5月28日，美国食品药品监督管理局批准 Bkemv (eculizumab-aeeb) 作为 Soliris (eculizumab) 的首个可互换生物仿制药，用于治疗某些罕见疾病。Bkemv 获批用于以下治疗适应症，目前这些适应症也已获批用于 Soliris：治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者以减少溶血；以及治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病。

FDA 药物评估与研究中心治疗性生物制剂和生物仿制药办公室主任 Sarah Yim 表示：“许多罕见病都危及生命，而且许多疾病都无法治愈。FDA 致力于帮助促进安全有效的可互换生物仿制药治疗的发展，从而扩大目前治疗选择有限的罕见病患者的治疗机会。” 

如果一种疾病在美国影响的人数少于 200,000，则该疾病被视为罕见疾病。PNH 和 aHUS 是罕见疾病，其特征是红细胞分解。PNH 会导致贫血（红细胞减少）、血栓形成（血栓）、全血细胞减少（红细胞、白细胞和血小板计数低）和深色尿液，而 aHUS 会导致贫血、血小板减少（血小板减少）和肾衰竭。 

Bkemv 是一种单克隆抗体，可与补体 C5 蛋白结合，抑制补体系统（人体免疫系统的一部分）的激活。这种结合可防止 PNH 和 aHUS 患者血液中的红细胞分解（血管内溶血）。 

Bkemv 与 Soliris 一样，也带有黑框警告，指出依库珠单抗产品会增加由脑膜炎奈瑟菌（一种导致脑膜炎和其他潜在严重感染的细菌）引起的严重且危及生命的脑膜炎球菌感染的风险。患者在开始使用 Bkemv 或 Soliris 之前应完成脑膜炎球菌疫苗接种，监测脑膜炎球菌感染的早期体征和症状，如果出现感染体征，应立即接受进一步评估。

Bkemv 是一种可互换的生物仿制药，与 Soliris 高度相似，没有临床意义上的差异。Bkemv 具有与 Soliris 相同的安全警告，预计会产生相同的不良反应。PNH Soliris 随机试验中报告最多的不良反应（总体≥10%，高于安慰剂）是头痛、鼻咽炎（普通感冒）、背痛和恶心。aHUS 单组前瞻性试验中报告最多的 Soliris 不良反应（≥20%）是头痛、腹泻、高血压、上呼吸道感染、腹痛、呕吐、鼻咽炎、贫血、咳嗽、小腿或手肿胀、恶心、尿路感染和发烧。 

Bkemv 仅通过名为 Bkemv 风险评估和缓解策略 (REMS) 的受限计划提供。REMS是一项药物安全计划，FDA 可以要求某些存在严重安全问题的药物使用该计划，以帮助确保药物的益处大于其风险。

Bkemv 是美国第 53 种获批的生物仿制药，FDA 已批准其中 13 种作为可互换生物仿制药。 

可互换生物仿制药是一种已被证明符合法律规定的其他要求的生物仿制药，可以在不咨询处方医生的情况下替代参考产品。替代可以在药房进行，但须遵守各州不同的州药房法律，这种做法通常称为“药房级替代”——类似于仿制药替代品牌药。所有生物制品只有在符合 FDA 严格的批准标准后才能获得批准。这意味着医疗保健提供者和患者可以期望生物仿制药和可互换生物仿制药具有与参考产品相同的安全性和有效性。

生物仿制药和可互换生物仿制药的批准进一步体现了 FDA 长期以来支持生物制品竞争市场和增加患者获得更实惠治疗选择的机会的承诺。 

FDA 将Bkemv的批准授予给安进公司 (Amgen Inc.)。