EMA 人类药物委员会 ( CHMP ) 建议在欧盟 (EU) 有条件批准 Elrexfio (elranatamab) 作为单一疗法（单独使用），用于治疗已接受过治疗的复发性难治性多发性骨髓瘤成年患者。之前至少接受过三种治疗，并且自上次治疗以来癌症已经恶化。
多发性骨髓瘤是一种罕见的浆细胞癌症，浆细胞是一种产生抗体的白细胞，存在于骨髓中。在多发性骨髓瘤中，浆细胞的增殖失控，导致异常、未成熟的浆细胞增殖并充满骨髓。当浆细胞癌变时，它们不再保护身体免受感染，并产生异常蛋白质，可能导致影响肾脏、骨骼或血液的问题。
近年来，一系列用于治疗多发性骨髓瘤的新药已被开发并获得批准，从而使患者的生存率总体稳步提高。然而，对于已经接受过三类主要药物（免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和单克隆抗体）治疗且不再有反应的患者，需要新药。
Elranatamab 是Elrexfio 中的活性物质，是一种同时靶向两种蛋白质的单克隆抗体。通过同时附着一种称为 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的蛋白质（存在于多发性骨髓瘤细胞表面）和 CD3（一种存在于 T 细胞（免疫系统中的细胞）上的蛋白质） ），药物激活T细胞杀死多发性骨髓瘤细胞。
Elrexfio 得到了 EMA 优先药品 (PRIME) 计划的支持，该计划为具有特殊潜力的药物提供早期和强化的科学和监管支持，以满足患者未满足的医疗需求。
CHMP 基于 开放标签、单臂、多中心、2 期临床试验提出有条件营销授权 的建议 。被认为是关键的试验部分调查了 Elrexfio 单药治疗对 123 名难治性多发性骨髓瘤参与者的疗效，这些参与者之前至少接受过三种治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体，但未接受过治疗之前接受过 BCMA 定向治疗。参加试验的患者中有 61% 对 Elrexfio 治疗有反应，超过 70% 的有反应患者有可能平均存活 15 个月，病情不会恶化。
elranatamab 的整体安全性概况是通过分析 265 名参与者的数据建立的。最常见的副作用是血细胞减少、感染和细胞因子释放综合征（CRS）（即导致发烧、呕吐、呼吸急促、头痛和低血压的病症）。与使用 elranatamab 相关的主要风险之一是神经毒性，包括免疫效应细胞相关神经毒性 (ICANS)，因为如果处理不当，这些事件可能会危及生命或致命。产品信息 和 风险管理计划中描述了 CRS 和 ICANS 的监控和缓解策略 ，风险管理计划 是授权的组成部分。
Elrexfio 建议获得 有条件营销授权，这是欧盟监管机制之一，旨在促进尽早获得满足未满足医疗需求的药物。 如果一种药物立即提供给患者的好处超过了尚未获得所有数据所固有的风险，这种类型的批准允许 FDA 推荐一种药物进行营销授权，其数据比通常预期的不完整 。
为了确认关键试验的结果，该公司必须提交一项随机 3 期试验的数据，该试验比较elranatamab 单药疗法和 elranatamab 与 daratumumab 联合使用与 daratumumab、泊马度胺和地塞米松治疗方案的疗效和安全性患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的成人，之前接受过至少一种治疗，但不超过三种治疗，包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂。该公司还需要提交关键的2期临床试验的最终结果 。
CHMP采纳的意见是 Elrexfio 为患者提供服务的中间步骤。该意见现在将发送给欧盟委员会，以就欧盟范围内的营销授权做出决定。一旦获得营销授权，有关价格和报销的决定将由每个成员国做出，同时考虑到该药物在该国国家卫生系统中的潜在作用或用途。
注：
Elrexfio 的申请人是辉瑞欧洲 MA EEIG。
Elrexfio 于 2021 年 7 月 19 日被指定为孤儿药产品。
Elrexfio 于 2021 年 3 月 26 日被纳入 PRIME 计划。
根据CHMP 的积极意见，孤儿药委员会( COMP ) 将评估是否应维持孤儿药指定。
