10月24日，美国食品和药物管理局批准 Tibsovo（ivosidenib）用于治疗患有复发性或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者，这些患者经 FDA 批准的一项检测发现异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变测试。这是第一个被批准用于该适应症的靶向治疗。该机构还批准 Abbott RealTime IDH1 Assay 作为伴随诊断，用于选择具有 IDH1 突变的 R/R MDS 患者。
MDS 是一种罕见的血癌，当骨髓祖细胞（形成血液的细胞）突变导致健康血细胞数量不足时，就会发生 MDS。在美国，大约有 60,000 至 170,000 名 MDS 患者，全球每年估计有 87,000 例新病例。大约 3.6% 的 MDS 患者存在 IDH1 突变。
FDA 肿瘤学卓越中心主任兼办公室代理主任 Richard Pazdur 医学博士表示：“今天的批准代表了罕见血癌的重要治疗进展，更具体地说，是针对具有 IDH1 突变的复发性或难治性 MDS 患者。” FDA 药物评价和研究中心肿瘤疾病研究室。“通过 FDA 肿瘤学卓越中心罕见癌症项目，我们仍然致力于促进科学创新，推动安全有效的新型疗法的开发，以治疗罕见癌症患者。”
Tibsovo 此前已被批准用于某些新诊断的急性髓系白血病 (AML)、复发性或难治性 AML 以及局部晚期或转移性胆管癌的成人患者。Abbott RealTime IDH1 检测此前还被批准作为伴随诊断，用于识别具有 IDH1 突变的 AML 患者，以接受 Tibsovo 或 Rezlidhia (olutasidenib) 治疗。
Tibsovo 对这一新适应症的有效性在一项开放标签、单臂、多中心研究中进行了评估，该研究纳入了 18 名患有 IDH1 突变的复发或难治性 MDS 成年患者。通过局部或中心诊断测试在外周血或骨髓中检测到 IDH1 突变，并使用 Abbott RealTime IDH1 检测进行回顾性确认。Tibsovo 以每日 500 毫克的起始剂量口服，连续 28 天为一个周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行骨髓移植。
主要疗效指标为完全缓解或部分缓解率、完全缓解或部分缓解持续时间以及从输血依赖转变为输血独立的比率。完全缓解或部分缓解率为39%（7/18）。所有观察到的缓解均为完全缓解，完全缓解的中位持续时间为 1.9 至 80.8 个月。对于获得完全缓解的患者，完全缓解的中位时间为 1.9 个月。在研究开始时因 MDS 需要输血或血小板的 9 名患者中，有 6 名 (67%) 在 Tibsovo 治疗后不再需要输血。
最常见的副作用与 ivosidenib 单药治疗 AML 患者常见的副作用相似。这包括腹泻、便秘、恶心、关节疼痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹。Tibsovo 还可能导致一种称为 QTc 延长的心律异常的病症。
Tibsovo 的处方信息包括一条黑框警告，称可能会发生称为分化综合征的不良反应，如果不治疗可能致命。分化综合征的体征和症状可能包括发烧、呼吸困难（呼吸困难）、低氧水平、肺部炎症（放射学肺部浸润）、肺部或心脏周围积液（胸膜或心包积液）、体重快速增加、肿胀（外周血肿）。水肿）或肝（肝）、肾（肾）或多器官功能障碍。首次怀疑症状时，医疗保健提供者应使用皮质类固醇治疗患者并密切监测患者，直至症状消失。
Tibsovo 被授予优先审查资格，根据该资格，FDA 的目标是在六个月内对申请采取行动，该机构确定该药物如果获得批准，将显着提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。Tibsovo 还针对上述适应症获得了 FDA突破性疗法认定和孤儿药认定。孤儿药指定为协助和鼓励罕见疾病的药物开发提供了激励措施。
FDA 向 Servier Pharmaceuticals LLC 授予了 Tibsovo 的批准。FDA 批准了 Abbott Laboratories 的 RealTime IDH1 Assay。
原文链接：FDA Approves New Therapy for Rare Form of Blood Cancers Called Myelodysplastic Syndromes | FDA
