FDA批准肌萎缩性侧索硬化症患者的新治疗方案
2022/10/9 16:42:35来源：FDA 编辑：药物在线点击数:(0)
美国食品和药物管理局于9月29日批准Relyvrio(苯基丁酸钠/牛磺酸二醇)用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者，通常被称为卢葛雷氏症。
FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医学博士说:“这项批准为ALS提供了另一种重要的治疗选择，ALS是一种目前无法治愈的威胁生命的疾病。”“FDA仍然致力于促进更多ALS治疗方法的发展。”
肌萎缩侧索硬化症是一种罕见的疾病，它攻击并杀死控制随意肌的神经细胞。随意肌产生咀嚼、行走、呼吸和说话等动作。肌萎缩侧索硬化症会导致神经失去激活特定肌肉的能力，从而导致肌肉变弱并导致瘫痪。渐冻症是一种进行性疾病，随着时间的推移会持续恶化。大多数病例将导致呼吸衰竭死亡，通常在首次出现症状后3至5年内死亡。在美国，每年约有5000人被诊断为ALS，目前约有2万美国人患有这种疾病。
Relyvrio可以口服，将一包与8盎司室温水混合。也可以通过喂食管给药。前三周的推荐剂量是每天一包(3克苯基丁酸钠和1克牛磺酸二醇)。三周后，剂量增加到一天两次，一包。这种药物可以在吃零食或正餐前服用。
Relyvrio治疗肌萎缩性侧索硬化症的疗效在一项24周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究中得到证实。在试验中，137名渐冻人症成年患者被随机分为两组，一组接受瑞利夫里奥，另一组接受安慰剂。在日常功能的临床评估中，与接受安慰剂的患者相比，接受Relyvrio治疗的患者的衰退速度较慢。此外，在对最初接受Relyvrio治疗的患者与最初接受安慰剂治疗的患者进行的一项事后长期分析中观察到，总生存期更长。
Relyvrio最常见的不良反应是腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。Relyvrio含有牛磺酸二醇，这是一种胆汁酸，它可能会导致胆汁酸循环紊乱的患者腹泻恶化。这些患者在服用Relyvrio之前应该考虑咨询专家。处方信息包括与Relyvrio相关的风险的附加信息。
FDA授予该应用优先审查指定。它还获得了孤儿药称号，这为协助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励。FDA授予Amylyx Pharmaceuticals Inc. Relyvrio的批准。