杜氏肌营养不良是美国医药产业界最重视的罕见疾病之一。然而，近年来美国FDA却迟迟未能批准新药的上市，导致该领域临床治疗方法的严重短缺。本周一，美国FDA专家委员会将对Sarepta公司的相关产品eteplirsen加速审批申请进行审批，将这一问题再度推上风口浪尖。
事实上，eteplirsen此次加速审批申请折射出了目前临床患者对新疗法的急切需求与FDA对该类药物从严把关的博弈。在FDA专家委员会审批的过程时，数百名杜氏肌营养不良药物的支持者计划在FDA声援Sarepta。另一方面，上周末，有24名美国众议员和参议院聚集在一起，呼吁FDA批准加速审批这一药物。其中美国共和党前总统候选人Rick Santorum也在推特上声援了这一活动。
此次，Sarepta公司提交的数据中包括了一项由12名患者参与的小型临床研究。公司CEO Edward Kaye声称，eteplirsen是首个能够提高患者抗肌萎缩蛋白的药物。与另一种药物drisapersen的对比研究证明公司之前获得的临床数据是准确的，eteplirsen治疗组与对照组患者的运动丧失能力有显着性差别。
尽管Sarepta言之凿凿，但是FDA似乎并不买账。相关专家提出了两点质疑。首先，研究人员仅凭12名患者参与的临床研究数据就得出上述结论是否充分？其次，该临床实验是否经过充分设计，能够提供足够而有说服力的证据证明eteplirsen能够提高抗肌萎缩蛋白水平，而这种提高水平的确能够带来临床收益？基于这些疑问，FDA的管理人员不认为Sarepta公司提交的临床研究设计有足够的说服力。
事实上，FDA的这种近乎苛刻的标准已经让DMD治疗领域备受挫折。此前，BioMarin公司开发的drisapersen就被FDA拒绝，公司有意放弃这一开发多年的产品，转而寻求在欧盟市场发展；PTC公司的同类产品在经过临床三期研究失败和FDA否决后也面临着裁撤的风险。
而此次eteplirsen的审批，恰恰折射出了管理机构评价方法与临床迫切需求的矛盾。面对来自临床患者的焦急等待，以FDA为代表的管理机构究竟是应该坚持己见还是网开一面？生物谷小编看来，医药审批机构的重要作用不仅仅在于药物的审批，更重要的是指导相关医药公司如何按照适当标准进行新药研发，以使整个产业研发进程进入良性循环。在这一过程中，相关管理人员也必然要考虑到临床需求的实际情况。只有兼顾两者才能够帮助生物医药产业健康发展，同时尽可能惠及患者群体。而这些恰恰也值得我国的医药管理部门借鉴。
原始出处：Patient advocates descend on FDA panel as Sarepta squares off against regulators
