近日，杰特贝林（CSL Behring）宣布FDA为其研发的AFSTYLA亮了绿灯，批准它用于A型血友病患者的治疗。值得一提的是，AFSTYLA是目前首个，也是唯一一个获批治疗A型血友病的重组单链凝血因子VIII。
A型血友病是一种经典的遗传疾病，当患者（主要是男性）的体内缺乏合成正常关键凝血因子VIII的基因时，就会出现严重凝血障碍，导致出血不止。在所有血友病患者中，A型血友病是最为常见的类型——据估计，在全世界范围内，每10000人中就约有一名A型血友病患者。在美国，每6000名男婴中就有一人受影响，患者总数约为16000人。这些患者的关节、肌肉以及内脏等部位会出现持续且自发的出血。为了对疾病进行治疗和预防，常规的治疗方案是进行大量与长期的凝血因子静脉输注，这也给患者带来了诸多不便。
AFSTYLA则有望改善这些患者们的治疗情况。作为一种重组单链凝血因子VIII，AFSTYLA由单根多肽链构成，其分子更为稳定，因此能起效的时间也就更久。为了检验AFSTYLA的疗效与安全性，研究人员进行了一项名为AFFINITY的关键临床试验，试图分析AFSTYLA能否有效对患有A型血友病的成人、青少年与儿童进行治疗。研究结果发现经AFSTYLA治疗后，这些患者每年自发出血的中位数为0！这意味着至少有一半的病人没有出现自发性出血。此外，研究人员还发现每周只要输注AFSTYLA不超过两次，就能让94%的成年人与青少年，以及96%的12岁以下儿童的出血情况得到控制。AFSTYLA在研究中并没有出现任何严重的安全性问题，最常见的副作用仅仅是头晕或过敏。基于这些临床试验的数据，FDA批准AFSTYLA上市，用于A型血友病患者的治疗。它最早将于今年夏天进入临床应用。
“这款首例重组单链凝血因子VIII在设计上更为稳定，疗效也更持久。经FDA批准后，它能够为患者与医生提供一种重要的新治疗方案，长期且有效地控制出血状况，”拉什大学（Rush University）血友病与血栓疾病中心的助理教授，同时也是AFFINITY试验负责人的Lisa Boggio博士说道：“AFSTYLA的疗效出色，安全性佳，每周也只要输注两次。它能减少治疗对患者生活的影响。”
