙型肝炎的治愈率高达97%~100%。这一结果显示,这类泛基因型疗法在治疗丙肝方面有着巨大潜力。丙型肝炎是由于丙型肝炎病毒感染和引起的肝脏疾病,在全世界有超过1.7亿的患者,其中有不少个体会发展为肝硬化和肝癌。 每年有大约有50万人死于与丙肝相关的肝脏疾病。丙肝病毒有六种不同的基因型,不同的基因型对药物反应也不同。以往丙肝的治疗方法以干扰素(Interferon)和利巴韦林
美国制药巨头默沙东(Merck & Co)PD-1免疫疗法Keytruda(pembrolizumab)本月在美国监管方面喜讯不断。本月中旬,FDA授予Keytruda治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的优先审查资格。如果不出意外,Keytruda将于今年8月26日获批治疗HNSCC适应症。而就在最近,Keytruda在美国监管方面再度传来喜讯,FDA已授予Keytruda治疗复发性或难治性(R/R)经典型霍奇金淋巴瘤(cHL)的突破性药物资格。值得一提的是,此次也是Key
Chiasma 公司 15 日表示,其治疗成年人发育不良的实验性药物提交美国食品和药物管理局的审批未通过。该公司的股票 15 日收涨 1.3% 至 10.17 美元。这则消息在股市收盘后公布。Chiasma 正在评估其药物 Mycapssa 用于治疗肢端肥大症患者。肢端肥大症是生长激素过量而引起的疾病,可导致身体各部位,包括手,脚和面部的肥大。这种发育不良症可能导致严重的疾病和过早死亡。美国食品和药品管理局发布对 Mycapssa 的评审结果给出了一个完整的答复函,表明对新药的审查周期已经完成,