7月6日，美国食品和药物管理局在确定一项验证性试验验证了临床益处后，将用于治疗成年阿尔茨海默病患者的Leqembi (lecanemab-irmb) 转为传统批准。Leqembi 是第一个从加速批准转为传统批准治疗阿尔茨海默病的β淀粉样蛋白定向抗体。该药物的作用是减少大脑中形成的淀粉样斑块，这是该疾病的一个明确的病理生理学特征。 

Leqembi 于一月份通过加速审批途径获得批准。这条途径允许 FDA 根据证明药物对替代终点（在 Leqembi 的情况下，减少大脑中的淀粉样斑块）的影响的临床数据批准用于治疗未满足医疗需求的严重疾病的药物，这很可能预测对患者的临床益处。作为加速批准的上市后要求，FDA 要求申请人进行临床试验（通常称为验证性研究），以验证 Leqembi 的预期临床益处。Leqembi 的疗效使用研究 301 (CLARITY AD) 的结果进行评估，该研究是一项 3 期随机对照临床试验。

FDA 药物评价与研究中心神经科学办公室代理主任 Teresa Buracchio 表示：“今天的行动首次验证了一种针对阿尔茨海默病潜在疾病过程的药物在这种毁灭性疾病中显示出临床益处。” “这项验证性研究证实，它对于阿尔茨海默病患者来说是一种安全有效的治疗方法。”

阿尔茨海默氏病是一种不可逆转的进行性脑部疾病，影响着超过 650 万美国人。这种疾病会慢慢破坏记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。虽然阿尔茨海默病的具体病因尚不完全清楚，但其特点是大脑发生变化，包括β淀粉样斑块和神经原纤维或 tau 蛋白缠结的形成，从而导致神经元及其连接的丧失。 

研究 301 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，入组了 1,795 名阿尔茨海默病患者。对患有轻度认知障碍或轻度痴呆阶段并证实存在β淀粉样蛋白病理的患者开始治疗。患者以 1:1 的比例随机接受安慰剂或 Leqembi，剂量为 10 毫克 (mg)/千克 (kg)，每两周一次。与安慰剂相比，Leqembi 在主要终点（临床痴呆评定量表总和评分）上显示出从基线到 18 个月的下降具有统计学意义和临床意义的减少。治疗组之间在所有次要终点上也显示出统计学上的显着差异，其中包括阿尔茨海默氏病评估量表认知分量表 14、 

6月9日，FDA召开了外周和中枢神经系统药物咨询委员会会议，讨论301研究是否提供了Leqembi治疗阿尔茨海默病的临床益处的证据。所有委员会成员都投了赞成票，认为该研究结果验证了 Leqembi 对于指定用途的临床益处。

Leqembi 最常见的副作用是头痛、输液相关反应和淀粉样蛋白相关成像异常 (ARIA)，这是一种已知针对淀粉样蛋白的抗体类会发生的副作用。ARIA 最常表现为影像学研究中所见的大脑区域暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退，并可能伴有大脑内部或表面的小出血点。尽管 ARIA 通常不伴有任何症状，但可能会出现症状，包括头痛、意识模糊、头晕、视力改变和恶心。ARIA 也很少会出现严重且危及生命的脑水肿，可能与癫痫和其他严重的神经系统症状有关。使用此类药物治疗的患者可能会发生脑出血，并且可能致命。 

与杂合子和非携带者相比，接受 Leqembi 治疗的 ApoE ε4 等位基因纯合子患者的 ARIA 发生率较高，包括有症状、严重和重度 ARIA。处方信息指出，在开始 Leqembi 治疗之前应进行 ApoE ε4 状态检测，以了解发生 ARIA 的风险。 

与安慰剂相比，服用 Leqembi 的患者使用抗凝药物与脑出血数量增加相关。处方信息建议在服用抗凝剂或存在其他脑出血危险因素的患者中考虑使用 Leqembi 时要谨慎。 

对 Lecanemab-irmb 或其任何非活性成分严重过敏的患者禁用 Leqembi。不良反应可能包括血管性水肿（肿胀）和过敏反应（过敏反应）。 

Leqembi 应该在患有轻度认知障碍或阿尔茨海默病轻度痴呆阶段的患者中启动，这些患者是临床试验中研究治疗的人群。该标签指出，没有关于在疾病早期或晚期开始治疗的安全性或有效性数据。

Leqembi 的批准已授予卫材公司 (Eisai Inc.)。