2021年12月17日,美国食品和药物管理局批准了 Vyvgart(efgartigimod)用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体检测呈阳性的成人全身性重症肌无力(gMG)。 该批准是针对这种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病的新一类药物的首个批准。重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病,导致骨骼肌(也称为随意肌)虚弱,在活动期后恶化并在休息期后好转。重症肌无力会影响随意肌,尤其是那些负责控制眼睛、面部、嘴巴、喉咙和四肢的肌肉。在重症肌无力中,免疫系统会产生 AChR 抗体,干扰神
EMA 建议在欧盟授予Oxbryta(voxelotor)的上市许可,用于治疗 12 岁及以上患者的镰状细胞病引起的溶血性贫血(红细胞过度分解)。Oxbryta 可单独使用或与hydroxycarbamide (羟基脲,也称为hydroxyurea)组合使用。镰状细胞病是一种遗传病,其中红细胞变得僵硬和粘稠,并从圆盘形变为新月形(如镰刀)。形状的变化是由异常形式的血红蛋白(红细胞中携带氧气到全身各处的蛋白质)的存在引起的。在镰状细胞性贫血患者中,异常的镰状红细胞阻塞血管,限制血液流向器官,如心脏
EMA 的人用药物委员会 ( CHMP ) 已发布关于使用 Paxlovid(PF-07321332 和利托那韦)治疗 COVID-19 的建议。该药物尚未在欧盟获得授权,可用于治疗不需要补充氧气且进展为严重疾病风险增加的 COVID-19 成人。应在诊断出 COVID-19 后尽快并在出现症状后 5 天内使用 Paxlovid。该药物的两种活性物质PF-07321332 和利托那韦作为单独的片剂提供,应每天服用两次,连续服用 5 天。鉴于整个欧盟因 COVID-19 引起的感染率和死亡率上升,
EMA 的人用药物委员会 ( CHMP ) 已建议授权单克隆抗体 Xevudy ( sotrovimab ) 用于治疗 COVID-19。申请人为葛兰素史克贸易服务有限公司,与 Vir Biotechnology共同开发该药物。委员会建议授权 Xevudy 用于治疗不需要补充氧气且疾病恶化风险增加的成人和青少年(12 岁以上,体重至少 40 公斤)的 COVID-19。 继11月Regkirona和Ronapreve获得批准之后,Xevudy 是欧盟推荐用于治疗 COVID-19 的第
欧盟EMA的人用药物委员会(CHMP)建议扩大RoActemra(托珠单抗)的适应症,以包括正在接受皮质类固醇全身治疗并需要补充氧气或机械通气的COVID-19成人患者的治疗。该药物由罗氏公司销售,已在欧盟获得批准,用于治疗炎症性疾病类风湿性关节炎,全身性幼年特发性关节炎,幼年特发性多关节炎,巨细胞动脉炎和细胞因子释放综合征(CRS)。新冠肺炎疫情研究数据CHMP评估了一项主要研究的数据,该研究涉及4,116名患有严重COVID-19的住院成年人,他们需要额外的氧气或机械通气,并且血液中含有高水
今天,美国食品和药物管理局修订了巴姆拉尼单抗(bamlanivimab)和依替昔单抗(etesevimab)(已被授权用于体重至少40公斤或约88磅的12岁及以上儿科患者)的紧急使用授权(EUA),额外授权巴姆尼尼单抗和依替昔单抗一起用于治疗所有年轻儿科患者的轻度至中度COVID-19, 包括COVID-19检测呈阳性且进展为严重COVID-19(包括住院或死亡)的高风险新生儿。该修订还授权巴姆拉尼单抗和依替昔维单抗一起给药,用于所有进展为严重COVID-19(包括住院或死亡)高风险的儿科患者(
美国食品和药物管理局今天批准了 Cytalux(pafolacianine),这是一种成像药物,旨在帮助外科医生识别卵巢癌病变。该药物旨在提高定位通常在手术过程中难以检测到的额外卵巢癌组织的能力。Cytalux 适用于成年卵巢癌患者,以帮助识别手术过程中的癌性病变。该药物是一种诊断剂,在手术前以静脉注射的形式给药。“FDA 对 Cytalux 的批准有助于提高外科医生识别可能无法检测到的致命卵巢肿瘤的能力,”FDA 药物评价和研究中心专业医学办公室副主任 Alex Gorovets 医学博士说,
EMA的人用药物委员会(CHMP)建议扩大COVID-19疫苗Comirnaty的适应症,使其可用于5至11岁的儿童。该疫苗由BioNTech和辉瑞公司开发,已被批准用于成人和12岁及以上的儿童。在 5 至 11 岁的儿童中,Comirnaty 的剂量将低于 12 岁及以上人群使用的剂量(从30 µg降低为10 µg )。与更大年龄组一样,间隔三周在上臂肌肉中进行两次注射。 一项针对 5 至 11 岁儿童的主要研究表明,在该年龄组中以较低剂量 (10 µg) 给予 Comirnaty
11月23日,美国FDA批准 Livtencity(maribavir)作为第一种治疗移植后巨细胞病毒 (CMV) 感染,用于对可用的 CMV 抗病毒治疗没有反应(有或没有导致抗性的基因突变)的成人和儿童患者(12 岁及以上,体重至少 35 公斤)。Livtencity 通过阻止人类巨细胞病毒酶 pUL97 的活性起作用,从而阻止病毒复制。“当面临巨细胞病毒感染时,移植接受者面临更大的并发症和死亡风险,”FDA 药物评价和研究中心传染病办公室主任、医学博士、公共卫生硕士 John Farley
EMA已开始评估单克隆抗体Xevudy(sotrovimab)的上市授权申请。申请人是葛兰素史克贸易服务有限公司(GlaxoSmithKline Trading Services Limited),他与Vir Biotechnology共同开发了该药物。Xevudy旨在治疗不需要补充氧气治疗且进展为严重COVID-19风险增加的COVID-19成人和青少年。EMA将在缩短的时间表下评估Xevudy的收益和风险,并可能在两个月内发表意见,具体取决于提交的数据是否足够可靠以及是否需要进一步的信息来支
EMA的人用药物委员会(CHMP)已经发布了关于使用Lagevrio(也称为molnupiravir或MK 4482)治疗COVID-19的建议。该药物目前尚未在欧盟获得授权,可用于治疗不需要补充氧气且患严重COVID-19风险增加的COVID-19成人。应在诊断出COVID-19后和症状开始后5天内尽快给予Lagevrio。该药可作为胶囊使用,应每天服用两次,持续5天。EMA发布此建议是为了支持国家当局,鉴于整个欧盟因COVID-19引起的感染率和死亡率不断上升,国家当局可能会在上市许可之前决
EMA正在审查目前关于使用Paxlovid(PF-07321332 / ritonavir)的数据,Paxlovid是由辉瑞公司开发的COVID-19口服治疗方法。EMA正在启动这项审查,以支持国家当局在获得上市许可之前,可以决定早期将其用于COVID-19,例如在紧急使用环境中。EMA的人类药物委员会(CHMP)将研究一项研究的数据,比较Paxlovid与虚拟治疗(安慰剂)在轻度至中度COVID-19非住院患者中的效果,这些患者有进展为严重疾病的高风险。初步结果表明,与安慰剂相比,Paxlov
11月19日,美国食品和药物管理局批准 Voxzogo (vosoritide) 注射液用于改善五岁及以上患有软骨发育不全和骨骺(生长板)的儿童的生长,这意味着这些儿童仍有生长潜力。软骨发育不全是侏儒症最常见的形式。 “今天的批准满足了美国 10,000 多名儿童未满足的医疗需求,并强调了 FDA 致力于帮助为罕见疾病提供新疗法的承诺,”FDA 中心普通内分泌科主任、医学博士 Theresa Kehoe 说。用于药物评价和研究。“通过这一行动,因软骨发育不全导致身材矮小的儿童有了一种针对他们身
11月19日,美国FDA修订了 Moderna 和 Pfizer-BioNTech COVID-19 疫苗的紧急使用授权 (EUA),授权所有 18 岁及以上的人在完成初级疫苗接种后使用单次加强剂量任何 FDA 授权或批准的 COVID-19 疫苗。
2020年12月3日,英国的MHRA暂时批准了BioNTech和辉瑞的mRNA新冠疫苗用于紧急使用,这是世界上第一个上市使用的mRNA产品、也是西方主要市场第一个上市的新冠疫苗。这个产品在美国和欧洲的紧急使用上市申请已经递交,专家分别将在12月10日、11日讨论临床数据。英国将在几天内开始使用这个产品,估计今年会有80万支疫苗进入英国市场。此前俄罗斯已经上市一款疫苗,但因为上市时没有三期临床数据并未得到广泛认同。现在还有20几个疫苗产品在临床研究中,主要竞争对手Moderna的同类疫苗也已经递交
今天FDA专家组以17 票赞成、4 票反对、1 票弃权支持德国生物技术公司BioNTeck与辉瑞合作开发的新冠疫苗BNT162b2用于16岁以上人群使用。据报道非赞成票主要因为16、17岁人群数据不足,而不是对风险收益比计算有不同解读。今天这个疫苗的临床试验结果也在NEJM正式发表,正式公布了95%的保护疗效。短期副作用主要是注射点疼痛、头疼、和疲倦,长期不良反应还需观察。这个结果应该说是意料之中,英国、加拿大等国家已经批准紧急使用这个疫苗。现在美国已有1500万记录在案的新冠病例、真实感染数字