2023年1月6日，美国食品和药物管理局通过加速批准途径批准了Leqembi（lecanemab-irmb）用于治疗阿尔茨海默病。Leqembi是批准用于阿尔茨海默病的新药物类别中的第二种，针对该疾病的基本病理生理学。这些药物代表了有效治疗阿尔茨海默病的持续斗争的重要进展。
“阿尔茨海默病使那些患有它的人的生命丧失了不可估量的能力，并对他们的亲人产生了毁灭性的影响，”FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn博士说。“这种治疗方案是针对和影响阿尔茨海默氏症潜在疾病过程的最新疗法，而不仅仅是治疗疾病的症状。
阿尔茨海默病是一种不可逆转的进行性脑部疾病，影响着超过6万美国人，它慢慢破坏了记忆力和思维能力，并最终摧毁了执行简单任务的能力。虽然阿尔茨海默氏症的具体原因尚不完全清楚，但它的特征是大脑的变化 - 包括淀粉样蛋白β斑块和神经原纤维或tau缠结 - 导致神经元及其连接的丧失。这些变化会影响一个人的记忆和思考能力。
Leqembi使用加速批准途径获得批准，根据该途径，FDA可以批准用于医疗需求未得到满足的严重疾病的药物，并且药物被证明对替代终点有影响，该替代终点合理地预测了对患者的临床益处。最近报道了一项3期随机对照临床试验的结果，以确认该药物的临床益处，该机构预计很快就会收到数据。
研究人员在一项针对856名阿尔茨海默病患者的双盲、安慰剂对照、平行组、剂量发现研究中评估了Leqembi的疗效。在轻度认知障碍或轻度痴呆期疾病患者中开始治疗，并确认存在β淀粉样蛋白病变。接受治疗的患者淀粉样蛋白β斑块的剂量和时间依赖性减少，接受批准剂量的Lecanemab的患者每两周10毫克/千克，与安慰剂组相比，从基线到第79周的脑淀粉样斑块有统计学上的显着减少，安慰剂组没有减少淀粉样蛋白β斑块。
这些结果支持Leqembi的加速批准，这是基于观察到的淀粉样蛋白β斑块的减少，淀粉样蛋白β斑块是阿尔茨海默病的标志物。使用正电子发射断层扫描（PET）成像对淀粉样蛋白β斑块进行量化，以估计预计受阿尔茨海默病病理学广泛影响的大脑区域中淀粉样蛋白β斑块的大脑水平与预期没有此类病理的大脑区域相比。
Leqembi 的处方信息包括淀粉样蛋白相关成像异常 （ARIA） 的警告，已知此类抗体会发生此类异常。 ARIA 通常没有症状，但很少会发生严重和危及生命的事件。ARIA最常表现为大脑区域的暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退，并可能伴有大脑内部或表面的小出血点，尽管有些人可能有头痛，混乱，头晕，视力变化，恶心和癫痫发作等症状。Leqembi的另一个警告是输液相关反应的风险，症状包括流感样症状，恶心，呕吐和血压变化。Leqembi最常见的副作用是输液相关反应，头痛和ARIA。
如处方信息中所述，Leqembi适用于治疗阿尔茨海默病。标签指出，Leqembi治疗应在轻度认知障碍或轻度痴呆期疾病患者中开始，即在临床试验中研究治疗的人群。标签还指出，没有关于在疾病的早期或晚期开始治疗的安全性或有效性数据。
FDA授予此申请快速通道，优先审查和突破性疗法称号。
Leqembi的批准授予Eisai R&D Management Co., Ltd.。
药物数据链接：
https://www.drugfuture.com/fda/drug/leqembi.html
