德国制药巨头拜耳（Bayer）近日在日本监管方面传来特大喜讯。血液病管线在研A型血友病新药Kovaltry继2月中旬和3月中旬连获欧盟及美国批准之后，近日也喜获日本卫生劳动福利部（MHLW）批准，用于A型血液病患者的治疗。
此外，该公司抗癌管线中的一款新药Xofigo也喜获日本MHLW批准，用于已发生骨转移（bone metastases ）的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者的治疗。
Xofigo是全球首个α-粒子辐射放射性治疗药物，目前已获全球40多个国家批准，包括美国和欧盟地区。业界对Xofigo十分看好，预计该药的销售峰值将达到15亿美元。在临床试验中，Xofigo以一种完全新颖的方式改善患者的预后，同时具有良好的安全性。镭233发射的α粒子能够作用于骨转移的癌细胞，能够帮助改善患者的生存。
Xofigo的获批，是基于关键III期ALSYMPCA研究以及在日本前列腺癌患者中开展的额外研究数据。ALSYMPCA研究的中期分析数据显示，与安慰剂+最佳支持治疗(BSC)相比，Xofigo+最佳支持治疗（BSC）显著改善了总生存期（中位OS：14.0个月 vs 11.2个月，p=0.00185），同时显著推迟了首次有症状骨骼事件（SSE）的发生时间。ALSYMPCA研究揭盲后更新的数据显示，Xofigo+最佳支持治疗（BSC）使患者总生存期得到了进一步的改善（中位OS：14.9个月 vs 11.3个月），发生首次有症状骨骼事件的中位时间显著延长（15.6个月 vs 9.8个月）。
前列腺癌（prostate cancer）是男性中第二大最常见恶性肿瘤，也是男性中癌症死亡的第5大病因，其中，去势抵抗性前列腺癌（CRPC）是前列腺癌治疗的难点和重点。骨骼是体内转移性癌症影响的最常见部位，前列腺癌的骨转移尤其普遍。转移性前列腺癌中有约90%的患者发生骨转移。骨转移能够导致增加骨骼事件的发生频率，并已被证明是CRPC患者发病和致死的主要病因。
关于Xofigo：
Xofigo（radium 223 dichloride，镭223二氯）是一种α-粒子辐射放射性治疗药物，其活性部分（active moiety）模拟了钙离子（calcium），通过与骨骼中的羟基磷灰石（HAP）形成复合物，选择性地靶向骨骼，尤其是骨转移区域。镭233【α-发射器（80千电子伏/微米）】发射的高LET （linear energy transfer, 线性能量转移）射线，能够在邻近肿瘤细胞中引发高频率的双链DNA断裂，从而产生强效的细胞毒效应。对肿瘤微环境（包括骨细胞和破骨细胞）的额外效应，也有助于体内（in vivo）的疗效。
来自Xofigo的α粒子量程小于100微米（不到10个细胞直径），能够最大限度地减少对周围正常组织的伤害。
目前，拜耳也正在继续推进Xofigo治疗男性前列腺癌的其他临床研究。此外，该公司也正在II期临床中调查Xofigo治疗乳腺癌的潜力。
原始出处：Bayer Receives Approval for Xofigo? in Japan
