3月14日，美国食品和药物管理局批准 Rezdiffra（resmetirom）用于治疗患有中度至晚期肝脏疤痕（纤维化）的成人非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH），并与饮食和运动一起使用。
FDA 药物评价和研究中心免疫学和炎症办公室代理主任 Nikolay Nikolov 医学博士说：“以前，患有明显肝脏疤痕的 NASH 患者没有可以直接解决其肝损伤的药物。今天 Rezdiffra 的批准将首次为这些患者提供除饮食和运动之外的治疗选择。”
NASH 是非酒精性脂肪肝疾病进展的结果，随着时间的推移，肝脏炎症会导致肝脏疤痕和肝功能障碍。 NASH 通常与其他健康问题有关，例如高血压和 2 型糖尿病。据至少一项估计，美国大约有 6-800 万人患有 NASH 并伴有中度至重度肝脏疤痕，而且这一数字预计还会增加。 Rezdiffra 是甲状腺激素受体的部分激活剂； Rezdiffra 在肝脏中激活该受体可减少肝脏脂肪积累。
Rezdiffra 的安全性和有效性是根据一项为期 54 个月的随机、双盲安慰剂对照试验中第 12 个月的替代终点分析进行评估的。替代终点测量肝脏炎症和疤痕的程度。申办者需要进行批准后研究，以验证和描述 Rezdiffra 的临床益处，这将通过完成相同的 54 个月的研究来完成，该研究仍在进行中。为了参加该试验，患者需要进行肝脏活检，显示 NASH 引起的炎症并伴有中度或晚期肝脏疤痕。在试验中，888 名受试者被随机分配接受以下其中一项：安慰剂（294 名受试者）； 80 毫克 Rezdiffra（298 名受试者）；或 100 毫克 Rezdiffra（296 名受试者）；除了 NASH 的标准护理（包括健康饮食和运动咨询）外，每天一次。
12 个月时，肝脏活检显示，与接受安慰剂的受试者相比，接受 Rezdiffra 治疗的受试者中 NASH 得到缓解或肝脏疤痕得到改善的比例更高。接受 80 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中，共有 26% 至 27% 的受试者和接受 100 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中，有 24% 至 36% 的 NASH 得到缓解且肝脏疤痕没有恶化，而接受 80 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中，这一比例为 9% 至 13%。接受安慰剂以及饮食和运动方面的咨询。反应范围反映了不同病理学家的解读。此外，接受 80 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中，共有 23% 的受试者和接受 100 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中，分别有 24% 至 28% 的受试者肝脏疤痕得到改善，且 NASH 没有恶化，而接受 80 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中，这一比例为 13% 至 15%。那些接受安慰剂的人，取决于每个病理学家的读数。仅经过一年的治疗，部分患者就出现了这些变化，这一点值得注意，因为这种疾病通常进展缓慢，大多数患者需要数年甚至数十年才能出现进展。
Rezdiffra 最常见的副作用包括腹泻和恶心。 Rezdiffra 带有某些警告和预防措施，例如药物引起的肝毒性和胆囊相关的副作用。
失代偿性肝硬化患者应避免使用 Rezdiffra。如果患者在接受 Rezdiffra 治疗期间出现肝功能恶化的体征或症状，应停止使用 Rezdiffra。
将 Rezdiffra 与某些其他药物（特别是用于降低胆固醇的他汀类药物）同时使用可能会导致潜在的显着药物相互作用。医疗保健提供者应参阅完整的处方信息，以获取有关 Rezdiffra 与这些潜在重要药物相互作用、推荐剂量和给药修改的更多信息。
FDA 在加速审批途径下批准了 Rezdiffra，该途径允许根据合理可能预测临床获益的替代或中间临床终点，提前批准治疗严重疾病和解决未满足的医疗需求的药物。上述所需的 54 个月研究正在进行中，将评估 Rezdiffra 治疗 54 个月后的临床益处。
Rezdiffra 获得了针对该适应症的 突破性疗法、快速通道和优先审查资格。
FDA 向 Madrigal Pharmaceuticals 授予了 Rezdiffra 的批准。
