8月2日，美国食品和药物管理局批准了 Tecelra （afamitresgene autoleucel），这是一种基因疗法，用于治疗既往接受过化疗、HLA 抗原为 A02：01P、-A02：02P、-A02：03P 或 -A02：06P 阳性，并且其肿瘤表达由 FDA 授权的伴随诊断设备确定的 MAGE-A4 抗原。

滑膜肉瘤是一种罕见的癌症，其中恶性细胞在身体的软组织中发展并形成肿瘤。这种类型的癌症可以发生在身体的许多部位，最常见于四肢。癌细胞也可能扩散到身体的其他部位。每年，滑膜肉瘤影响美国约 1,000 人，最常见于 30 多岁或以下的成年男性。治疗通常包括手术切除肿瘤，如果肿瘤较大、切除后复发或已扩散到其原始位置之外，也可能包括放疗和/或化疗。

“滑膜肉瘤等可能危及生命的癌症继续对个体产生毁灭性影响，尤其是那些由于肿瘤生长和进展而标准治疗疗效有限的个体，”FDA 生物制品评估和研究中心 （CBER） 主任 Peter Marks 医学博士说。“这种最先进的免疫疗法技术的批准为有需要的患者群体提供了一个重要的新选择，并表明 FDA 致力于推进有益的癌症治疗。”

Tecelra 也是第一个获得 FDA 批准的 T 细胞受体 （TCR） 基因疗法。该产品是一种自体 T 细胞免疫疗法，由患者自身的 T 细胞组成。Tecelra 中的 T 细胞经过修饰以表达靶向 MAGE-A4 的 TCR，MAGE-A4 是滑膜肉瘤中癌细胞表达的一种抗原（通常触发免疫系统的物质）。该产品作为单次静脉内剂量给药。

Tecelra 使用加速批准途径获得批准，根据该途径，FDA 可以批准用于治疗严重或危及生命的疾病或病症的药物，这些疾病或病症存在未满足的医疗需求，并且该药物被证明对替代终点有影响，该影响有可能合理地预测患者的临床益处（改善患者的感受或功能， 或者他们是否存活得更久）。该途径可以允许更早地获得批准，同时公司进行进一步的试验以验证预测的临床益处。一项验证性试验正在进行中，以验证 Tecelra 的临床益处。

“患有转移性滑膜肉瘤（一种危及生命的癌症）的成人除了面临癌症扩散或复发的风险外，还经常面临有限的治疗选择，”CBER 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 医学博士说。“今天的批准代表了为这种罕见但可能致命的疾病患者开发创新、安全和有效疗法的一个重要里程碑。”

Tecelra 的安全性和有效性在一项多中心、开放标签临床试验中进行了评估，该试验包括既往接受过全身治疗且肿瘤表达 MAGE-A4 肿瘤抗原的不能手术和转移性滑膜肉瘤患者。根据总体反应率和对 Tecelra 治疗的反应持续时间评估有效性。在接受 Tecelra 治疗的 44 名试验患者中，总缓解率为 43.2%，中位缓解持续时间为 6 个月。

与 Tecelra 相关的最常见不良反应包括恶心、呕吐、疲劳、感染、发烧、便秘、呼吸困难（呼吸急促）、腹痛、非心源性胸痛、食欲下降、心动过速（心率异常加快）、背痛、低血压、腹泻和水肿（由于体组织中积液引起的肿胀）。

接受 Tecelra 治疗的患者可能会出现细胞因子释放综合征 （CRS），这是一种危险的侵袭性免疫系统反应，包括可能危及生命的反应。在临床试验期间施用 Tecelra 后观察到 CRS。包含有关此风险信息的标签中包含 Boxed Warning。

患者还可能表现出免疫效应细胞相关神经毒性综合征 （ICANS），这是一种免疫系统相关综合征，可在某些免疫疗法、感染、继发性恶性肿瘤或超敏反应以及严重的血细胞减少症（血细胞水平异常低）后发生淋巴细胞清除化疗和 Tecelra 输注后数周。接受本产品的患者应监测感染的体征和症状，并建议在接受 Tecelra 后至少 4 周内不要开车或从事危险的职业或活动。

FDA 授予 Tecelra 孤儿药、再生医学先进疗法和优先审评资格，用于该适应症。

该申请采用协调的跨机构方法进行审查，包括 CBER、FDA 的肿瘤学卓越中心以及器械和放射健康中心。

FDA 批准 Tecelra 授予 Adaptimmune， LLC。