EMA 建议在欧盟 （EU） 授予 Roctavian （valoctocogene roxaparvovec） 的附加条件上市授权，用于治疗没有 VIII 因子抑制剂（由免疫系统产生的自身抗体，使 VIII 因子药物效果较差）且无腺相关病毒血清型 5 型 （AAV5） 抗体的成人严重血友病 A。
血友病A患者不能产生因子VIII（血液凝结和止血所需的必需蛋白质）;他们更容易出血，出血时间更长，例如在受伤或手术后。血友病A是一种罕见的使人衰弱的疾病，在欧盟每10，000人中约有0.7人受到影响。它是终身的，当大脑，脊髓或肠道发生出血时，可能会危及生命。
目前被授权用于治疗血友病A的药物大多含有因子VIII，以取代缺失的蛋白质。可用的治疗需要每周或每月注射一次或多次，并且是终身的。因此，对新的治疗方法的医疗需求尚未得到满足，这些方法可能会使患者免于频繁注射。
Roctavian是第一个治疗血友病A的基因疗法。Roctavian中的活性物质，valoctocogene roxaparvovec，基于一种病毒（腺相关病毒或AAV），该病毒已被修改为不会引起人类疾病。该病毒含有因子VIII的基因;一旦作为一次性输注给予患者，预计它将因子VIII基因携带到肝细胞中，使它们能够产生缺失的因子VIII。这有助于血液更容易凝结，防止出血或减少出血发作。目前尚不清楚这种单次输注的治疗效果将在个体患者中持续多长时间。在主要研究中，大约一百名患者中报告了单次输注后长达两年的持续积极治疗效果，在申请人进行的支持性试验中，少数患者长达五年。可能需要进行长期随访检查，以验证对药物的持续安全有效反应。
EMA 的建议基于一项 3 期单臂（主要研究）的结果，该研究针对 134 名男性血友病 A 患者，这些患者没有 VIII 因子抑制剂病史，也没有可检测到的 AAV5 预先存在的抗体。给药两年后，疗效数据显示，该疗法显著提高了大多数患者的因子VIII活性水平。出血率降低了85%，大多数患者（128）不再需要因子VIII替代治疗。
Roctavian 报道了肝毒性（肝损伤）是由于这些基于 AAV 的基因疗法诱导的免疫反应引起的常见副作用，其特征是称为丙氨酸氨基转移酶 （ALT） 的肝酶水平升高。这种疾病可以用皮质类固醇成功治疗。其他常见的副作用包括头痛， 关节疼痛和恶心.
接受Roctavian治疗的患者将接受15年的监测，以确保这种基因疗法的长期疗效和安全性。
Roctavian通过EMA的PRIority MEdicines（PRIME）计划得到了支持，该计划为具有特殊潜力的药物提供早期和增强的科学和监管支持，以满足患者未满足的医疗需求。
在对现有数据的总体评估中，EMA的细胞和基因药物专家委员会高级疗法委员会（CAT）发现，Roctavian的益处超过了血友病A患者的可能风险。
EMA的人类药物委员会CHMP同意CAT的评估和积极意见，并建议批准该药物。
CHMP采用的意见是Roctavian获得患者途径的中间步骤。该意见现在将发送给欧盟委员会，以通过一项关于欧盟范围内营销授权的决定。一旦获得上市许可，将在每个会员国一级作出价格和报销的决定，同时考虑到这种药物在该国国家卫生系统背景下的潜在作用或使用。
