FDA最近表示，拒绝PTC公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物ataluren上市。这一结果对PTC来说无疑是一个严重打击。按照FDA给出的理由，该药物未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌。
此前PTC在关于ataluren治疗杜氏肌营养不良的两项临床研究都宣告失败，但是公司一直试图说服FDA对现有数据进行亚群分析以确定适合用ataluren治疗的患者亚群。现在看来PTC的努力应该已经付诸东流。相关产业人士指出，除非PTC公司再开展一次新的临床三期研究，否则几乎不可能让FDA回心转意。然而，面对高昂的临床三期研究费用，ataluren能否不负众望仍然是个未知数。
事实上，FDA此次的决定对PTC公司的打击远不止美国市场。由于FDA最终将ataluren拒之门外，欧洲的EMA或许也会增加对PTC公司产品审核的力度。2014年EMA向PTC的一项药物授予了加速审批待遇。此外，目前PTC公司已经在欧洲多个国家上市该药物用于治疗杜氏肌营养不良。此次消息公布后，德国于上周已经率先采取措施，取消其药物价格的补贴。预计其他一些国家的管理部门也会采取行动。
而杜氏肌营养不良一直是各大医药公司眼中的一个雷区。在这个领域折戟的生物医药公司远不止PTC一家。此前BioMarin公司的酮类药物drisapersen也被FDA拒之门外。而另一家公司Sarepta公司开发的eteplirsen最近则正在经受FDA最严格的审查。而另一方面，作为一种罕见疾病，杜氏肌营养不良患者首先会出现行动障碍，随着病情发展，患者最终会痛苦死去，市场上目前急需治疗或缓解这种疾病的药物。因此，FDA如此严格的对待该领域的药物也让一些患者难以置信。
原始出处：PTC: With no evidence of Duchenne MD efficacy, FDA barred regulators' doors to ataluren
