FDA批准用于治疗A型或B型血友病（无论是否存在凝血因子抑制剂）的新型疗法

3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Qfitlia（fitusiran）用于预防或减少12岁及以上成人和儿童A型或B型血友病患者的出血发作频率的常规预防。该药物适用于存在或不存在凝血因子VIII或IX抑制剂（中和抗体）的患者。“Qfitlia的批准对于血友病患者具有重要意义，因为它比其他现有选择的给药频率更低，”FDA药物评估与研究中心非恶性血液病部门副主任Tanya Wroblewski博士说，“这种新的治疗选择突显了我们持续改善血友病患者生活的努力。”A型和B型血友病是由凝血因

CDE发布化学仿制药参比制剂目录（第九十二批）（征求意见稿）

3月19日，国家药品监督管理局药品审评中心组织遴选了第九十二批参比制剂，现予以公示征求意见。国家局公布参比制剂目录正式稿第一批至最新的第九十批，以及CDE公布的征求意见稿数据第一批至最新第九十二批查询地址：https://www.drugfuture.com/refdrug/

FDA 批准了脑腱黄瘤病的首个治疗方法

2月21日，美国食品药品管理局（FDA）批准了Ctexli（chenodiol）用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX）。Ctexli是首个获得FDA批准用于治疗CTX的药物，这是一种非常罕见的脂质储存疾病。“FDA致力于支持包括非常罕见的代谢性疾病如脑腱黄瘤病在内的罕见病的新药开发。”FDA药物评价与研究中心罕见病、儿科、泌尿和生殖医学办公室主任Janet Maynard博士表示，“CTX是一种进展性多系统疾病，对患者影响显著，此前一直缺乏获批的治疗方法。今天的批准为CTX患者提供了一种安全有效的治疗

FDA 批准首个用于治疗糖尿病的速效胰岛素生物仿制药产品

2月14日，美国食品药品管理局（FDA）批准了Merilog（insulin-aspart-szjj）作为Novolog（insulin aspart）的生物类似药，用于改善成人和儿童糖尿病患者的血糖控制。Merilog是一种速效人胰岛素类似物，是FDA批准的首个速效胰岛素生物类似药。作为一种速效胰岛素，Merilog有助于降低餐时血糖飙升，从而改善糖尿病患者的血糖控制。此次批准包括两种剂型：3毫升单患者使用预填充笔和10毫升多剂量瓶。Merilog是FDA批准的第三种胰岛素生物类似药，加入了2

CHMP对伊维菌素 / 阿苯达唑用于治疗由多种蠕虫寄生虫引起的感染给出积极科学意见

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对伊维菌素 / 阿苯达唑用于治疗由多种蠕虫寄生虫引起的感染，包括被忽视的热带病 —— 淋巴丝虫病，给出了积极的科学意见。伊维菌素 / 阿苯达唑适用于成人、青少年以及 5 岁及以上儿童，用于治疗土壤传播的蠕虫感染（STH）。这类感染由不同种类的肠道寄生虫引起，在卫生条件差的地区，通过被人类粪便污染的土壤传播。引发这些疾病的蠕虫包括钩虫（十二指肠钩虫、美洲板口线虫）、蛔虫（似蚓蛔线虫）、鞭虫（毛首鞭形线虫）以及一种名为粪类圆线虫的蛔虫。该药物还适用于

FDA批准用于治疗中至重度急性疼痛的新型非阿片类药物

1月30日，美国食品药品管理局批准了 Journavx（suzetrigine）50 毫克口服片剂，这是一种首创的非阿片类镇痛药，用于治疗成人中至重度急性疼痛。Journavx 通过在外周神经系统中针对涉及钠通道的疼痛信号通路发挥作用，在疼痛信号传至大脑之前减轻疼痛。Journavx 是这一新型疼痛管理药物类别中首个获批的药物。疼痛是一个常见的医学问题，缓解疼痛是一项重要的治疗目标。急性疼痛是短期疼痛，通常是对某种形式的组织损伤（如创伤或手术）的反应。急性疼痛通常使用含或不含阿片类药物的镇痛药进

欧盟在药品监管中实现数据透明度的通用方法

EMA 和 HMA（药品机构负责人）发布了对其关于人类药物上市许可申请中商业机密信息 （CCI） 和个人数据识别的指南的全面修订。该更新重申了欧洲经济区 （EEA） 监管机构在披露信息时保持广泛透明度的承诺，无论是响应文件访问请求，还是在药物获得授权后主动发布数据。随着 2012 年初步指南的采用，欧洲监管机构首次同意采用一种通用且一致的方法来确定申请档案的哪些部分可以或不可以向公众发布，无论相关药物是使用集中、互认还是分散程序获得授权。从那时起，EMA 和国家主管当局在处理文件访问请求方面积累

FDA 提出框架以提高用于药物和生物制品提交的 AI 模型的可信度

1月6日，美国食品药品监督管理局 （FDA） 发布了指南草案，就人工智能 （AI） 的使用提供了建议，旨在支持有关药物或生物制品安全性、有效性或质量的监管决策。这是该机构发布的关于使用 AI 开发药物和生物制品的第一份指南。“FDA 致力于通过提供敏捷的、基于风险的框架来支持医疗产品开发的创新方法，以促进创新并确保满足该机构强大的科学和监管标准，”FDA 专员 Robert M. Califf 医学博士说，“有了适当的保障措施，人工智能具有推进临床研究和加速医疗产品开发以改善患者护理的变革潜力。

FDA 发布面向人工智能医疗器械开发商的综合指南草案

1月6日，美国食品药品监督管理局 （FDA） 发布了指南草案，其中包括在设备的整个产品生命周期内支持开发和营销安全有效的 AI 设备的建议。该指南如果最终确定，将是在整个产品生命周期中为支持 AI 的设备提供全面建议的第一个指南，为开发人员提供一组可访问的注意事项，这些注意事项将设计、开发、维护和文档建议联系在一起，以帮助确保支持 AI 的设备的安全性和安全性。本指南补充了最近发布的关于支持 AI 的设备预定变更控制计划的最终指南，该指南提供了有关如何在产品上市后主动规划设备更新的建议。“FDA

FDA 批准每日一次 GLP-1 注射剂（利拉鲁肽注射液）的首个仿制药

12月23日，美国食品和药物管理局批准了第一个引用 Victoza（利拉鲁肽注射液）18 毫克/3 毫升的仿制药，这是一种胰高血糖素样肽-1 （GLP-1） 受体激动剂，可改善成人和 10 岁及以上患有 2 型糖尿病的儿童患者的血糖控制，作为饮食和运动的辅助手段。FDA 上个月批准了此类药物中的第一个仿制药，并批准了引用 Byetta （exenatide） 的仿制药。利拉鲁肽注射液和某些其他 GLP-1 药物目前短缺。FDA 优先评估短缺药物的仿制药申请，以帮助改善患者获得这些药物的机会。“F

FDA 批准第一种治疗阻塞性睡眠呼吸暂停的药物

12月20日，美国食品和药物管理局批准 Zepbound （tirzepatide） 用于治疗成人肥胖症的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停 （OSA），与低热量饮食和增加身体活动结合使用。“今天的批准标志着某些阻塞性睡眠呼吸暂停患者的第一种药物治疗选择，”FDA 药物评估和研究中心肺病学、过敏和重症监护部主任 Sally Seymour 医学博士说。“这是阻塞性睡眠呼吸暂停患者向前迈出的重要一步。”当一个人的上呼吸道阻塞，导致睡眠期间呼吸暂停时，就会发生 OSA。虽然 OSA 可以影响任何人，但在超

FDA 批准首个无细胞组织工程血管用于治疗四肢血管创伤

美国食品药品监督管理局 （FDA） 批准了 Symvess，这是第一个用于成人的无细胞组织工程血管，当需要紧急血运重建（恢复血流）以避免迫在眉睫的肢体丧失时，作为肢体动脉损伤的血管导管，并且自体静脉移植不可行。当血管受伤时，就会发生血管创伤，例如四肢动脉破裂，这可能导致严重的、危及生命的并发症，例如出血或血液凝固。当肢体动脉发生损伤时，需要紧急手术修复以恢复正常血流。目前对肢体血管损伤患者的护理标准可能包括自体静脉移植术（使用患者自身血管进行手术修复）或植入合成移植物等手术。这些治疗并不适合或适

FDA 批准首个间充质基质细胞疗法治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病

12月18日，美国食品和药物管理局批准了 Ryoncil （remestemcel-L-rknd），这是一种同种异体（供体）骨髓来源的间充质基质细胞 （MSC） 疗法，用于治疗 2 个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 （SR-aGVHD）。Ryoncil 是第一个获得 FDA 批准的 MSC 疗法。它包含 MSCs，MSC 是一种可以在体内发挥各种作用的细胞，并且可以分化成多种其他类型的细胞。这些 MSC 是从健康成人供体的骨髓中分离出来的。FDA生物制品评估和研究中心（CBER

FDA 批准先天性肾上腺皮质增生症的新疗法

12月13日，美国食品和药物管理局批准 Crenessity （crinecerfont） 与糖皮质激素（类固醇）一起使用，以控制成人和 4 岁及以上患有典型先天性肾上腺皮质增生症 （CAH） 的儿童患者的雄激素（一种睾酮样激素）水平。“今天的批准为经典先天性肾上腺皮质增生症患者提供了重要的进步，并突显了 FDA 对推进罕见病有效和安全治疗的持续承诺，”FDA 药物评估和研究中心普通内分泌学部主任 Theresa Kehoe 医学博士说，“FDA 将继续与患者、制药公司和医疗保健提供者合作，以解

FDA 批准首个用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症的基因疗法

美国食品和药物管理局批准了 Kebilidi （eladocagene exuparvovec-tneq），这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗患有芳香族 L-氨基酸脱羧酶 （AADC） 缺乏症的成人和儿童患者。Kebilidi 是第一个获得 FDA 批准的用于治疗 AADC 缺乏症的基因疗法。“基因治疗领域的临床进步继续导致罕见病的创新治疗方案的发现和可用性，否则这些疾病难以管理，”FDA 生物制品评估和研究中心 （CBER） 主任 Peter Marks 医学博士说，“今天的批准突

EMA 再次确认不再续发杜氏肌营养不良症药物Translarna (ataluren)授权

10月18日，在重新审查现有数据后，EMA 人类药物委员会 (CHMP) 确认了其先前的建议，即不续签 Translarna (ataluren) 的有条件上市许可。最新一轮评估的结论是，Translarna 的有效性尚未得到证实。Translarna 用于治疗 2 岁及以上患有杜氏肌营养不良症、能够行走的患者，该病是由一种称为肌营养不良蛋白基因“无义突变”的遗传缺陷引起的。CHMP于 2023 年 9 月对 Translarna发表了初步负面意见，该意见在 2024 年 1 月经销售该药品的公