3月24日，美国食品和药物管理局发布了指南草案，即支持肿瘤治疗加速批准的临床试验注意事项，涉及支持加速批准申请的临床试验设计注意事项。加速批准途径通常用于批准肿瘤药物，部分原因是癌症的严重性和危及生命的性质，以及可能预测临床益处的可用中间临床终点。
“FDA的加速批准计划为癌症患者提供了早期获得可以改变实践的新疗法的机会，”FDA肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur博士说。“今天的指南草案为申办者设计临床试验以支持加速批准提供了建议。将质量和效率纳入肿瘤学临床试验的设计中是为癌症患者提供最大利益的关键组成部分。“
该指南草案讨论了临床试验的设计，以及如何通过及时启动上市后验证性研究来改进加速批准时的可用数据并减少患者的临床不确定性。具体而言，该指南草案通过两种随机临床试验方法解决了数据的设计、实施和分析问题——进行两项单独的随机对照临床试验或使用一项试验来加速批准和验证临床益处。该指南草案还为申办者提供了确定单臂研究是否足以支持申请的考虑因素。
对于获得加速批准的药物，需要上市后验证性试验来验证和描述预期的临床益处。与单臂试验相比，该指南草案讨论了随机临床试验的潜在优势，强调在适当的情况下使用单试验方法可能不需要单独的临床试验，因为同一试验的长期随访可以满足上市后要求以验证临床益处。此外，在加速批准时正在进行的验证性试验更有可能及时验证临床益处，从而最大限度地减少患者的不确定期。
在 2022 年《新英格兰医学杂志》的评论中外部链接免责声明，肿瘤学卓越中心的工作人员概述了指南草案中包含的概念并对其进行了扩展。肿瘤学卓越中心还启动了“确认项目”，作为一项促进与加速批准肿瘤适应症相关的结果透明度并促进对加速批准计划的讨论和研究的举措。该项目开发了一个可搜索的数据库，其中包含有关所有肿瘤学加速批准状态的信息，FDA药物评估和研究中心随后采用了该模型用于所有加速批准。
