今日,美国FDA宣布加速批准阿斯利康(AstraZeneca)的Imfinzi(durvalumab)上市,治疗晚期或转移性尿路上皮癌患者。这些患者在先前的铂类化疗中或化疗后病情依旧出现进展,或在接受辅助或新辅助铂类化疗(neoadjuvant or adjuvant treatment with platinum-containing chemotherapy)的12个月内疾病出现进展。值得一提的是,本次批准较预期快了将近6周。尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型,占了膀胱癌病例总数的90%。在美国
FDA 4月28日批准诺华Rydapt(midostaurin),用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。FDA同时批准了Invivoscribe Technologies公司的伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为66岁。在美国的AML中,适合接受骨髓移植的患者不足10%,而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,5年生存率大约20%~25%。根据美国癌症研
今日,美国FDA传来重磅消息——拜耳(Bayer)药物Stivarga(regorafenib)获批扩大适应症,治疗那些已使用过肝癌药物sorafenib进行治疗,但疾病依旧出现进展的肝细胞癌患者。值得一提的是,这是美国FDA在近10年来批准的首款肝癌药物。肝细胞癌是最常见的肝癌类型。根据美国国家癌症研究所(NCI)的数据,全美今年将有约40710名新发肝癌患者,并有28290人将死于肝癌。作为一种恶性癌症,肝癌的生存数据一直不容乐观——据统计,肝癌患者的5年生存率只有17.6%,不足五分之一。
美国FDA今天批准了Brineura(cerliponase alfa)作为特定形式的Batten病的治疗方法。Brineura是第一个通过FDA批准的,用于缓解3岁及以上Batten病儿科患者的行走能力的丧失,晚期婴儿神经元类脂多糖脂褐质激素2型(CLN2)也称为三肽基肽酶-1(TPP1)缺乏症,是一种罕见病。FDA的药物评估和研究中心药物评估办公室Julie Beitz说:“FDA致力于为罕见疾病患者批准新的创新疗法,特别是在没有批准的治疗方案的情况下。 。“批准用于治疗这种形式的巴特疾病的
由百健(Biogen)与合作伙伴 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza(nusinersen)近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极意见,支持批准 Spinraza 用于脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗。CHMP 通过加速审评程序对 Spinraza 进行了审查。加速审批程序是 EMA 的一种药品监管机制,旨在促进患者对药品的及早获取,以填补未获满足的医疗需求。具体而言,CHMP 推荐批准 Spinraza
【新闻事件】:今天FDA批准了罗氏/诺华的VEGF抗体Lucentis(通用名ranibizumab)用于所有类型的糖尿病视网膜病变。这是第一个、也是唯一FDA批准的用于所有类型糖尿病视网膜病变的药物。在此之前Lucentis已被批准用于糖尿病黄斑部水肿(DME)亚型。这个批准是根据一个NIH支持的临床试验,该试验中Lucentis比标准疗法、一种叫做PRP的激光疗法令更多病人眼疾改善至少两阶。Lucentis此前获得FDA优先审批权。【药源解析】:糖尿病视网膜病变是中老年人致盲的头号杀手,影响
最近,礼来/Incyte宣布他们的风湿性关节炎药物、JAK1/JAK2双抑制剂baricitinib的上市申请被FDA拒绝。FDA要求厂家证明最佳剂量,并要求提供更多安全性数据。Baricitinib在三期临床疗效不错,并已经在欧盟上市,所以业界对该产品在美国上市抱有较大希望。因为这个周末是复活节,美国股市关门,所以投资者尚未做出反应。Baricitinib是小分子JAK1/JAK2激酶抑制剂,和现在最大的一类药物、TNF抗体抑制同一条通路。TNF抗体虽然效果很好,但需要注射。而小分子激酶抑制剂
美国生物技术巨头安进(Amgen)近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了单抗类抗癌药物Xgeva(denosumab)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),同时已向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份Xgeva药品标签更新申请。此次申请,目的是寻求扩大当前Xgeva预防实体瘤患者骨骼相关事件(SREs)的适应症,纳入多发性骨髓瘤(MM)患者。这2份申请文件中纳入的新数据来自于关键性头对头III期临床研究Study 482的积极数据,该研究是迄今为止在多发性骨髓瘤(MM)患者群体中开展
美国食品和药物管理局今天批准Ingrezza(valbenazine)胶囊治疗成人迟发性运动障碍。这是FDA批准首个该类药物。 迟发性运动障碍是一种神经系统疾病,其特征是反复无意识的运动,通常是下颚,嘴唇和舌头,如做鬼脸,伸出舌头和舔嘴唇。一些受影响的人也会遇到四肢无意识的运动或呼吸困难。“迟发性运动障碍可能是致残的,并可能进一步损害患有精神疾病的患者。”FDA药物评估和研究中心精神病学产品部门Mitchell Mathis博士说,“批准用于治疗迟发性运动障碍的第一种药物对患有这种病
今天FDA批准了Neurocrine Biosciences的单氨转运酶抑制剂valbenazine(商品名Ingrezza)用于治疗成人迟发性运动障碍(TD)。TD是精神分裂药物常见的副作用,15-30%使用精神类药物患者会有这个副作用,也有少数人有原发TD。在此之前美国没有上市药物,今天Ingrezza成为首个和唯一TD药物。临床试验中Ingrezza比安慰剂降低3.2点AIMS(非自主运动指数),40%用药组病人改善至少50% AIMS(安慰剂组为8.7%)。Ingrezza此前获得FDA
美国食品和药物管理局4月7日批准了Sovaldi(sofosbuvir)和Harvoni(拉帕替韦和sofosbuvir)在12至17岁儿童中治疗丙型肝炎病毒(HCV)的补充申请.Harvoni和Sovaldi先前被批准用于治疗成年人的HCV。这是被FDA批准的第一个直接抗病毒治疗的儿童和青少年丙型肝炎药物。直接作用的抗病毒药物通过防止病毒繁殖而减少身体中的HCV的量,并且在大多数情况下它们可以治愈HCV。“这些批准将有助于改变HCV治疗的现状,解决儿童和青少年未满足的需求,”FDA药物评价和研
【新闻事件】:今天再生元的降脂药evinacumab获得FDA突破性药物(BTD)地位,用于治疗一种叫做纯合家族性高血脂症(HoFH)的罕见疾病。Evinacumab抑制一个叫做ANGPTL3的脂代谢调控蛋白。ANGPTL3本身是降解脂三醇的酯酶抑制剂,还间接影响胆固醇转运,所以evinacumab即降低脂三醇(TG)又降低LDL-C。在一个四名HoFH病人参与的一期临床中,evinacumab与标准疗法联用多降低55%的LDL-C,并降低70%左右的TG。这个药物的三期临床正在进行中。【药源解
创新推动社会进步。创新药的开发就是这样,每个新疗法的问世都意味着患者有了新的治疗选择,公众健康又可能向前迈一大步。在2017年第一季度,美国FDA共批准了12种新药。与2016年第一季度的6款新药相比,足足翻了一番。今日,我们我们也对这12款新药进行总结和盘点,供大家参考。1.Trulance(plecanatide)开发者:Synergy公司适应症:慢性特发性便秘(Chronic Idiopathic Constipation,CIC)批准日期:1月19日CIC是一种复杂的功能性胃肠道疾病,其
昨天,Teva Pharmaceutical Industries宣布,美国FDA已经批准了该公司新药产品AUSTEDO(deutetrabenazine)片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“(chorea)。AUSTEDOTM是FDA批准的第一个氘代产品,也是获得FDA批准的针对亨廷顿舞蹈病的历史上第二个药物。该产品以前曾由FDA授予孤儿药资格认定。亨廷顿舞蹈症是一种罕见且致命的神经退行性疾病,在美国范围内,影响约超过3.5万病人群体。“舞蹈病症状”是亨廷顿舞蹈症最显见的症状,近90
昨天FDA批准了首个氘代药物、梯瓦的氘代丁苯那嗪(商品名Austedo)用于治疗亨廷顿舞蹈病。这个药物定价每年6万,低于丁苯那嗪仿制药的9万6千美元价格。同一天Paratek的改良四环素omadacycline在两个肺炎三期临床达到试验终点,与莫西沙星比非劣效。Paratek股票上扬35%。今天则是IDO日,NewLink、施贵宝、Incyte等企业在AACR先后公布了其IDO抑制剂与检查点抑制剂联用的临床结果。其中NewLink的indoximod与Keytruda联用在晚期恶黑完全应答率低于
3月29日,诺华宣布美国 FDA 已为其 CAR- T 疗法 CTL019(tisagenlecleucel-T)的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格。这意味着诺华首款 CAR- T 生物制剂许可申请的审批流程有望得到进一步的缩减。CTL019 最初由宾夕法尼亚大学开发。2012 年,诺华与宾夕法尼亚大学达成全球合作协议,共同研究、开发与商业化包括 CTL019 在内的多项 CAR- T 疗法,用以癌症治疗。目前,CTL019 申请上市的适应症为儿童或年轻人中复发或难治性的急性 B 细胞型淋巴性