2024年5月31日，EMA建议在欧盟（EU）授予Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗没有因子IX抑制剂（免疫系统产生的针对因子IX替代药物的自身抗体）且没有可检测到的变异腺相关病毒血清型Rh74（AAVRh74var）抗体的成人的重度和中度重度血友病B。
B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病。这种情况是由缺乏凝血因子IX引起的，凝血因子IX是一种产生血凝块以止血和密封伤口所需的蛋白质。如果没有这种蛋白质，B型血友病患者很容易出现瘀伤，出血更频繁，出血时间更长。它可能导致严重的并发症，例如关节、肌肉或内脏器官（包括大脑）出血。
目前大多数授权的治疗血友病 B 的药物都需要频繁和终生静脉输注以预防或治疗出血。患者需要更多新的治疗方法，以提供持续的出血保护，减少输液频率并改善他们的生活质量。
Durveqtix是一种基因疗法，以单次输注的形式提供，旨在使身体自身产生因子IX并预防和控制出血。
该建议基于一项正在进行的单臂、开放标签、3 期试验的结果，该试验针对 45 名患有中度或重度血友病 B 的成年男性患者，这些患者的 AAVRh74var 中和抗体检测呈阴性，并接受了单次静脉输注 fidanacogene elaparvovec。该研究比较了接受基因治疗的参与者的年化出血率 （ABR），其中包括治疗和未治疗的出血事件，与他们接受常规因子 IX 预防方案治疗的时期，作为标准护理的一部分，在一项导入研究中。
结果显示，与标准治疗相比，Durveqtix可显著降低出血频率。fidanacogene elaparvovec的ABR为1.44，预防性治疗为4.50。随着时间的推移，60% 的患者在个体观察期（从两年到四年不等）内没有发生出血事件，而在导入期接受常规预防治疗的患者中，这一比例为 29%。用Durveqtix治疗后，预防因子IX的消耗量减少了92.4%。
接受 Durveqtix 治疗的患者将接受 15 年的随访，其中包括 6 年的关键临床试验和 9 年作为单独研究的一部分，以监测这种基因疗法的长期疗效和安全性。
最常见的副作用是肝酶（转氨酶）水平升高。这种情况可以用皮质类固醇治疗。其他常见的副作用包括头痛和流感样症状、肌酐（肾功能受损的标志物）和乳酸脱氢酶（组织损伤的标志物）水平升高。应监测患者有无输液相关反应。
Durveqtix通过EMA的PRIority MEdicines（PRIME）计划获得支持，该计划为具有特殊潜力的药物提供早期和增强的科学和监管支持，以解决患者未满足的医疗需求。
在对现有数据的总体评估中，EMA细胞和基因药物专家委员会先进疗法委员会（CAT）发现，Durveqtix的益处超过了B型血友病患者的可能风险。EMA的人类药物委员会CHMP同意CAT的评估和积极意见，并建议批准该药物。
CHMP采纳的意见是Durveqtix获得患者治疗的中间步骤。该意见现在将发送给欧盟委员会，以通过关于欧盟范围内上市许可的决定。一旦获得上市许可，价格和报销的决定将在每个成员国层面进行，同时考虑到该药物在该国国家卫生系统中的潜在作用或用途。
备注：
1. Durveqtix的申请人是辉瑞欧洲马萨诸塞州EEIG。
2. Durveqtix于2017年2月23日获得PRIME资格，用于治疗重度B型血友病。
