诺华公司最近表示，公司开发的用于治疗散发性包涵体肌炎新药bimagrumab（BYM338）在一项最新的临床IIb/III期研究中未能达到首要终点而宣告失败。这一结果对公司研发部门造成重创，甚至有人认为这是诺华公司研发部门近年来遭遇的最大失败。
对于BYM338，诺华公司一直寄予厚望。此前公司已经获得了美国FDA授予的突破性药物认证。公司还希望将这种药物拓展到包括COPD在内的多种疾病治疗中去。BYM338是一种靶向肌生成抑制蛋白的抗体药物。该药物是诺华公司借助MorphoSys公司的抗体筛选平台获得的。MorphoSys公司曾乐观表示该药物上市后，其销售峰值将高达40亿美元之多。而此次失利无疑将给该药物的前景平添阴云。
目前诺华公司并未披露实验的具体数据，仅表示公司将在下一步计划之前全面分析现有的研究数据。
诺华公司这边正因临床研究失利而暗自苦恼。另一边，位于美国麻省坎布里奇的Scholar Rock公司则是长出一口气。BYM338此次临床研究的失利为自己的肌生成抑制蛋白抑制剂药物产品争取了时间。
不过，一直以来，研究人员对于肌生成抑制蛋白药物的研究都心存疑虑。许多研究人员都认为阻断该蛋白的表达会造成许多风险。例如有研究表明抑制该蛋白表达会造成患者心脏肌肉增厚并增加心脏病发病风险。
事实上，诺华和MorphoSys公司并不是该领域的先行者。早在2011年Shire公司和Acceleron就曾经在这一领域尝试，但最终宣告放弃。此外，从安进公司剥离出来的Atara公司也曾经计划开发同类药物却最终在临床II期研究止步。这些都表明，开发肌生成抑制蛋白抑制剂类药物的风险之大。
原始出处：Novartis’ ‘breakthrough’ muscle drug bimagrumab flunks a late-stage trial
