11月22日，美国食品和药物管理局批准了 Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗目前使用因子 IX 预防疗法或目前有B型血友病 （先天性因子 IX 缺乏症）的成人或既往有危及生命的出血史，或有反复、严重的自发性出血事件。
“血友病的基因治疗已经出现了 20 多年。尽管血友病的治疗取得了进展，但出血事件的预防和治疗会对个人的生活质量产生不利影响，”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士说。“今天的批准为B型血友病 患者提供了一种新的治疗选择，代表了为那些患有与这种血友病相关的高疾病负担的患者开发创新疗法的重要进展。”
B型血友病 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 IX 水平缺失或不足引起，凝血因子 IX 是一种产生血块以止血所需的蛋白质。症状可能包括受伤、手术或牙科手术后长时间或大量出血；在严重的情况下，出血事件可以在没有明确原因的情况下自发发生。长时间的出血会导致严重的并发症，例如关节、肌肉或内脏器官（包括大脑）出血。
大多数患有B型血友病 并出现症状的人都是男性。B型血友病在人群中的患病率约为四万分之一；B型血友病 约占血友病患者的 15%。许多这种疾病的女性携带者没有任何症状。然而，估计有 10-25% 的女性携带者症状较轻；在极少数情况下，女性可能会出现中度或重度症状。
治疗通常包括更换缺失或不足的凝血因子，以提高身体止血和促进愈合的能力。患有严重B型血友病 的患者通常需要静脉内 (IV) 输注因子 IX 替代产品的常规治疗方案，以维持足够水平的凝血因子以防止出血事件。
Hemgenix 是一种一次性基因治疗产品，通过静脉输注单剂量给药。Hemgenix 由携带凝血因子 IX 基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达以产生因子 IX 蛋白，以增加因子 IX 的血液水平，从而限制出血事件。
两项研究对 57 名 18 至 75 岁患有重度或中重度B型血友病 的成年男性进行了 Hemgenix 的安全性和有效性评估。有效性是根据男性年出血率 (ABR) 的下降情况确定的。在一项有 54 名参与者的研究中，与基线相比，受试者的因子 IX 活性水平增加，对常规因子 IX 替代预防的需求减少，ABR 降低 54%。
与 Hemgenix 相关的最常见不良反应包括肝酶升高、头痛、轻度输液相关反应和流感样症状。应监测患者血液中的不良输注反应和肝酶升高（转氨酶）。
该申请获得了优先审评、孤儿和突破性治疗指定。
FDA 向 CSL Behring LLC 授予了 Hemgenix 的批准。
