2023年11月27日，美国食品和药物管理局批准了Ogsiveo（尼罗司他）片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。Ogsiveo是第一个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。

硬纤维瘤是非癌性的，但可能具有局部侵袭性。肿瘤可能会侵入周围的结构和器官，导致疼痛、活动能力问题和生活质量下降。尽管手术切除历来是首选的治疗方法，但切除后肿瘤复发或出现其他健康挑战的风险很高;因此，全身疗法（针对全身的癌症治疗）越来越多地在临床试验中得到评估。

FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示：“FDA继续解决未满足的医疗需求，并为数百万生活受到罕见肿瘤影响的美国人开发安全有效的疗法。“硬纤维瘤是罕见的肿瘤，可导致严重的疼痛和残疾。今天的批准将为患者提供手术和放疗以外的第一个获批治疗选择。“

一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验评估了 Ogsiveo 的有效性，该试验针对 142 名不适合手术的进展性硬纤维瘤成年患者。患者被随机分配接受 150 毫克 （mg） 的 Ogsiveo 或安慰剂口服，每天两次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结局指标是无进展生存期（治疗开始后一个人存活且癌症不生长或扩散的时间长度）。客观缓解率（肿瘤缩小的衡量标准）是额外的疗效结果指标。

这项关键的临床试验表明，与安慰剂相比，Ogsiveo在无进展生存期方面提供了具有临床意义和统计学意义的改善。此外，两组之间的客观缓解率也存在统计学差异，Ogsiveo组和安慰剂组的缓解率为41%，安慰剂组为8%。无进展生存期结果也得到了患者报告的疼痛评估的支持，有利于Ogsiveo组。

在试验中，至少15%的患者最常见的副作用是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

Ogsiveo被授予优先审查，根据该审查，FDA的目标是在六个月内对申请采取行动，该机构确定该药物如果获得批准，将与现有疗法相比，显著提高治疗，诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。Ogsiveo还获得了FDA的快速通道和突破性疗法认定，以及用于治疗硬纤维瘤（侵袭性纤维瘤病）的孤儿药认定。孤儿药认定为协助和鼓励罕见病药物开发提供了激励措施。

FDA批准了SpringWorks Therapeutics Inc.的Ogsiveo。