Sarepta 的监管注册团队遭受到打击，FDA 日前对该公司杜氏肌营养不良药物发布了一项严厉的评论。但在这家开发商与监管机构之间发生的详尽交流解释中，FDA 始终坚持 Sarepta 的申请资料未提供令人信服的证据，以证明这款药物如宣传的那样有效。
这些 FDA 文件发布之际正值外部专家小组计划 4 月 25 日对 Eteplirsen 进行审查。虽然该机构详细概述了这家生物科技公司对其资料与药物的辩护，但 FDA 示意它不打算退却。「我们不同意该申请资料在最初 FDA 介绍文档中的不准确描述。」 随着 FDA 对这一药物持续的负面论调，Sarepta 的股价下跌逾 40%。
在叙述该生物科技公司采用免疫荧光结果来证明肌营养不良蛋白分布的实例（其药物为患者提供真实受益的关键部分）中，FDA 认为 Sarepta 从未能够用一种有意义的方法估计肌营养不良蛋白的含量。「我们认为，该申请基于这种检测方法报告的结果不能确定以 Eteplirsen 治疗后，肌营养不良蛋白含量会出现明显增加。」
FDA 再次对 Sarepta 有选择性的历史数据予以严厉批评，这些数据用来阐明为数不多的 Eteplirsen 用药患者在身体活动能力方面得到改善。FDA 对 Sarepta 提供的一些结果的方法提出质疑，指出「这涉及用来为 Eteplirsen 有效性提供证据的影像极大地夸大了来自肌肉样本的免疫荧光信号。」
监管人员提出一些问题，即该公司 6 分钟行走的测试结果可能受到研究者使用这种检测方法的影响，正如来自历史数据的非典型结果。
FDA 强调申请资料中缺乏可能用来获得加速批准的客观临床资料，还强调了几项交流，在这几项交流中，FDA 促使该公司进行一项更大规模的可以提供明确成功证据的随机研究。FDA 表示该机构仍保持灵活性，但「灵活性不意味着批准尚未建立实质性有效性证据的药物。」
尽管 FDA 确实公开宣布了一项报告，但特别指出尚未做出最终结论。不过这对于该公司众多支持者来说可能只是一个小小的安慰。
对于患者及家庭，过去几个月已证明是令人痛苦的，他们目前没有药物可以用来延缓或停止杜氏肌营养不良这种疾病，该疾病会使孩子们致残，然后杀死他们。BioMarin 努力过，但其 Drisapersen 也遭到失败，FDA 在 1 月份拒绝批准这款药物。PTC Therapeutics 也未能获得成功，监管机构甚至拒绝受理该公司的药物申请，他们发现该公司的药物疗效太弱而不值得仔细去考虑。
Eteplirsen 是近期唯一有批准前景的药物，数百名支持者预计会下调 FDA 小组于 4 月 25 日支持批准这款药物的审查预期。由于数据缺乏，游说可能是 Sarepta 最后、最有希望的扭转形势的方式。但到目前为止，这是一个非常艰巨的任务。
