瑞士制药巨头罗氏（Roche）宣布，欧盟委员会（EC）已批准MabThera（美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）用于中度至重度寻常型天疱疮（PV）成人患者的治疗，该病是一种罕见的自身免疫性疾病。
此次批准，使MabThera成为EC批准治疗PV的首个生物疗法，标志着PV临床治疗方面60多年来首个重大进展。在美国，FDA于2018年6月批准美罗华（美国市场品牌名：Rituxan）治疗PV。截至目前，在美国和欧盟，美罗华已获批准治疗4种自身免疫性疾病，包括：类风湿性关节炎（RA）、肉芽肿多血管炎（GPA）、显微镜下多血管炎（MPA）、PV。
美罗华（MabThera/Rituxan）是一种治疗性单克隆抗体，靶向结合正常和恶性B细胞表面的CD20抗原，随后调动人体天然防御，攻击和杀死被标记的B细胞。
PV是一种罕见、严重、潜在危及生命的自身免疫性疾病，以皮肤和黏膜的渐进性疼痛起泡为特征，约占天疱疮病例的80%。天疱疮是一组自身免疫性疾病，是由于免疫系统中B细胞产生的自身抗体攻击皮肤表皮细胞之间的连接蛋白所致。当这些连接分裂时，细胞之间彼此分离，导致皮肤分离，形成水疱。据估计，天疱疮约影响欧洲5万多人。
罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning表示，“我们很高兴为欧洲5万多PV患者带来第一种生物疗法。此次Mabthera新适应症的获批，提供了一种迫切需要的新治疗方法，已证明比单纯使用皮质类固醇具有更高的缓解率，而皮质类固醇疗法可能导致虚弱的副作用。”
最近，国际大疱病共识专家组（IBDCG）在《美国皮肤病学会杂志》（JAAD）公布了关于天疱疮诊断和治疗的新建议。基于现有的欧洲治疗指南，一个德尔菲调查过程被用于帮助达到国际专家共识，该共识包括建议使用抗CD20单克隆抗体（Rituxan）和皮质类固醇（CS）作为中度至重度天疱疮的一线治疗方案。
此次批准，是基于临床研究Ritux 3的数据。该研究是一项前瞻性、多中心、随机、平行组、开放标签研究，在90例新诊断的中度至重度PV患者中开展。研究中，患者随机分成2个方案组：（1）CS标准剂量方案组；（2）Rituxan联合剂量逐渐降低的短期低剂量口服CS方案组。研究的主要终点是在不使用类固醇2个月或更长时间的情况下在治疗第24个月实现完全缓解（定义为完全上皮化且没有新的和/或已形成的病灶）。研究结果显示，Rituxan大幅提高了PV缓解率，同时成功减少和/或停止了CS疗法。具体数据为：Rituxan+CS方案组有89.5%的患者达到终点，CS方案组仅为27.8%。
目前，罗氏正在开展另一个III期研究PEMPHIX（NCT02383589），评估Rituxan联合剂量逐渐降低的CS方案相对于免疫抑制药物Cellcept（麦考酚酸酯）的疗效和安全性。
