Sarepta 的监管注册团队遭受到打击,FDA 日前对该公司杜氏肌营养不良药物发布了一项严厉的评论。但在这家开发商与监管机构之间发生的详尽交流解释中,FDA 始终坚持 Sarepta 的申请资料未提供令人信服的证据,以证明这款药物如宣传的那样有效。这些 FDA 文件发布之际正值外部专家小组计划 4 月 25 日对 Eteplirsen 进行审查。虽然该机构详细概述了这家生物科技公司对其资料与药物的辩护,但 FDA 示意它不打算退却。「我们不同意该申请资料在最初 FDA 介绍文档中的不准确描述。
日前,艾伯维(AbbVie)宣布,在一项临床II期试验中,其在研联合疗法(ABT-493 + ABT-530)对多种基因型的丙型肝炎的治愈率高达97%~100%。这一结果显示,这类泛基因型疗法在治疗丙肝方面有着巨大潜力。丙型肝炎是由于丙型肝炎病毒感染和引起的肝脏疾病,在全世界有超过1.7亿的患者,其中有不少个体会发展为肝硬化和肝癌。 每年有大约有50万人死于与丙肝相关的肝脏疾病。丙肝病毒有六种不同的基因型,不同的基因型对药物反应也不同。以往丙肝的治疗方法以干扰素(Interferon)和利巴韦林
美国制药巨头默沙东(Merck & Co)PD-1免疫疗法Keytruda(pembrolizumab)本月在美国监管方面喜讯不断。本月中旬,FDA授予Keytruda治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的优先审查资格。如果不出意外,Keytruda将于今年8月26日获批治疗HNSCC适应症。而就在最近,Keytruda在美国监管方面再度传来喜讯,FDA已授予Keytruda治疗复发性或难治性(R/R)经典型霍奇金淋巴瘤(cHL)的突破性药物资格。值得一提的是,此次也是Key
Chiasma 公司 15 日表示,其治疗成年人发育不良的实验性药物提交美国食品和药物管理局的审批未通过。该公司的股票 15 日收涨 1.3% 至 10.17 美元。这则消息在股市收盘后公布。Chiasma 正在评估其药物 Mycapssa 用于治疗肢端肥大症患者。肢端肥大症是生长激素过量而引起的疾病,可导致身体各部位,包括手,脚和面部的肥大。这种发育不良症可能导致严重的疾病和过早死亡。美国食品和药品管理局发布对 Mycapssa 的评审结果给出了一个完整的答复函,表明对新药的审查周期已经完成,
美国 FDA 受理百时美施贵宝 Opdivo 的一项补充生物制剂许可申请,该公司正寻求这款药物扩展用于既往有过治疗的经典霍奇金淋巴瘤。霍奇金淋巴瘤是两种主要淋巴瘤之一,这种癌症最常始于淋巴结。霍奇金淋巴瘤的特点是恶性淋巴瘤细胞,即 r-s 细胞。霍奇金淋巴瘤在美国影响了大约 19 万人,今年预计会有 8500 个新病例确认,有 1120 人会死亡。对于那些以目前治疗药物治疗后疾病复发或耐药的患者来说,他们有显著未满足的需求。Opdivo 的这一补充生物制剂许可申请包含了 CheckMate-20
默沙东将不再向美国或欧洲提交其一周用药一次的糖尿病药物 Omarigliptin 的上市申请,即使该药物已在日本市场上市。该公司在一份声明中表示,这一决定与这款 DPP-4 抑制剂药物的安全性及有效性没有任何关系,这可能表明该公司不相信市场会准备为一款一周用药一次的产品进行支付,而更愿意为日用一次的药物进行支付,如默沙东自己的西格列汀产品。有人认为默沙东在欧美市场放弃这款一周使用一次的 DPP-4 抑制剂是因为其它问题。虽然它们旨在降低糖尿病患者的用药负担及改善依从性,但患者很少能够从不用药的日
美国 FDA 受理默沙东 Keytruda(pembrolizumab)的一项补充生物制剂许可申请,用于含铂类药物化疗或化疗后复发或转移的头颈部鳞状细胞癌患者治疗。该申请正寻求批准 Keytruda 作为一款单药的批准,其剂量规模为 200 mg,每三周静脉注射一次。FDA 已授予该申请优先审评资格,并将在 2016 年 8 月 9 日前做出是否批准这款药物的决定。FDA 将通过加速批准程序来审查这款药物。在评论这一消息时,默沙东研究实验室肿瘤后期开发总监、高级副总裁 Dansey 博士称:「我
巴塞罗那——第51届欧洲肝脏病学会年会暨2016国际肝病大会上公布的一项Ⅲ期临床研究结果,为替诺福韦艾拉酚胺(Tenofovir alafenamide)治疗HBeAg阳性CHB患者提供了安全性、有效性和持续性等方面的数据,为CHB患者的抗病毒治疗提供了一个新的治疗选择。"如果患者需要进行长期抗病毒治疗,替诺福韦艾拉酚胺或许是较好的选择。"香港中文大学医学院消化疾病研究所主任陈力元教授在其报告中指出。陈教授及其同事纳入了873例HBeAg阳性CHB患者,将患者分配至接受25m
鉴于缺乏心血管获益,FDA正在撤回此前对他汀类药物联合用药治疗高胆固醇血症的批准。这一决定涉及的药物包括烟酸缓释剂(Niaspan)和非诺贝特酸(Trilipix)以及Advicor(缓释型烟酸/洛伐他汀)和Simcor(缓释型烟酸/辛伐他汀)。Niaspan在1997年获得FDA批准,其后被批准与辛伐他汀或洛伐他汀联合用药治疗三种药物之一单用不能控制的原发性高脂血症和混合型血脂异常。Trilipix在2008年获得FDA批准,用于混合型血脂异常合并冠心病或冠心病等危症患者的治疗,作为饮食干预和
美国食品及药品管理局(FDA)于2016年4月15日扩展了阿法替尼的适应症范围,批准其用于经铂为基础的化疗治疗后进展的晚期肺鳞癌患者的二线治疗。阿法替尼也适用于特定类型的EGFR突变阳性的非小细胞肺癌的一线治疗。这次批准是部分基于LUX-Lung-8试验的数据,该研究纳入了795例晚期肺鳞癌患者,这种疾病是非小细胞肺癌的第二大最普遍的亚型。研究人员将这些患者随机分配接受阿法替尼或厄洛替尼。结果表明,阿法替尼使疾病进展风险降低18%,死亡风险降低19%。此外,阿法替尼组有更多的患者获得疾病控制,且
今天英国国立卫生保健研究院(NICE)宣布支持PTC的核糖体调控剂Translarna(ataluren)用于无义突变型杜氏营养肌不良症,令其股票上扬50%。但今天这个决定是初步决定,最后的指南会在下个月出台。Translarna已经在欧洲有条件上市,据投资者咨询NICE说只有Translarna在现在的三期临床显示疗效并被EMA正式批准才支持使用这个药物。该药一年零售价30万美元,但NICE和厂家在价钱上已经谈判过,具体给多少折扣PTC没有公布。今年二月Translarna在美国的上市申请根本
今天默沙东宣布将终止长效DPP4抑制剂omarigliptin的研发。Omarigliptin是默沙东重磅药物Januvia(Sitagliptin)类似物,但只需一周服用一次。已经有7000病人在临床试验中使用过Omarigliptin,这是一笔相当大的投入。著名投资人Tim Anderson曾预测如果omarigliptin能在今年上市2020年销售能达到4.29亿美元。默沙东将集中精力在机理新颖的早期糖尿病项目上,包括GLP/glucagon双激动剂、新型胰岛素等。SGLT2抑制剂ertu
美国制药巨头默沙东(Merck & Co)在研PD-1免疫疗法Keytruda(pembrolizumab)近日在美国监管方面传来喜讯,FDA已受理Keytruda治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的补充生物制品许可(sBLA),并授予优先审查资格。此次申请,寻求批准Keytruda作为一种单药疗法,用药剂量为每3周静脉输注一剂200mg。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2016年8月9日。该sBLA将通过FDA的加速审批程序审查。目前,默沙东正在头颈癌
勃林格殷格翰,德国,2016年4月7日,勃林格殷格翰公司今天宣布,欧洲委员会(EC)已批准Giotrif(阿法替尼)的上市许可,可用于治疗铂类化疗时或化疗后病情恶化的晚期肺鳞癌(SQCC)患者。阿法替尼已经被批准用于治疗EGFR突变阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。此次批准,为非小细胞肺癌(NSCLC)的第二大亚型患者(约占NSCLC病例的20-30%)提供了新型口服治疗选择。Giotrif的批准以LUX-Lung 8研究结果为基础,研究表明,与特罗凯(厄洛替尼)相比,肺鳞癌患者的总生存期和无
今天美国FDA抗癌药专家委员会(ODAC)以12:1的绝对优势反对生物技术公司Clovis的肺癌药物—EGFR T790变异抑制剂rociletinib(CO-1686)的提前上市申请。主要理由有三个,即rociletinib的疗效、剂量、和副作用。Clovis最早公布的客观应答率(ORR)包括了未经证实的应答,而后来经过证实的应答低于预期,只有30%左右,远低于开始的60%。另外Clovis把剂量从500毫克剂量提高到625毫克也缺乏PK研究支持。最后高血糖和心电图QT波延长这两个严重副作用是
近日,罗氏肿瘤免疫研发管线在美国监管方面传来好消息,其PD-L1抑制剂atezolizumab二度斩获FDA授予的加速审批资格。所不同的是上个月atezolizumab在膀胱癌适应症方面获得加速审批资格,而此次FDA授予atezolizumab优先审批资格,作为表达PD-L1的局部晚期或转移非小细胞肺癌患者含铂化疗后的二线治疗方案。Atezolizumab是罗氏个体化治疗方案的一部分,目前与之配套的免疫组织化学(IHC)检查的上市前申请正处于FDA的审批阶段。通过检测患者是否表达PD-L1,可以