近日，FDA对Clovis制药关于非小细胞肺癌药物rociletinib的上市加速申请提出了诸多质疑，将在即将召开的顾问委员会会议中逐一公开。其中包括：
要求外邀专家仔细评价rociletinib是否具有疗效优势（相比阿斯利康同类上市产品Tagrisso）；
认为该药物并发的严重安全性问题（如心脏毒性）应予以黑框警示；
提出该申请所递交数据采纳了部分未经确证的疗效反应的审查意见。
同样作为EGFR抑制剂，去年阿斯利康Tagrisso已顺利斩获FDA通关令牌，以其高达59%的总体缓解率完全秒杀Clovis制药rociletinib（625mg剂量总体缓解率32%）。同样作为非小细胞肺癌T790M突变型治疗药物，两者机制相当，但疗效差距明显，难免令人怀疑其上市意义所在。
期间，FDA还披露了关于rociletinib的一系列安全性问题，主要包括：高血糖和QT间期延长（可引起尖端扭转）。鉴于高血糖和心脏毒性考虑，FDA认为应给予黑框警示告知病患和医护人员。
早在2014年初，FDA根据总体缓解率高达50%的临床结果授予rociletinib突破性疗法资格。而Clovis制药在2015年6月发布的最新临床数据却显示，rociletinib 500mg剂量组总体缓解率仅为38.2%，令人大跌眼镜。
对此，去年11月FDA发文表示对Clovis关于CO-1686-008和CO-1686-019两项临床试验的疗效数据汇总分析持怀疑态度，认为Clovis将某些反应不明确的患者也纳入阳性结果。对于此质疑，Clovis最终回应并承认了。
在医药圈，学术造假和临床数据造假都是不可饶恕的。Clovis制药此次能否逃过一劫，rociletinib顺利推出或是夭折，只能静观其变。
