美国生物技术巨头安进（Amgen）近日公布了新一代降脂药PCSK9抑制剂Repatha（evolocumab）一项III期GAUSS-3临床研究GAUSS-3的积极顶线数据。
GAUSS-3的三期临床研究又分为三个研究部分，在因肌肉相关副作用（MRSE）不能耐受他汀类药物的高胆固醇血症患者开展，评估了Repatha的安全性、耐受性和疗效。该研究的活性药物对照部分，评估了治疗24周时，Repatha相对于依折麦布（ezetimibe）使低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）从基线的百分比变化。
数据显示，该研究达到了共同主要终点：在治疗的22周和24周LDL-C从基线的平均百分比降幅，在治疗的24周LDL-C从基线的百分比降幅。Repatha治疗组LDL-C从基线的平均百分比降幅，与12周II期GAUSS-1和III期GAUSS-2临床研究中所观察到的数据一致。研究中未发现新的安全性结果，Repatha治疗组最常见的不良事件（＞5%）包括肌痛、鼻咽炎、肌肉痉挛、关节痛、肢体疼痛、疲劳、头痛、背痛。该研究的完整数据将提交至未来召开的科学会议。
安进研发执行副总裁Sean E.Harper医师表示，许多高胆固醇血症患者因副作用对有效剂量的他汀类药物不耐受，来自严格设计的GAUSS-3研究的发现，进一步确认了之前的GAUSS研究的结果，同时巩固了Repatha作为一种创新治疗选择用于通过饮食和他汀类药物无法充分降低LDL-C的患者群体的临床证据集。
PCSK9抑制剂是一类单抗药物，靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类（如Lipitor和Zocor）之后降脂领域取得的最大进步。
在这一轮研发竞赛中，安进的Repatha（evolocumab）和赛诺菲/Regeneron的Praluent（alirocumab）处于领先地位，辉瑞的bococizumab稍微落后，诺华、罗氏及默沙东则正在努力追赶。有意思的是，在美国市场，安进Repatha原本处于领先地位，但赛诺菲在冲刺阶段史无前例地花了6750万美元买了一张加速审评券，使Praluent审查周期从正常的10个月缩短至6个月，实现超越安进。但在其他市场，安进仍领先于赛诺菲。
截至目前，Repatha已获美国、欧盟28个成员国、日本、澳大利亚、科威特批准，该药在其他国家的监管审查正在进行中。
