近日，英国生物制药公司Bio Products Laboratory (BPL) 的Coagadex在英国批准上市，这是英国首个获批的治疗罕见出血性疾病——遗传性凝血因子X缺陷症的药物。
与血友病相似，凝血因子X缺陷是一种遗传性疾病，男性和女性的患病率相同，患者主要症状是出血不止。据估计，该疾病的患病率是1/500，000，欧洲的患者数量大约是700人，患者有可能出现脑部、肺部、胃肠道的出血，有可能造成生命危险。
Coagadex是一种血浆来源的凝血因子X，去年10月份，FDA批准其用于控制12岁以上患者的出血症状，以及具有轻度出血症状的患者在手术中使用。今年3月份，该药物在欧洲获批，用于出血时间的治疗和预防，以及围手术期患者出血情况控制。FDA批准该药物是基于一项开放性临床试验的数据，受试者为16名患有中度至重度遗传性凝血因子X缺陷的患者，结果表明患者仅需服用一剂药物就能够有效地控制出血症状，并且恢复的速度也很快。此外，该药物在体内的半衰期为30小时，使得医生在手术中能够灵活地控制给药剂量。圣乔治医学院的血友病中心负责人Steve Austin表示，此前对于遗传性凝血因子X缺陷症的治疗主要依赖于输入血浆或凝血因子，而Coagadex是首个针对于这种特定遗传疾病、具有高度安全性和有效性的临床药物，能够有效改善患者的治疗效果和生活质量。
值得一提的是，英国是欧洲首个上市Coagadex的国家。
