2021年12月17日，美国食品和药物管理局批准了 Vyvgart（efgartigimod）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体检测呈阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）。 该批准是针对这种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病的新一类药物的首个批准。
重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，导致骨骼肌（也称为随意肌）虚弱，在活动期后恶化并在休息期后好转。重症肌无力会影响随意肌，尤其是那些负责控制眼睛、面部、嘴巴、喉咙和四肢的肌肉。在重症肌无力中，免疫系统会产生 AChR 抗体，干扰神经和肌肉之间的交流，导致虚弱。严重的虚弱发作会导致呼吸和吞咽问题，这可能会危及生命。
“与许多其他罕见疾病一样，重症肌无力患者存在大量未满足的医疗需求，”FDA 药物评价和研究中心神经科学办公室主任、医学博士比利·邓恩 (Billy Dunn) 说。“今天的批准是为患者提供新治疗选择的重要一步，并强调了该机构致力于帮助为患有罕见疾病的人提供新的治疗选择。”
Vyvgart 是第一个获得批准的新型药物。它是一种与新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合的抗体片段，可防止 FcRn 将免疫球蛋白 G (IgG) 再循环回血液。该药物会导致 IgG 的整体水平降低，包括重症肌无力中存在的异常 AChR 抗体。
在一项为期 26 周的临床研究中评估了 Vyvgart 的安全性和有效性，该研究对 167 名重症肌无力患者进行了评估，这些患者随机接受 Vyvgart 或安慰剂治疗。该研究表明，与接受安慰剂的患者 (30%) 相比，在评估重症肌无力对日常功能的影响的措施中，有更多抗体的重症肌无力患者 (68%) 在 Vyvgart 的第一个周期对治疗有反应。与安慰剂相比，更多接受 Vyvgart 的患者也表现出对肌肉无力的反应。
与使用 Vyvgart 相关的最常见副作用包括呼吸道感染、头痛和尿路感染。由于 Vyvgart 会导致 IgG 水平降低，因此感染风险可能会增加。出现了眼睑肿胀、呼吸急促和皮疹等过敏反应。如果发生超敏反应，请停止输注并进行适当的治疗。使用 Vyvgart 的患者应在治疗期间监测感染的体征和症状。卫生保健专业人员应给予适当的治疗，并考虑推迟对活动性感染患者使用 Vyvgart，直到感染得到解决。
FDA 授予该申请快速通道和孤儿药称号。FDA 向 argenx BV授予了 Vyvgart的批准 。
原文：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-myasthenia-gravis
