2月16日，美国食品和药物管理局批准了Amtagvi（lifileucel），这是第一种用于治疗患有皮肤癌（黑色素瘤）的成年患者的细胞疗法，该患者无法通过手术切除（不可切除）或已扩散到身体的其他部位（转移性），这些部位以前接受过其他疗法（PD-1阻断抗体， 如果 BRAF V600 突变阳性，则使用带或不带 MEK 抑制剂的 BRAF 抑制剂）。
“不可切除或转移性黑色素瘤是一种侵袭性癌症，可能是致命的，”FDA生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士说。Amtagvi的获批代表了科学和临床研究工作的高潮，为治疗选择有限的患者带来了一种新型T细胞免疫疗法。”
黑色素瘤是一种皮肤癌，通常是由暴露于紫外线引起的，紫外线可能来自阳光或室内晒黑。尽管黑色素瘤仅占所有皮肤癌的约 1%，但它们占癌症相关死亡人数的很大一部分。如果不及早发现和治疗，黑色素瘤会扩散到身体的其他部位，导致转移性疾病。
不可切除或转移性黑色素瘤的治疗可能包括使用 PD-1 抑制剂进行免疫治疗，PD-1 抑制剂是靶向体内某些蛋白质的抗体，可帮助免疫系统抵抗癌细胞。此外，靶向 BRAF 基因的药物有助于管理细胞的生长和功能，可用于治疗与 BRAF 基因突变相关的黑色素瘤。那些黑色素瘤在这些疗法中进展的患者有很高的未满足的医疗需求。
Amtagvi 是一种肿瘤来源的自体 T 细胞免疫疗法，由患者自身的 T 细胞组成，T细胞是一种帮助免疫系统对抗癌症的细胞。在治疗前的外科手术中切除患者的一部分肿瘤组织。患者的T细胞从肿瘤组织中分离出来，进一步制造，然后作为单剂量返回给同一患者进行输注。这是第一个获得FDA批准的肿瘤衍生T细胞免疫疗法。
“黑色素瘤是一种危及生命的癌症，会对受影响的个体造成毁灭性的影响，具有转移和扩散到身体其他部位的重大风险，”CBER治疗产品办公室主任Nicole Verdun医学博士说。今天的批准反映了FDA致力于为癌症患者开发创新、安全和有效的治疗方案。
Amtagvi通过加速批准途径获得批准，根据该途径，FDA可以批准药物用于严重或危及生命的疾病或病症，这些疾病或病症的医疗需求未得到满足，并且该药物被证明对替代终点有影响，该终点有合理的可能性预测对患者的临床益处（改善患者的感觉或功能， 或者他们是否存活更长时间）。这种途径通常使患者有机会更早地获得有前途的疗法，同时该公司进行进一步的试验以验证预测的临床益处。目前正在进行一项验证性试验，以验证Amtagvi的临床益处。
在一项全球、多中心、多队列临床研究中评估了 Amtagvi 的安全性和有效性，该研究包括既往接受过至少一种全身治疗（包括 PD-1 阻断抗体）的不可切除或转移性黑色素瘤成年患者，如果 BRAF V600 突变呈阳性，则使用 BRAF 抑制剂或 BRAF抑制剂与MEK抑制剂。有效性是根据对治疗的客观反应率和反应持续时间（从确认的初始客观反应之日到进展之日、任何原因死亡、开始新的抗癌治疗或停止随访，以先到者为准）来确定的。在以推荐剂量接受Amtagvi治疗的73例患者中，客观缓解率为31.5%，其中3例（4.1%）患者完全缓解，20例（27.4%）患者部分缓解。在对治疗有反应的患者中，分别有56.5%、47.8%和43.5%的患者在6个月、9个月和12个月时继续维持反应，没有肿瘤进展或死亡。
接受 Amtagvi 治疗的患者可能表现出长期严重的低血细胞计数、严重感染、心脏疾病，或出现呼吸或肾功能恶化或出现致命的治疗相关并发症。包含有关这些风险的信息的标签中包含一个带框警告的标签。接受本品的患者在输注前后应密切监测不良反应的体征和症状。如指征，在出现这些症状时，应停止或停止治疗。
与Amtagvi相关的最常见的不良反应包括寒战，发烧，疲劳，心动过速（心率异常快），腹泻，发热性中性粒细胞减少症（与某些白细胞水平低相关的发烧），水肿（由于身体组织中液体积聚而肿胀），皮疹，低血压，脱发，感染，缺氧（体内氧气水平异常低）和呼吸急促。
Amtagvi 还获得了孤儿药、再生医学先进疗法、快速通道和优先审评资格。
FDA 向 Iovance Biotherapeutics Inc. 授予 Amtagvi 批准。
