10月11日，美国食品药品监督管理局批准 Hympavzi （marstacimab-hncq） 用于常规预防，以预防或减少 12 岁及以上患有无凝血因子 VIII 抑制剂的血友病 A 或无凝血因子 IX 抑制剂（中和抗体）的血友病 B 患者的出血发作频率。
“今天对 Hympavzi 的批准为血友病患者提供了一种新的治疗选择，这是同类药物中第一个通过在凝血过程中靶向蛋白质起作用的选择，”FDA 药物评估和研究中心非恶性血液学部主任 Ann Farrell 医学博士说。“这种新型治疗方法突显了 FDA 对推动创新、安全和有效疗法开发的承诺。”
血友病 A 和血友病 B 分别是由凝血因子 VIII （FVIII） 或 IX （FIX） 功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患有这些血友病的患者无法正常凝血，并且在受伤或手术后出血时间可能比正常时间长。他们的肌肉、关节和器官也可能自发性出血，这可能危及生命。这些出血发作通常通过按需发作性治疗或使用含有 FVIII 或 FIX 的产品或模拟因子的产品进行预防来控制。
Hympavzi 是一种新型药物，它不是替代凝血因子，而是通过减少天然存在的抗凝蛋白（称为组织因子途径抑制剂）的数量和活性起作用。这会增加产生的凝血酶的量，凝血酶是一种对血液凝固至关重要的酶。预计这将减少或防止出血发作的频率。
Hympavzi 的批准基于一项开放标签、多中心研究，该研究对 116 名患有严重血友病 A 或严重血友病 B 的成人和儿童男性患者进行研究，这两种患者均未使用抑制剂。在本研究的前六个月，患者按需 （33 例患者） 或预防性 （83 例患者） 接受替代因子治疗。然后，这些患者接受了为期 12 个月的 Hympavzi 预防治疗。Hympavzi 疗效的主要衡量标准是治疗出血的年化出血率。在研究的前六个月接受按需因子替代治疗的患者中，估计的年化出血率为 38，而 Hympavzi 治疗期间的估计年化出血率为 3.2，表明 Hympavzi 优于按需因子替代。在患者接受预防性因子替代治疗的最初 6 个月期间，估计年出血率为 7.85，随后 12 个月接受 Hympavzi 预防治疗为 5.08，表明 Hympavzi 提供了相似的出血率。
Hympavzi 带有有关循环血凝块（血栓栓塞事件）、超敏反应和胚胎胎儿毒性的警告和预防措施。
Hympavzi 最常见的副作用是注射部位反应、头痛和瘙痒（瘙痒）。
FDA 授予 Hympavzi 孤儿药资格认定。
FDA 将Hympavzi批准给辉瑞公司 （Pfizer Inc.） 。
