2月16日,美国食品和药物管理局批准Xolair(奥马珠单抗)注射液用于某些成人和1岁或以上儿童的免疫球蛋白E介导的食物过敏,以减少过敏反应(I型),包括降低过敏反应的风险,这些反应可能因意外接触一种或多种食物而发生。服用Xolair的患者必须继续避免过敏的食物。Xolair旨在重复使用以降低过敏反应的风险,并且未被批准用于过敏反应(包括过敏反应)的即时紧急治疗。Xolair最初于2003年被批准用于治疗某些患者的中度至重度持续性过敏性哮喘。Xolair还被批准用于治疗某些患者的慢性自发性荨麻疹
美国食品和药物管理局批准 Aurlumyn(伊洛前列素)注射液用于治疗成人严重冻伤,以降低手指或脚趾截肢的风险。“这一批准为严重冻伤患者提供了有史以来第一个治疗选择,” FDA 药物评价和研究中心心脏病学和肾病科主任 Norman Stockbridge 医学博士说。 “这种新选择为医生提供了一种工具,有助于防止冻伤手指或脚趾截肢,从而改变生活。” 冻伤可分几个阶段发生,从不需要医疗干预且不会造成永久性皮肤损伤的轻度冻伤,到皮肤和皮下组织都被冻结且血流停止(有时需要截肢)的严重冻伤。伊
2024年1月26日,经过重新审查,EMA的人类药物委员会(CHMP)确认了其初步建议,即不续签Translarna (ataluren)的有条件上市许可。该药用于治疗杜氏肌营养不良症患者,其疾病是由抗肌萎缩蛋白基因中一种称为“无义突变”的遗传缺陷引起的,并且能够行走。最初的建议是在Translarna的上市许可续期期间对Translarna的益处和风险进行全面重新评估之后提出的,得出的结论是其有效性尚未得到证实。作为销售Translarna的公司要求的重新检查的一部分,CHMP重新评估了在授权
2023年12月15日,EMA建议批准使用CRISPR / Cas9(一种新型基因编辑技术)的第一种药物。Casgevy (exagamglogene autotemcel)适用于治疗12岁及以上适合造血干细胞移植且没有合适供体的患者的输血依赖性β地中海贫血和严重的镰状细胞病。这种新疗法可以使患者摆脱频繁输血和镰状红细胞阻塞小血管时发生的疼痛性血管闭塞危象的负担,并有可能显着改善他们的生活质量。β地中海贫血和镰状细胞病(SCD)是两种遗传性罕见疾病,由基因突变引起,这些基因突变会影响血红蛋白的产
2023年12月15日,EMA的人类药物委员会(CHMP)已经确认了其最初的建议,即不续签Blenrep(belantamab mafodotin)的有条件上市许可,因为最近的数据没有证实其有效性;因此,Blenrep 的益处被认为不再超过其风险。Blenrep 是一种治疗多发性骨髓瘤(骨髓癌)的药物。它被授权用于至少接受过四次先前治疗的成年人,他们的疾病对某些其他类型的治疗没有反应,并且自上次治疗以来恶化。在销售该药物的公司要求的重新检查中,CHMP重新评估了DREAMM-3研究的结果,该研究
2023年12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了两种具有里程碑意义的治疗方法,Casgevy和Lyfgenia,代表了第一种基于细胞的基因疗法,用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病(SCD)。此外,其中一种疗法Casgevy是FDA批准的第一种利用新型基因组编辑技术的治疗方法,标志着基因治疗领域的创新进步。镰状细胞病是一组遗传性血液疾病,在美国影响约 100,000 人。它在非裔美国人中最常见,虽然不太普遍,但也影响西班牙裔美国人。镰状细胞病的主要问题是血红蛋白的突变,血红蛋白是一种在
2023年11月27日,美国食品和药物管理局批准了Ogsiveo(尼罗司他)片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。Ogsiveo是第一个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物,硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。硬纤维瘤是非癌性的,但可能具有局部侵袭性。肿瘤可能会侵入周围的结构和器官,导致疼痛、活动能力问题和生活质量下降。尽管手术切除历来是首选的治疗方法,但切除后肿瘤复发或出现其他健康挑战的风险很高;因此,全身疗法(针对全身的癌症治疗)越来越多地在临床试验中得到评估。FDA肿瘤学卓越中心主任、
11月9日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Adzynma,这是第一个重组(基因工程)蛋白质产品,适用于患有先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的成人和儿童患者的预防性(预防性)或按需酶替代疗法(ERT),这是一种罕见且危及生命的凝血障碍。“FDA仍然坚定地致力于帮助促进罕见病患者安全有效疗法的开发和批准,”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“如果不进行治疗,cTTP最终会致命。今天的批准反映了在为受这种危及生命的疾病影响的患者开发急需的治疗方案方面取得了重
11月8月,美国食品和药物管理局批准Zepbound (tirzepatide)注射液用于肥胖(体重指数为30公斤/平方米(kg/m2)或更高)或超重(体重指数为27公斤/平方米或更高)的成年人的慢性体重管理,并伴有至少一种体重相关疾病(如高血压、2型糖尿病或高胆固醇),此外还需要减少热量饮食和增加体力活动。Zepbound 的活性成分 Tirzepatide 已被批准以商品名 Mounjaro 与饮食和运动结合使用,以帮助改善 2 型糖尿病成人患者的血糖。“肥胖和超重是严重的疾病,可能与心脏病
10月24日,美国食品和药物管理局批准 Tibsovo(ivosidenib)用于治疗患有复发性或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)的成年患者,这些患者经 FDA 批准的一项检测发现异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变测试。这是第一个被批准用于该适应症的靶向治疗。该机构还批准 Abbott RealTime IDH1 Assay 作为伴随诊断,用于选择具有 IDH1 突变的 R/R MDS 患者。 MDS 是一种罕见的血癌,当骨髓祖细胞(形成血液的细胞)突变导致健康血细胞数量不足时,就
EMA 人类药物委员会 ( CHMP ) 建议在欧盟 (EU) 有条件批准 Elrexfio (elranatamab) 作为单一疗法(单独使用),用于治疗已接受过治疗的复发性难治性多发性骨髓瘤成年患者。之前至少接受过三种治疗,并且自上次治疗以来癌症已经恶化。 多发性骨髓瘤是一种罕见的浆细胞癌症,浆细胞是一种产生抗体的白细胞,存在于骨髓中。在多发性骨髓瘤中,浆细胞的增殖失控,导致异常、未成熟的浆细胞增殖并充满骨髓。当浆细胞癌变时,它们不再保护身体免受感染,并产生异常蛋白质,
8月24日,美国食品和药物管理局批准了Tyruko (natalizumab-sztn),这是第一个 Tysabri (natalizumab) 注射液的生物仿制药,用于治疗成人复发型多发性硬化症 (MS)。Tyruko 与 Tysabri 一样,也适用于对患有中度至重度活动性克罗恩病 (CD) 且有炎症证据且对传统 CD 疗法反应不足或无法耐受的成年患者诱导和维持临床反应和缓解以及 TNF-α(肿瘤坏死因子,体内引起炎症的物质)抑制剂。“生物仿制药提供了额外有效的治疗选择,有可能增加复发性多发
2023年8月4日,美国食品和药物管理局批准了Zurzuvae(zuranolone),这是第一种用于治疗成人产后抑郁症(PPD)的口服药物。产后抑郁症是一种严重的抑郁发作,通常发生在分娩后,但也可能在怀孕后期开始。到目前为止,产后抑郁症的治疗只能由某些医疗机构的医疗保健提供者通过静脉注射的方式进行。“产后抑郁症是一种严重且可能危及生命的疾病,女性会感到悲伤、内疚、无价值,甚至在严重的情况下会产生伤害自己或孩子的想法。而且,由于产后抑郁症会破坏母婴关系,还会对孩子的身体和情感发展产生影响,”FD
7月17日,美国食品和药物管理局批准Beyfortus(nirsevimab-alip)用于预防在第一个RSV季节出生或进入第一个RSV季节的新生儿和婴儿以及24个月以下的儿童的呼吸道合胞病毒(RSV)下呼吸道疾病,这些儿童在第二个RSV季节仍然容易患上严重的RSV疾病。“RSV可以在婴儿和一些儿童中引起严重疾病,并导致每年大量的急诊科和医生办公室就诊,”FDA药物评估和研究中心传染病办公室主任John Farley,医学博士,MPH说。“今天的批准解决了对产品的巨大需求,以帮助减少RSV疾病对
7月13日,美国食品和药物管理局批准 Opil(炔诺孕酮)片剂用于非处方用途以预防怀孕,这是美国批准在非处方情况下使用的第一种每日口服避孕药。这种仅含孕激素的口服避孕药的批准为消费者提供了一种选择,无需处方即可在药店、便利店、杂货店以及网上购买口服避孕药。 这种非处方产品的上市时间和价格由制造商决定。其他经批准的口服避孕药的配方和剂量仍只能通过处方获得。 FDA 药物评价与研究中心主任 Patrizia Cavazzoni 医学博士表示:“今天的批准标志着非处方每
7月6日,美国食品和药物管理局在确定一项验证性试验验证了临床益处后,将用于治疗成年阿尔茨海默病患者的Leqembi (lecanemab-irmb) 转为传统批准。Leqembi 是第一个从加速批准转为传统批准治疗阿尔茨海默病的β淀粉样蛋白定向抗体。该药物的作用是减少大脑中形成的淀粉样斑块,这是该疾病的一个明确的病理生理学特征。 Leqembi 于一月份通过加速审批途径获得批准。这条途径允许 FDA 根据证明药物对替代终点(在 Leqembi 的情况下,减少大脑中的淀粉样斑块)的影响的