由加拿大蒙特利尔临床研究所(Institut de recherches cliniques de Montréal, IRCM)化学生物学与肽研究部门主任和蒙特利尔大学药物学系教授Peter Schiller发现的一种用于治疗原发性线粒体肌病(primary mitochondrial myopathy)的候选药物被美国食品药品管理局(FDA)授予快速审批资格(Fast Track designation)。这种被称作elamipretide的候选药物(之前已被称作Bendavia)由Stealth生物医疗公司(Stealth BioTherapeutics Inc.)正在开发。
原发性线粒体肌病是一种罕见的遗传疾病,影响病人健康和幸福。患上这种疾病的病人出现的肌无力和特别疲劳让完成简单的日常任务都极其充满挑战。当前还没有获得美国FDA批准的药物来治疗这些病人。
Peter Schiller与来自美国康奈尔大学的Hazel Szeto教授合作发现了一类分子,其中之一就是elamipretide。Peter Schiller说,“elamipretide靶向结合到线粒体内膜上,有助保持线粒体的能量。由于这种性质,它可能成为第一个旨在治疗原发性线粒体肌病的药物。因此,美国FDA给予这种药物快速审批资格是一个极好的消息。”
美国FDA的快速审批计划旨在促进治疗医学需求未被满足的严重性疾病的药物开发和评估。此外,如果相关标准符合的话,那么这种快速审批计划会提升获得优先评估和加速批准资格的可能性。Stealth生物医疗公司当前正在研究elamipretide在诸如线粒体肌病之类的罕见疾病中的疗效,以及是否有潜力治疗心血管疾病和眼科疾病。