8月26日,美国食品药品管理局扩大了 Insulet SmartAdjust 技术的适应症,该技术是一种可互操作的自动血糖控制器,之前用于管理 2 岁及以上人群的 1 型糖尿病,现在也包括管理 18 岁及以上人群的 2 型糖尿病。可互操作的自动血糖控制器是一种软件,它通过连接到备用控制器启用的胰岛素泵 (ACE 泵) 和集成连续血糖监测仪 (iCGM),自动调整糖尿病患者的胰岛素输送量。FDA 设备和放射健康中心代理主任、医学博士、哲学博士 Michelle Tarver 表示:“FDA 长期以
8月8日,美国食品和药物管理局批准 neffy(肾上腺素鼻喷雾剂)用于紧急治疗体重至少 30 公斤(约 66 磅)的成人和儿童患者的过敏反应(I 型),包括危及生命(过敏反应)的患者。“今天的批准提供了第一个非注射给药的用于治疗过敏反应的肾上腺素产品。过敏反应会危及生命,有些人,尤其是儿童,可能会因为害怕注射而延迟或避免治疗,“FDA 药物评估和研究中心肺病学、过敏和重症监护部副主任、医学博士 Kelly Stone 说。“肾上腺素鼻喷雾剂的可用性可能会减少快速治疗过敏反应的障碍。因此,neff
8月7日,美国食品和药物管理局批准了 Zurnai,这是第一个盐酸纳美芬自动注射器,用于紧急治疗成人和 12 岁及以上儿童患者已知或疑似阿片类药物过量。该机构于 2023 年 5 月批准了纳美芬的首个鼻喷雾剂制剂。药物过量仍然是美国的一个主要公共卫生问题,据报道,2023 年发生了超过 107,000 起致命的过量事件,主要是由非法芬太尼等合成阿片类药物驱动的。纳美芬和纳洛酮是逆转阿片类药物过量的两种可用选择。FDA 一直致力于提高这两种选择的可用性和可及性,以鼓励减少危害并减少过量死亡。“FD
8月2日,美国食品和药物管理局批准了 Tecelra (afamitresgene autoleucel),这是一种基因疗法,用于治疗既往接受过化疗、HLA 抗原为 A02:01P、-A02:02P、-A02:03P 或 -A02:06P 阳性,并且其肿瘤表达由 FDA 授权的伴随诊断设备确定的 MAGE-A4 抗原。滑膜肉瘤是一种罕见的癌症,其中恶性细胞在身体的软组织中发展并形成肿瘤。这种类型的癌症可以发生在身体的许多部位,最常见于四肢。癌细胞也可能扩散到身体的其他部位。每年,滑膜肉瘤影响美国
EMA的人类药物委员会(CHMP)已经结束了对Ocaliva(奥贝胆酸)药物的审查,并建议撤销该药物的上市许可,因为其益处不再被认为大于其风险。Ocaliva用于治疗患有原发性胆汁性胆管炎(PBC)的成人,PBC是一种自身免疫性疾病,会导致肝脏胆管逐渐破坏,从而导致肝功能衰竭并增加患肝癌的风险。在2016年获得有条件上市许可时,Ocaliva被证明可以降低PBC患者血液中的碱性磷酸酶(ALP)和胆红素(肝损伤标志物)的水平,这被认为表明肝脏状况有所改善。然而,Ocaliva的临床益处需要在进一步
6月27日,美国食品药品管理局 (FDA) 授权 Cepheid 公司销售 Xpert HCV 检测和 GeneXpert Xpress 系统,这是首个可用于在经过适当认证的即时诊断环境中对有丙型肝炎风险的个体进行诊断的丙型肝炎病毒 (HCV) 检测。该检测可在根据 CLIA(临床实验室改进修正案)豁免证书运营的环境中执行,例如某些物质使用障碍治疗机构、惩教机构、注射器服务计划、医生办公室、急诊室和紧急护理诊所。该检测不需要将样本送到中央实验室进行检测,而是使用指尖血液样本检测 HCV RNA
2024年5月31日,EMA建议在欧盟(EU)授予Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)有条件上市许可,用于治疗没有因子IX抑制剂(免疫系统产生的针对因子IX替代药物的自身抗体)且没有可检测到的变异腺相关病毒血清型Rh74(AAVRh74var)抗体的成人的重度和中度重度血友病B。B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病。这种情况是由缺乏凝血因子IX引起的,凝血因子IX是一种产生血凝块以止血和密封伤口所需的蛋白质。如果没有这种蛋白质,B型血友病患者很容易出现瘀伤,出
6月20日,美国食品药品管理局扩大了对 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的批准,这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法,适用于 4 岁及以上的患有 DMD 基因确认有突变的能够行走和不能行走的 DMD患者。 Elevidys 之前已获得加速批准,用于治疗 4 至 5 岁的 DMD 患者,这些患者已确认 DMD 基因突变。通过今天的行动,Elevidys 获得了传统批准,用于治疗 4 岁及以上的 DMD 患者,这些患
5月28日,美国食品药品监督管理局批准 Bkemv (eculizumab-aeeb) 作为 Soliris (eculizumab) 的首个可互换生物仿制药,用于治疗某些罕见疾病。Bkemv 获批用于以下治疗适应症,目前这些适应症也已获批用于 Soliris:治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血;以及治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者,以抑制补体介导的血栓性微血管病。FDA 药物评估与研究中心治疗性生物制剂和生物仿制药办公室主任 Sarah Yim 表示:“许多罕见病
4月24日,美国食品和药物管理局批准了 Pivya (pivmecillinam) 片剂用于治疗由大肠杆菌、奇异变形杆菌和腐生葡萄球菌的易感分离株引起的单纯性尿路感染 (UTI) 的女性成人。“单纯性尿路感染是一种影响女性的非常常见的疾病,也是使用抗生素的最常见原因之一,”FDA药物评估和研究中心抗感染部门主任Peter Kim博士说,“当新的抗生素被证明是安全有效的时,FDA致力于促进新的抗生素的可用性,而Ivya将为无并发症的UTI提供额外的治疗选择。”单纯性尿路感染是女性膀胱的细菌感染,没
4月3日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Zevtera(注射用头孢噻啶美多卡利钠,ceftobiprole medocaril sodium for injection)用于治疗成人金黄色葡萄球菌血流感染(菌血症)(SAB),包括右侧感染性心内膜炎患者;患有急性细菌性皮肤和皮肤结构感染 (ABSSSI) 的成人;以及 3 个月至 18 岁以下患有社区获得性细菌性肺炎 (CABP) 的成人和儿童患者。“当新的抗生素被证明是安全有效的时,FDA致力于促进新的抗生素的可用性,Zevtera将为一
3月21日,美国食品和药物管理局批准了Duvyzat (givinostat)口服药物用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。Duvyzat是第一个被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体类药物。它是一种组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 抑制剂,通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉流失。“DMD剥夺了受其影响的儿童过上健康生活的机会。FDA致力于推进DMD新疗法的开发,“FDA药物评估和研究中心神经科学办公室神经病学1部主任Emily Freilich医学博士说。“这一批准提供了另一种治
3月18日,美国食品和药物管理局批准了Lenmeldy(atidarsagene autotemcel),这是FDA批准的第一个基因疗法,用于治疗症状前晚期婴儿、症状前早期青少年或早期症状早期青少年异染性脑白质营养不良(MLD)的儿童。异染性脑白质营养不良是一种影响大脑和神经系统的衰弱、罕见的遗传疾病。它是由一种叫做芳基硫酸酯酶A(ARSA)的酶缺乏引起的,导致细胞中硫酸酯(脂肪物质)的积聚。这种积聚会对中枢和周围神经系统造成损害,表现为运动和认知功能丧失以及早期死亡。据估计,在美国,每 40,
3月14日,美国食品和药物管理局批准 Rezdiffra(resmetirom)用于治疗患有中度至晚期肝脏疤痕(纤维化)的成人非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎(NASH),并与饮食和运动一起使用。 FDA 药物评价和研究中心免疫学和炎症办公室代理主任 Nikolay Nikolov 医学博士说:“以前,患有明显肝脏疤痕的 NASH 患者没有可以直接解决其肝损伤的药物。今天 Rezdiffra 的批准将首次为这些患者提供除饮食和运动之外的治疗选择。” NASH 是非酒精性脂肪肝疾病进
3月8日,美国食品和药物管理局批准了Wegovy(索马鲁肽)注射液的新适应症,以降低患有心血管疾病和肥胖或超重的成年人的心血管死亡、心脏病发作和中风的风险。除了减少卡路里饮食和增加体力活动外,还应使用Wegovy。心血管疾病是一组心脏和血管疾病。“Wegovy现在是第一个被批准用于帮助预防患有心血管疾病和肥胖或超重的成年人危及生命的心血管事件的减肥药物,”FDA药物评估和研究中心糖尿病,脂质紊乱和肥胖部主任John Sharretts医学博士说。“这个患者群体患心血管死亡、心脏病发作和中风的风险
2月16日,美国食品和药物管理局批准了Amtagvi(lifileucel),这是第一种用于治疗患有皮肤癌(黑色素瘤)的成年患者的细胞疗法,该患者无法通过手术切除(不可切除)或已扩散到身体的其他部位(转移性),这些部位以前接受过其他疗法(PD-1阻断抗体, 如果 BRAF V600 突变阳性,则使用带或不带 MEK 抑制剂的 BRAF 抑制剂)。“不可切除或转移性黑色素瘤是一种侵袭性癌症,可能是致命的,”FDA生物制品评估和研究中心(CBER)主任Peter Marks博士说。Amtagvi的获