EMA 建议撤销 Ocaliva 的有条件上市许可
2024/7/27 14:51:04来源：EMA 编辑：药物在线点击数:(0)
EMA的人类药物委员会（CHMP）已经结束了对Ocaliva（奥贝胆酸）药物的审查，并建议撤销该药物的上市许可，因为其益处不再被认为大于其风险。Ocaliva用于治疗患有原发性胆汁性胆管炎（PBC）的成人，PBC是一种自身免疫性疾病，会导致肝脏胆管逐渐破坏，从而导致肝功能衰竭并增加患肝癌的风险。
在2016年获得有条件上市许可时，Ocaliva被证明可以降低PBC患者血液中的碱性磷酸酶（ALP）和胆红素（肝损伤标志物）的水平，这被认为表明肝脏状况有所改善。然而，Ocaliva的临床益处需要在进一步的研究中得到证明，这是EMA要求作为药物上市许可条件的一部分。特别是，研究 747-302是一项随机临床试验，旨在确认 Ocaliva 在熊去氧胆酸（UDCA，另一种治疗 PBC 的药物）效果不佳或不能服用 UDCA 的患者中的临床益处和安全性。
CHMP现在已经审查了这项研究的结果，以及其他可用数据，包括真实世界的数据和销售Ocaliva的公司提交的支持性研究的数据，以及医疗保健专业人员和患者协会提交的信息。此外，CHMP还考虑了一组肝病专家的反馈意见，这些专家就CHMP提出的具体问题提出了自己的观点，并听取了具有PBC生活经验的人的观点。
在审查了现有证据后，委员会得出结论，Ocaliva的临床益处尚未得到证实。特别是，研究 747-302 未能表明，在总体人群和早期 PBC 患者组中，就疾病恶化或死亡的患者数量而言，Ocaliva 比安慰剂（一种虚拟治疗）更有效。
委员会还认为，来自支持性研究和真实世界数据的数据不足以证实Ocaliva的益处，并且无法抵消研究747-302的负面结果。因此，CHMP得出结论，Ocaliva的好处并未超过其风险，并建议在欧盟（EU）撤销其上市许可。
EMA现在将把CHMP意见提交给欧盟委员会，欧盟委员会将在适当的时候发布适用于所有欧盟成员国的最终法律约束力决定。
患者信息
最近的一项研究未能证实药物Ocaliva（奥贝胆酸）可有效治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC，一种导致肝脏小胆管逐渐破坏的自身免疫性疾病）。
研究 747-302 未能表明，就疾病恶化或死亡的患者数量而言，Ocaliva 比安慰剂（一种虚拟治疗）更有效，无论是在总体人群中还是在早期 PBC 患者组中。
因此，EMA的人类药物委员会（CHMP）建议将Ocaliva从欧盟市场上撤下，因为其益处不再被认为大于其风险。
一旦欧盟委员会确认了这一建议，Ocaliva将不再在欧盟获得授权。但是，该公司仍可能通过同情使用或命名患者计划向已经接受 Ocaliva 的患者提供药物。
如果您正在服用 Ocaliva，您应该与您的医生讨论这一决定以及它对您和您的治疗意味着什么。
面向医疗业人员的信息
对现有数据的回顾得出的结论是，用于治疗原发性胆汁性胆管炎 （PBC） 的 Ocaliva（奥贝胆酸酸）的临床益处尚未得到证实。
特别是，研究747-302未能显示Ocaliva和安慰剂在死亡、肝移植或肝失代偿的主要复合终点方面存在任何差异，这些患者对熊去氧胆酸无反应或不耐受（HR 1.01 [95%CI： 0.68， 1.51]，p值：0.954）。
因此，EMA建议在欧盟撤销Ocaliva的上市许可，因为其利益不再被认为大于其风险。
一旦欧盟委员会确认了这一建议，Ocaliva将不再在欧盟获得授权。但是，该公司仍可能通过同情使用或命名患者计划向现有患者提供药物。
医疗保健专业人员不应在临床试验之外开始任何新患者服用 Ocaliva。对于目前正在接受 Ocaliva 治疗的患者，应考虑可用的治疗方案。
将在适当的时候向开药、配药或给药的医疗保健专业人员发送直接医疗专业人员通信 （DHPC）。DHPC也将在EMA网站的专门页面上发布。
有关药物的更多信息
Ocaliva（奥贝胆酸）用于治疗患有原发性胆汁性胆管炎（PBC）的成人，这是一种自身免疫性疾病，其中肝脏中的胆管逐渐被破坏。由于胆管受损，胆汁在肝脏中积聚，导致肝组织损伤。这可能导致瘢痕形成和肝功能衰竭，并可能增加患肝癌的风险。Ocaliva与另一种药物熊去氧胆酸（UDCA）一起使用，用于单独对UDCA反应不足的患者，以及单独用于不能服用UDCA的患者。
PBC是罕见的，Ocaliva于2010年7月27日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。
Ocaliva于2016年12月获得有条件上市许可。有条件授权所依据的数据不如通常所需的全面数据。它被授予满足治疗严重疾病的未满足医疗需求的药物，以及早期获得这些药物的好处超过了在等待进一步证据期间使用这些药物所带来的任何风险。
在批准时，主要研究表明，Ocaliva降低了PBC患者（包括无法用UDCA治疗的患者）中ALP和胆红素（肝损伤标志物）的血液水平。ALP和胆红素的减少被认为是未来改善肝脏状况的指标。然而，Ocaliva的好处需要在进一步的研究中得到证实。
因此，该药物获得了上市许可，条件是该公司必须提供另外两项研究（研究747-302和研究747-401）的进一步数据。
有关该药物的更多信息，请访问EMA网站。