【新闻事件】:今天FDA批准了默沙东的PD-1抗体Keytruda用于治疗所有携带修补错配缺陷(dMMR)的无法手术/转移实体瘤。这是FDA历史上第一次按照基因缺陷而不是发病组织批准抗癌药物,反映监管部门对肿瘤药物的新认识。这个批准是根据共149人参与的多个一二期临床结果,经过FDA加速审批通道。这149人中有59人是结直肠癌(CRC),其余患者分布在14种其它实体瘤。总应答率为39.6%,其中CRC为36%、其它肿瘤综合应答率为46%。绝大多数患者(135人)的dMMR是用药前测定的。【药源解
拜耳近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准了其Stivarga®(regorafenib,瑞戈非尼)片剂,用于既往使用过Nexavar®(索拉非尼)治疗的肝细胞癌(HCC)患者的二线治疗。Stivarga是第一个也是唯一一个显著改善二线HCC患者总体生存的疗法。此次FDA的批准扩大了拜耳在肝癌领域的领先地位,在HCC的治疗方案中可在Nexavar治疗后病情进展的患者中直接使用Stivarga。Stivarga是一种口服多激酶抑制剂,影响正常细胞功能和病理过程,如肿瘤发生,肿瘤血管生成,转移
美国FDA近日批准新药TYMLOS(abaloparatide)注射液上市,治疗患有骨质疏松症风险的绝经后女性,这些女性有很高的骨折风险。作为近15年来美国上市的针对这一患者群体的首款成骨类合成代谢药物,abaloparatide有望给广大的妇女群体带来福音。骨质疏松是一种表面看来缺乏症状的疾病。患者往往直到骨折发生时,才会意识到自己罹患了这种疾病。因此,大部分骨质疏松症的患者并未得到诊断与治疗,也带来了巨大的未满足医疗需求。在美国,骨质疏松症带来的医疗负担巨大。据估计,每年约有200万起因为骨
美国FDA近日加速批准了武田(Takeda)集团的子公司ARIAD Pharmaceuticals研发的Alunbrig(brigatinib),用于治疗罹患间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌,且在crizotinib治疗后病情出现进展或不耐受的患者。肺癌是全球最主要的癌症死因之一。根据美国癌症学会(American Cancer Society)今年发布的《2017癌症统计》(Cancer Facts & Figures 2017)报告,无论是在男性还是女性中,死于肺癌的癌症患
今日,美国FDA宣布加速批准阿斯利康(AstraZeneca)的Imfinzi(durvalumab)上市,治疗晚期或转移性尿路上皮癌患者。这些患者在先前的铂类化疗中或化疗后病情依旧出现进展,或在接受辅助或新辅助铂类化疗(neoadjuvant or adjuvant treatment with platinum-containing chemotherapy)的12个月内疾病出现进展。值得一提的是,本次批准较预期快了将近6周。尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型,占了膀胱癌病例总数的90%。在美国
FDA 4月28日批准诺华Rydapt(midostaurin),用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。FDA同时批准了Invivoscribe Technologies公司的伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为66岁。在美国的AML中,适合接受骨髓移植的患者不足10%,而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,5年生存率大约20%~25%。根据美国癌症研
今日,美国FDA传来重磅消息——拜耳(Bayer)药物Stivarga(regorafenib)获批扩大适应症,治疗那些已使用过肝癌药物sorafenib进行治疗,但疾病依旧出现进展的肝细胞癌患者。值得一提的是,这是美国FDA在近10年来批准的首款肝癌药物。肝细胞癌是最常见的肝癌类型。根据美国国家癌症研究所(NCI)的数据,全美今年将有约40710名新发肝癌患者,并有28290人将死于肝癌。作为一种恶性癌症,肝癌的生存数据一直不容乐观——据统计,肝癌患者的5年生存率只有17.6%,不足五分之一。
美国FDA今天批准了Brineura(cerliponase alfa)作为特定形式的Batten病的治疗方法。Brineura是第一个通过FDA批准的,用于缓解3岁及以上Batten病儿科患者的行走能力的丧失,晚期婴儿神经元类脂多糖脂褐质激素2型(CLN2)也称为三肽基肽酶-1(TPP1)缺乏症,是一种罕见病。FDA的药物评估和研究中心药物评估办公室Julie Beitz说:“FDA致力于为罕见疾病患者批准新的创新疗法,特别是在没有批准的治疗方案的情况下。 。“批准用于治疗这种形式的巴特疾病的
由百健(Biogen)与合作伙伴 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza(nusinersen)近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极意见,支持批准 Spinraza 用于脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗。CHMP 通过加速审评程序对 Spinraza 进行了审查。加速审批程序是 EMA 的一种药品监管机制,旨在促进患者对药品的及早获取,以填补未获满足的医疗需求。具体而言,CHMP 推荐批准 Spinraza
【新闻事件】:今天FDA批准了罗氏/诺华的VEGF抗体Lucentis(通用名ranibizumab)用于所有类型的糖尿病视网膜病变。这是第一个、也是唯一FDA批准的用于所有类型糖尿病视网膜病变的药物。在此之前Lucentis已被批准用于糖尿病黄斑部水肿(DME)亚型。这个批准是根据一个NIH支持的临床试验,该试验中Lucentis比标准疗法、一种叫做PRP的激光疗法令更多病人眼疾改善至少两阶。Lucentis此前获得FDA优先审批权。【药源解析】:糖尿病视网膜病变是中老年人致盲的头号杀手,影响
最近,礼来/Incyte宣布他们的风湿性关节炎药物、JAK1/JAK2双抑制剂baricitinib的上市申请被FDA拒绝。FDA要求厂家证明最佳剂量,并要求提供更多安全性数据。Baricitinib在三期临床疗效不错,并已经在欧盟上市,所以业界对该产品在美国上市抱有较大希望。因为这个周末是复活节,美国股市关门,所以投资者尚未做出反应。Baricitinib是小分子JAK1/JAK2激酶抑制剂,和现在最大的一类药物、TNF抗体抑制同一条通路。TNF抗体虽然效果很好,但需要注射。而小分子激酶抑制剂
美国生物技术巨头安进(Amgen)近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了单抗类抗癌药物Xgeva(denosumab)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),同时已向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份Xgeva药品标签更新申请。此次申请,目的是寻求扩大当前Xgeva预防实体瘤患者骨骼相关事件(SREs)的适应症,纳入多发性骨髓瘤(MM)患者。这2份申请文件中纳入的新数据来自于关键性头对头III期临床研究Study 482的积极数据,该研究是迄今为止在多发性骨髓瘤(MM)患者群体中开展
美国食品和药物管理局今天批准Ingrezza(valbenazine)胶囊治疗成人迟发性运动障碍。这是FDA批准首个该类药物。 迟发性运动障碍是一种神经系统疾病,其特征是反复无意识的运动,通常是下颚,嘴唇和舌头,如做鬼脸,伸出舌头和舔嘴唇。一些受影响的人也会遇到四肢无意识的运动或呼吸困难。“迟发性运动障碍可能是致残的,并可能进一步损害患有精神疾病的患者。”FDA药物评估和研究中心精神病学产品部门Mitchell Mathis博士说,“批准用于治疗迟发性运动障碍的第一种药物对患有这种病
今天FDA批准了Neurocrine Biosciences的单氨转运酶抑制剂valbenazine(商品名Ingrezza)用于治疗成人迟发性运动障碍(TD)。TD是精神分裂药物常见的副作用,15-30%使用精神类药物患者会有这个副作用,也有少数人有原发TD。在此之前美国没有上市药物,今天Ingrezza成为首个和唯一TD药物。临床试验中Ingrezza比安慰剂降低3.2点AIMS(非自主运动指数),40%用药组病人改善至少50% AIMS(安慰剂组为8.7%)。Ingrezza此前获得FDA
美国食品和药物管理局4月7日批准了Sovaldi(sofosbuvir)和Harvoni(拉帕替韦和sofosbuvir)在12至17岁儿童中治疗丙型肝炎病毒(HCV)的补充申请.Harvoni和Sovaldi先前被批准用于治疗成年人的HCV。这是被FDA批准的第一个直接抗病毒治疗的儿童和青少年丙型肝炎药物。直接作用的抗病毒药物通过防止病毒繁殖而减少身体中的HCV的量,并且在大多数情况下它们可以治愈HCV。“这些批准将有助于改变HCV治疗的现状,解决儿童和青少年未满足的需求,”FDA药物评价和研
【新闻事件】:今天再生元的降脂药evinacumab获得FDA突破性药物(BTD)地位,用于治疗一种叫做纯合家族性高血脂症(HoFH)的罕见疾病。Evinacumab抑制一个叫做ANGPTL3的脂代谢调控蛋白。ANGPTL3本身是降解脂三醇的酯酶抑制剂,还间接影响胆固醇转运,所以evinacumab即降低脂三醇(TG)又降低LDL-C。在一个四名HoFH病人参与的一期临床中,evinacumab与标准疗法联用多降低55%的LDL-C,并降低70%左右的TG。这个药物的三期临床正在进行中。【药源解