8月5日，美国食品和药物管理局批准了Enhertu（fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki），这是一种静脉输注，用于治疗不可切除（无法切除）或转移性（扩散到身体其他部位）的HER2低乳腺癌患者。这是第一个针对HER2低乳腺癌亚型患者的批准疗法，该亚型是HER2阴性乳腺癌的新定义亚型。
据估计，到2022年，美国将诊断出287，850例新的女性乳腺癌病例，这些新病例中约有80-85%以前被认为是HER2阴性亚型（包括激素受体阳性和三阴性乳腺癌），这意味着肿瘤不会过度表达，或者使HER2蛋白的拷贝过多。在这一比例的乳腺癌诊断中，大约60%以前被归类为HER2阴性亚型的患者现在可以被认为是HER2低。在今天获得批准之前，HER2低的患者接受了内分泌治疗或化疗。
“今天的批准突显了FDA致力于站在科学进步的最前沿，为更多患者提供有针对性的癌症治疗方案，”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说。“拥有专门针对每个患者的癌症亚型的治疗方法是确保获得安全和创新治疗的首要任务。
作为政府癌症登月计划的一部分，拜登总统利用联邦机构制定方法，通过癌症研究和技术的进步以及新计划的开发，降低癌症死亡率，改善癌症患者及其家人的生活。Enhertu的批准进一步说明了FDA的努力如何与癌症登月目标保持一致，即针对正确的患者提供正确的治疗方法，加快针对最致命和最罕见的癌症的进展，并从所有患者的经验中学习。
HER2受体是由HER2基因产生的蛋白质，在确定患者的治疗方面很重要。HER2 阴性包括激素受体阳性和三阴性乳腺癌。HER2-low是HER2亚型的新分类。它描述了一种新的乳腺癌亚型，其细胞表面有一些HER2蛋白，但不足以被归类为HER2阳性。
HER2 低乳腺癌患者如果先前在转移环境中接受过化疗，或者他们的癌症在辅助化疗期间或完成后的6个月内复发，则有资格使用Enhertu。
该批准基于DESTINY-Breast04，这是一项随机，多中心，开放标签临床试验，招募了557名患有不可切除或转移性HER2低乳腺癌的成年患者。该试验包括两个队列：494名激素受体阳性（HR +）患者和63名激素受体阴性（HR-）患者。在这些患者中，373例随机接受Enhertu每三周静脉输注，184例随机接受医生选择的化疗（埃里布林，卡培他滨，吉西他滨，nab紫杉醇或紫杉醇）。结果显示，在不可切除或转移性 HER2 低乳腺癌患者中，无进展生存期和总生存期均有所改善。
试验参与者的中位年龄为57岁，年龄从28岁到81岁不等。在557名患者中，24%年龄在65岁或以上。女性占试验人群的99.6%。据报道，试验参与者的种族为48%白人，40%亚洲人，2%黑人或非裔美国人，3.8%西班牙裔/拉丁裔。
在DESTINY-Breast04中接受Enhertu的患者中最常见的不良反应是恶心，疲劳，脱发，呕吐，便秘，食欲下降，肌肉骨骼疼痛和腹泻。处方信息包括盒装警告，以告知医疗保健专业人员间质性肺病和胚胎 - 胎儿毒性的风险。不建议孕妇使用Enhertu。
Enhertu获得了该适应症的优先审查和突破性治疗指定。FDA在处方药使用者费用法案（PDUFA）截止日期前四个月将Enhertu批准给Daiichi Sankyo。
该评价是在FDA肿瘤学卓越中心的一项倡议Orbis项目下进行的。Orbis项目为国际合作伙伴同时提交和审查肿瘤药物提供了一个框架。在这项审查中，FDA与澳大利亚治疗用品管理局，加拿大卫生部和瑞士的瑞士医疗机构合作。申请审查可能正在其他监管机构进行。
链接：https://www.drugfuture.com/fda/drugview/761139
