日本药企卫材（Eisai）近日宣布，该公司内部研发的新型抗癌药Halaven（甲磺酸艾瑞布林）治疗晚期或转移性软组织肉瘤（STS）的一项III期临床研究（Study 309）的积极顶线数据已于近日在线发表于国际顶尖医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）。
Halaven是一种软海绵素类（halichondrin）微管动力学抑制剂，具有新颖的作用机制，该药是唯一的一种单药化疗药物，由卫材内部发现和开发，于2010年首次获FDA批准用于转移性乳腺癌的治疗。今年1月，Halaven再获FDA批准晚期脂肪肉瘤新适应症，此次批准也标志着FDA基于统计学显著改善的总生存期（OS）数据所批准的Halaven的第二个适应症，而Halaven也由此成为全球首个可显著延长晚期脂肪肉瘤患者生存的新型抗癌药。目前，欧盟及日本监管机构也正在审查Halaven治疗软组织肉瘤的新适应症申请。在美国和日本，Halaven均被授予治疗软组织肉瘤的孤儿药地位。
Study 309是一项多中心、开放标签、随机III期研究，在452例（年龄18岁及以上）经标准疗法（包括蒽环类及至少一种其他化疗方案）治疗后病情进展的局部晚期或复发性和转移性软组织肉瘤（STS，2种亚型：平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤）患者中开展，评估了Halaven相对于化疗药物达卡巴嗪（dacarbazine）的疗效和安全性。数据显示，与达卡巴嗪治疗组相比，Halaven治疗组总生存期（OS）得到统计学意义的显著延长（中位OS：13.5个月 vs 11.5个月，HR=0.77，95%CI:0.62-0.95，p=0.0169），达到了研究的主要终点。研究中，Halaven治疗组最常见的治疗相关不良反应（发生率≥25%）包括疲劳、中性粒细胞减少、恶心、脱发、便秘、周围神经病变、腹痛及发热，这与Halaven已知的副作用一致。
值得一提的是，Halaven是迄今为止首个也是唯一一个在III期临床中治疗晚期或复发性和转移性软组织肉瘤（STS，平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤）表现出总生存期（OS）受益的单一制剂系统疗法。
软组织肉瘤（STS）是对发生于全身软组织（脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管）的一大类恶性肿瘤的统称。据估计，在美国每年确诊病例约1.2万例，欧洲约2.9万例。据日本MHLW开展的一项调查显示，日本约有4000例患者。
