FDA批准艾伯维/罗氏突破性白血病新药 Venclexta

由艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）合作开发的一款突破性抗癌药Venclexta（venetoclax）近日在美国监管方面传来特大喜讯！美国食品和药物管理局（FDA）已批准Venclexta单药治疗携带17p删除突变（del 17p）以及之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。Venclexta是一种每日一次的口服药物，适用于采用FDA批准的一款伴随诊断试剂盒Vysis CLL FISH探针试剂盒（雅培生产）确认为存在17p删除突变的CLL患者。Venclexta是FD

Clovis肺癌新药rociletini安全性及疗效受FDA质疑

近日，FDA对Clovis制药关于非小细胞肺癌药物rociletinib的上市加速申请提出了诸多质疑，将在即将召开的顾问委员会会议中逐一公开。其中包括：要求外邀专家仔细评价rociletinib是否具有疗效优势（相比阿斯利康同类上市产品Tagrisso）；认为该药物并发的严重安全性问题（如心脏毒性）应予以黑框警示；提出该申请所递交数据采纳了部分未经确证的疗效反应的审查意见。同样作为EGFR抑制剂，去年阿斯利康Tagrisso已顺利斩获FDA通关令牌，以其高达59%的总体缓解率完全秒杀Clovis

FDA专家委员会表决通过Intercept肝病新药奥贝胆酸

最近，总部位于纽约的Intercept公司收获了一个利好消息。公司开发的用于治疗原发性胆汁性肝硬化药物obeticholic acid (OCA)已经通过了FDA下属专家委员会的不记名投票。这一结果已经上交至FDA，管理机构将最迟于今年5月29号就是否批准OCA上市做出最后决定。一般情况下，FDA管理人员都会与其专家委员会保持一致。在这次会议上，与会专家以17：0的结果全票通过了该药物的审核。这一结果早已经在分析人士的预料之中，但整个审批环节并不是一帆风顺。原因是早先专家关于OCA临床研究争论的

美国FDA批准重磅药物瑞米凯德（Remicade）的生物仿制药Inflectra上市

美国FDA本周二批准强生公司重磅炸弹药物瑞米凯德（Remicade）的廉价版本Inflectra上市，其中瑞米凯德是一种昂贵的生物技术药物，用于治疗炎症性疾病。这是美国FDA批准的第二种在美国市场销售的生物技术准仿制药（quasi-generic biotech drug）。这些所谓的已在欧洲销售的生物仿制药（biosimilar）有潜力在未来几年为保险公司、医生和病人节省数十亿美元。由美国辉瑞公司和韩国赛尔群公司（Celltrion）开发的药物Inflectra被批准用于治疗6种疾病，包括牛皮

FDA专家组支持奥贝胆酸Obeticholic acid用于治疗原发性胆汁性肝硬化

今天FDA专家组17：0压倒优势支持Intercept的Obeticholic acid(OCA)用于治疗原发性胆汁性肝硬化（primary biliary cirrhosis，PBC）。这个决定主要根据OCA对一个血液指标碱磷酸酶（APL）的改善，而不是对PBC本身的改善。所以这是一个有条件加速审批，Intercept需要在上市后的临床试验中证明OCA能减缓肝硬化才能长久销售这个产品。FDA将在5月29日做出最后决定。PBC是一个相对罕见的肝硬化，一般认为是自身免疫紊乱造成，但具体机制不清。P

安进单抗新药romosozumab治疗绝经后女性骨质疏松症疗效优于礼来特立帕肽（teriparatide）

美国生物技术巨头安进（Amgen）与合作伙伴UCB近日在美国波士顿举行的第98届美国内分泌学会年会（ENDO 2016）上公布了骨质疏松症新药romosozumab III期STRUCTURE研究的详细数据。该研究是一项多中心、国际、随机、开放标签、特立帕肽（teriparatide）对照III期研究，在绝经后骨质疏松症女性患者中开展，评估了romosozumab相对于特立帕肽的安全性、耐受性及疗效。研究中，共计436例先前接受过双膦酸盐治疗的患者，分别过渡至接受皮下注射romosozumab（

欧盟批准口服抗癌药Giotrif（afatinib，阿法替尼）治疗肺鳞状细胞癌

德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）抗癌管线近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已批准口服抗癌药Giotrif（afatinib，阿法替尼），用于含铂化疗治疗期间或治疗后病情进展的晚期肺鳞状细胞癌（SqCC）患者的治疗。之前，Giotrif已获批一线治疗EGFR突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。肺鳞状细胞癌（SqCC）是非小细胞肺癌（NSCLC）的第二大亚型，约占NSCLC病例的20-30%，预后较差，确诊为晚期SqCC的患者，平均生存期仅为一年左右。

CHMP支持批准强生抗癌药Darzalex用于治疗多发性骨髓瘤成人患者

由美国医药巨头强生（JNJ）开发的新型抗癌药Darzalex（daratumumab）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）支持有条件批准Darzalex用于既往已接受治疗（包括一种蛋白酶抑制剂PI和免疫调节剂IMiD）且治疗后病情恶化的复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。此前，Darzalex已于2015年11月获美国FDA加速批准，该药是FDA批准治疗多发性骨髓瘤（MM）的首个单克隆抗体药物。CHMP的积极意见，是基于2项开放式临床研究的数

欧盟CHMP支持批准卫材新型抗癌药Halaven治疗脂肪肉瘤

自2016年开年以来，日本药企卫材（Eisai）内部研发的新型抗癌药Halaven（甲磺酸艾瑞布林）在监管方面喜讯不断。今年1月底，美国FDA批准Halaven用于晚期脂肪肉瘤（liposarcoma）；短短一个月之后，Halaven获日本监管机构批准治疗复发性或转移性软组织肉瘤（STS）。近日，欧盟方面也传来喜讯，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）支持批准Halaven用于既往接受含蒽环类疗法治疗晚期或转移性病情的不可切除性脂肪肉瘤（liposarcoma）成人患者。迄今为

FDA发布沙格列汀和阿格列汀心衰警告

美国食品和药品管理局（FDA）日前就两种2型糖尿病治疗药物沙格列汀和阿格列汀潜在增加心衰风险发布警告。FDA宣布将会在这两种二肽基肽酶–4（DPP-4）抑制剂药物标签中添加警告，以提醒相关人员这两种药物可能增加心衰风险，尤其是伴有心血管疾病或肾脏疾病的患者。FDA在声明中说道：“对于心衰患者，医生应考虑停用包含沙格列汀和阿格列汀的药物并加强患者血糖监测。如果目前治疗仍不能使患者血糖得到良好控制，可考虑其他降糖药。”这两种药物的组合产品同样受到影响，包括沙格列汀和缓释盐酸二甲双胍组成的复合片剂（K

吉利德HIV新药Descovy获FDA批准

近日，吉利德HIV管线传来喜讯，美国FDA批准其复方HIV新药F/TAF（emtricitabine/tenofovir alafenamide，恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺，200/10mg和200/25mg）上市，这是吉利德获批的第三个以TAF为基础的抗HIV药物。Descovy成分中的emtricitabine/tenofovir alafenamide(F/TAF)是一种新型核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI），是一种高效的抗病毒成分，与吉利德的另一种抗病毒药物Viread（替诺福韦酯，TDF

FDA批准首个抗体生物类似药infliximabdyyb(商品名Inflectra,Remsima)

【新闻事件】：今天FDA批准了辉瑞和南朝鲜生物技术公司Celltrion的生物类似药infliximab-dyyb(辉瑞商品名Inflectra ，Celltrion的商品名Remsima)。Infliximab-dyyb是强生重磅药物Remicade(英利昔单抗)，今天批准了infliximab-dyyb在所有Remicade适应症的使用。这是FDA继去年批准诺华旗下山多士的Zarxio(安进Neupogen的生物类似药)而批准的第二个生物类似药，但Zarxio是粒细胞集落刺激因子，技术难度低

FDA 批准第一个造血干细胞移植(HSCT)后潜在的致命并发症-肝脏静脉阻塞性疾病(VOD)治疗

2016年3月30日美国FDA批准Jazz制药的 Defitelio（defibrotide sodium，去纤苷钠）治疗经血液或骨髓造血干细胞移植 (HSCT)后肝小静脉闭塞(VOD)并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。这是FDA 第一个治疗严重肝VOD的批准，这种病稀有且危及生命。HSCT是一些病人治疗某些血液或骨髓癌症的手术。在HSCT过程之前,病人一般接受化疗。肝VOD可发生在接受化疗和HSCT的患者中。肝VOD是一种肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少的状况，这中状况会导致最严

FDA专家组高票支持Acadia帕金森躁狂药物NUPLAZID™

【新闻事件】：今天FDA专家组高票支持Acadia帕金森躁狂（PDP）药物NUPLAZID™(通用名pimavanserin）。三个主要问题均获一边倒的投票，其中12：2支持NUPLAZID的疗效，11：3支持Acadia已经彻底定义NUPLAZID的安全性，12：2支持NUPLAZID™对于帕金森躁狂治疗利大于弊。但专家组要求NUPLAZID有黑框警告，但这一点是业界人士早就预料到的。FDA将在今年5月1日之前做出最后决定。今天由于FDA专家组讨论Acadia股票交易叫停，但昨天涨了近20%。

Herantis制药公司CDNF获得EMA治疗ALS的孤儿药地位

欧洲药物管理局（EMA）孤儿医药产品委员会（COMP）授予Herantis制药公司（Herantis Pharma Plc）重组人类大脑多巴胺神经营养因子（Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor，CDNF）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的孤儿药地位。"这一积极的选择强调了两方面问题"Herantis公司首席科学官Henri Huttunen博士解释道，"首先，作为真正的毁灭性疾病，ALS迫切需要新颖的疗法；其次，基于科学数据，我们获

卫材新一代癫痫药物Fycompa获日本批准

日本药企卫材（Eisai）内部开发的新一代抗癫痫药物（AED）Fycompa（perampanel hydrate）近日喜获日本监管部门批准，作为一种辅助药物，用于对其他AED治疗反应不足的癫痫患者部分性癫痫发作（包括继发全身性癫痫发作）或原发性全面强直阵挛（PGTC）癫痫发作的治疗。Fycompa具有日服一次的优势，有望减少潜在的服药负担，并改善患者的药物依从性。此次批准是基于在日本和亚洲开展的一项III期研究（Study 335）和一项全球性III期研究（Study 322）的临床数据。St