4月17日，美国食品和药物管理局批准了 Omisirge (omidubicel-onlv)，这是一种经过实质性改良的同种异体（供体）脐带血细胞疗法，可加快体内嗜中性粒细胞（白细胞的一个子集）的恢复并降低风险的感染。该产品适用于计划在清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植的 12 岁及以上患有血癌的成人和儿科患者。 

“今天的批准是血癌患者细胞疗法治疗的一个重要进展，”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士说。“加速身体白细胞的恢复可以减少与干细胞移植相关的严重或压倒性感染的可能性。这一批准反映了 FDA 继续致力于支持开发针对危及生命的癌症的创新疗法。”

血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种异常的细胞生长通常始于骨髓，骨髓由干细胞组成，这些干细胞在体内形成具有特定功能的不同类型的血细胞。血癌约占美国每年所有癌症病例的 10% 血癌可能是致命的，存活率因多种因素而异，包括诊断出的特定类型的血癌。这种类型的癌症还会对身体造成严重的破坏性影响，并导致疲劳、骨骼和关节疼痛、盗汗、感染、虚弱、体重减轻和发烧等症状。 

干细胞移植是血癌的常见治疗方法。它涉及将健康的干细胞放入体内，以帮助恢复血细胞的正常生产和功能。健康干细胞的来源之一是脐带血。一般来说，在接受这种移植之前，患者会经过一个疗程，去除自己的干细胞，并为新的干细胞做好身体准备。这个过程可能包括接受放疗或化疗等疗法，这两种疗法都可能削弱个体的免疫系统。因此，这种治疗的一个频繁和严重的风险是发生严重的、有时是致命的感染。

Omisirge 以单次静脉内剂量给药，由来自脐带血的人类同种异体干细胞组成，这些干细胞与烟酰胺（维生素 B3 的一种形式）一起处理和培养。每种剂量都是针对特定患者的，包含来自同种异体预筛选供体的健康干细胞，这意味着它来自不同的个体，而不是使用患者自己的细胞。 

Omisirge 的安全性和有效性得到了一项随机、多中心研究的支持，该研究在 12 至 65 岁的受试者中比较了 Omisirge 移植与脐带血移植。该研究共招募了 125 名受试者。研究中的所有受试者都已确诊患有血癌。Omisirge 的疗效取决于受试者中性粒细胞（一种有助于保护身体免受感染的白细胞）恢复所需的时间以及移植后感染的发生率。

87% 随机接受 Omisirge 治疗的受试者在接受该产品治疗后中性粒细胞恢复的中位数为 12 天，相比之下，83% 的随机接受脐带血移植且中性粒细胞恢复中位数为 12 天的受试者22 天。在接受 Omisirge 的受试者中，移植后 100 天出现细菌或真菌感染的比例为 39%，而在接受脐带血的对照组中，这一比例为 60%。

用 Omisirge 治疗有可能引起严重的副作用，在评估使用该产品的风险和益处时必须考虑到这一点。与所有已批准的脐带产品类似，该标签带有针对输液反应、移植物抗宿主病（GvHD——供体骨髓或干细胞攻击移植物受体时发生的一种情况）、移植综合征（以非感染性发热为特征）的黑框警告和皮疹）和移植失败（当新细胞不能产生白细胞、红细胞和血小板时发生）。 

与 Omisirge 相关的最常见不良反应包括感染、 GvHD 和输液反应。接受 Omisirge 治疗的患者应监测输注反应、GvHD、植入综合征、移植物失败、严重感染或来自供体细胞的罕见遗传病的体征和症状，以及继发性恶性肿瘤（可传播的癌症）的终生监测从原始站点或处理后出现）。 

该申请获得了优先审查、突破性疗法和孤儿指定。 

FDA 将Omisirge的批准授予给Gamida Cell Ltd.