英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布最终治疗指南，批准默沙东（Merck & Co）PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）用于英国国家服务系统（NHS），用于既往接受含铂化疗后病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者的治疗。
值得一提的是，此次批准使Keytruda成为进入英国NHS治疗UC的首个也是唯一一个肿瘤免疫疗法。现在，英国的患者可通过癌症药物基金（CDF）获取Keytruda治疗。据估计，在英国每年确诊为尿路上皮癌的患者超过9000例，其中大约540例患者现在可以从Keytruda治疗中受益。
伦敦巴兹癌症中心主任Thomas Powles教授表示，化疗耐药的转移性膀胱癌患者的预后仍然非常差。Keytruda是在这类患者中显著延长生存期的首个免疫检查点抑制剂，这为膀胱癌的临床治疗开辟了新的篇章。此次Keytruda获得NICE推荐，将为这类难治性的患者群体带来新的希望。
在欧洲，Keytruda于2017年9月获批，作为一种单药疗法，用于局部晚期或转移性UC成人患者的治疗，具体为：（1）一线治疗：用于不适合含顺铂（cisplatin）化疗方案的局部晚期或转移性UC成人患者；（2）二线治疗：用于既往接受含铂化疗病情进展的局部晚期或转移性UC成人患者。用药方面，Keytruda每三周一次静脉输注固定剂量200mg，直至病情进展或不可接受的毒性，在病情无进展的患者中最多治疗24个月。
二线治疗的获批，是基于关键性III期临床研究KEYNOTE-045的结果。该研究在既往接受含铂化疗后病情进展或复发的转移性或局部晚期、不可切除性UC患者中开展。研究中，患者以1:1的比例随机分配至Keytruda单药治疗或研究者选择的化疗方案，治疗直至不可接受的毒性或疾病进展，在病情无进展的患者中可以治疗长达24个月。疗效分析数据显示，与化疗相比，Keytruda使总生存期（OS）显著延长了3个月（中位OS：10.3个月 vs 7.4个月）。
