拜耳近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了其Stivarga®（regorafenib，瑞戈非尼）片剂，用于既往使用过Nexavar®（索拉非尼）治疗的肝细胞癌（HCC）患者的二线治疗。Stivarga是第一个也是唯一一个显著改善二线HCC患者总体生存的疗法。此次FDA的批准扩大了拜耳在肝癌领域的领先地位，在HCC的治疗方案中可在Nexavar治疗后病情进展的患者中直接使用Stivarga。
Stivarga是一种口服多激酶抑制剂，影响正常细胞功能和病理过程，如肿瘤发生，肿瘤血管生成，转移和肿瘤免疫。FDA的批准是基于一项国际多中心安慰剂对照的III期RESORCE试验数据。该试验研究了在Nexavar治疗期间疾病进展的HCC患者。数据显示，Stivarga与安慰剂相比，在总生存期（OS）上具有统计学显著性和临床意义上的改善（中位OS：10.6个月 vs 7.8个月；HR=0.62，95%CI:0.50-0.79，p＜0.001），死亡风险降低了37％，Stivarga组的死亡病例数为233人（379例患者的62％），安慰剂组死亡人数140人（194例患者的72％）。在使用瑞戈非尼和安慰剂治疗的HCC患者中，最常见的不良药物反应（≥30％）分别为：疼痛（55％ vs. 44％），HFSR / PPE（51％ vs. 7％ ），乏力/疲劳（42％ vs. 33％），腹泻（41％ vs. 15％），高血压（31％ vs. 6％），感染（31％ vs. 18％），食欲减退（31％ vs. 15％）。
“肝细胞癌很难治疗，近十年来没有新的治疗方案，医生和患者的选择非常有限，”RESORCE试验的研究者Jordi Bruix表示，“因此，美国对Stivarga的批准对于解决这一患者群体的高度未满足的需求而言是一个重大的进步。“
肝癌的发病率在世界范围内正在增加，已经是全球第六大最常见的癌症。“拜耳在治疗肝细胞癌方面发挥了重要作用“，拜耳执行副总裁兼肿瘤战略业务部门负责人Robert LaCaze说，“20年前，我们首先在这个领域开展了科学研究。我们不能独立做到这些：我们要感谢患者和研究者参与RESORCE试验。“
Stivarga在肝癌中的批准标志着该疗法第三次获得FDA优先批准。FDA授予Stivarga用于HCC的快速通道，这是一项旨在促进药物开发和审查的快速方案，以解决未满足的严重危及生命的疾病的医疗需求。FDA还向Stivarga授予了孤儿药物认证（ODD）。在世界各国，包括欧盟，日本和中国也正在对用于HCC的Stivarga进行审查。预计欧盟和日本地区将在今年晚些时候做出决定。
