安进结直肠癌靶向药Vectibix获FDA批准，针对RAS野生型患者

近日，安进（Amgen）宣布其治疗RAS野生型转移性结直肠癌（mCRC）的药物Vectibix(panitumumab)的补充生物制剂许可申请(sBLA)获得了美国FDA的批准通过。与此同时，FDA也批准了首款基于多基因，以下一代测序技术为基础的检测手段，以确定病人肿瘤的RAS突变状况。这种辅助诊断可以帮助医生鉴别能从Vectibix的治疗中受益的患者。结直肠癌是美国男性和女性中第三常见的癌症。据估计，在2017年大约有135000个新确诊病例。大约20%的结肠癌在确诊时已进入转移阶段， 在此阶

美国FDA授予新型抗生素plazomicin突破性疗法认定

近日，总部位于美国南旧金山的Achaogen公司宣布，美国FDA授予了其开发的新型抗生素plazomicin突破性疗法认定。Achaogen是一家处于晚期临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对多重耐药性（MDR）革兰氏阴性菌感染的创新抗菌药物。Plazomicin是公司主要的候选药物，用于治疗多重耐药性的肠杆菌科菌引起的严重感染，包括碳青霉烯类抗生素耐药性肠杆菌。值得一提的是，这是美国FDA在Synthetic Biologics公司研发的SYN-004（ribaxamase）之外，本月为抗菌类

百时美施贵宝肝癌免疫疗法药物nivolumab获FDA优先审评资格

（2017年5月24日，美国新泽西州普林斯顿）-  百时美施贵宝公司（纽约证交所代码：BMY）今日宣布，美国FDA接受了nivolumab用于既往索拉非尼治疗后的肝细胞癌（HCC）患者的补充生物制品许可申请（sBLA），在肝癌治疗中扩大nivolumab的应用。FDA授予该申请优先审批资格，在此之前，nivolumab在肝细胞癌的治疗上已获FDA授予的孤儿药认定。 “肝细胞癌（HCC）在确诊时通常已是晚期，且治疗方法非常有限。我们相信，此次美国FDA授予 nivolumab优

FDA加速批准Keytruda一线治疗膀胱癌

近日，默沙东（MSD）宣布，其重磅肿瘤免疫疗法药物Keytruda已经获得了美国FDA的加速批准，将适应症扩大到局部晚期或转移性尿路上皮癌的一线治疗，造福那些无法使用顺铂化疗的患者。此外，FDA也同时批准Keytruda作为二线疗法，治疗罹患局部晚期或转移性尿路上皮癌，且经过含铂化疗，或是经过含铂化疗与辅助治疗/新辅助治疗的12个月内，病情依旧出现进展的患者。值得一提的是，Keytruda也是在针对“含铂治疗无效的晚期尿路上皮癌患者”这一群体中，首个总体生存率胜过化疗的抗PD-1疗法。本次Key

FDA批准首个巨细胞动脉炎药物Actemra（tocilizumab单抗）

2017年5月23日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA扩大批准了Actemra（tocilizumab单抗）的适应症，用于皮下注射治疗巨细胞动脉炎成年患者。这一新的适应症成为首例经FDA批准的特别针对这种类型血管炎的治疗方案。 巨细胞动脉炎是一种血管炎，这是一大类因为血管炎症而导致的疾病。由于这种炎症反应，导致动脉变窄或变得不规则，妨碍足够的血液流动。在巨细胞动脉炎中，受影响的大多数血管位于头部，特别是颞动脉（temporal arteries ，位

FDA专家组12：4支持Neratinib上市

【新闻事件】：今天FDA专家组以12：4大比分支持Puma Biotech的EGFR/HER2双抑制剂Neratinib上市用于HER2阳性早期乳腺癌患者手术后的维持疗法。Nera在一个叫做ExteNet的三期临床中比安慰剂降低复发风险。这个试验中患者手术后使用一年赫赛汀后分别使用Nera和安慰剂，结果第二年Nera降低34%复发风险。跟踪5年数据显示Nera比安慰剂降低27%复发风险。但Nera有严重的腹泻副作用，95%以上患者有腹泻、40%发生至少一次3级腹泻、17%患者因此退出试验，但这个

划时代！FDA加速批准首款不区分肿瘤来源的抗癌疗法

【新闻事件】：今天FDA批准了默沙东的PD-1抗体Keytruda用于治疗所有携带修补错配缺陷（dMMR）的无法手术/转移实体瘤。这是FDA历史上第一次按照基因缺陷而不是发病组织批准抗癌药物，反映监管部门对肿瘤药物的新认识。这个批准是根据共149人参与的多个一二期临床结果，经过FDA加速审批通道。这149人中有59人是结直肠癌（CRC），其余患者分布在14种其它实体瘤。总应答率为39.6%，其中CRC为36%、其它肿瘤综合应答率为46%。绝大多数患者（135人）的dMMR是用药前测定的。【药源解

拜耳靶向抗癌药Stivarga获美国FDA批准二线治疗肝细胞癌（HCC）

拜耳近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了其Stivarga®（regorafenib，瑞戈非尼）片剂，用于既往使用过Nexavar®（索拉非尼）治疗的肝细胞癌（HCC）患者的二线治疗。Stivarga是第一个也是唯一一个显著改善二线HCC患者总体生存的疗法。此次FDA的批准扩大了拜耳在肝癌领域的领先地位，在HCC的治疗方案中可在Nexavar治疗后病情进展的患者中直接使用Stivarga。Stivarga是一种口服多激酶抑制剂，影响正常细胞功能和病理过程，如肿瘤发生，肿瘤血管生成，转移

美国FDA批准骨质疏松症代谢药TYMLOS（abaloparatide）注射液上市

美国FDA近日批准新药TYMLOS（abaloparatide）注射液上市，治疗患有骨质疏松症风险的绝经后女性，这些女性有很高的骨折风险。作为近15年来美国上市的针对这一患者群体的首款成骨类合成代谢药物，abaloparatide有望给广大的妇女群体带来福音。骨质疏松是一种表面看来缺乏症状的疾病。患者往往直到骨折发生时，才会意识到自己罹患了这种疾病。因此，大部分骨质疏松症的患者并未得到诊断与治疗，也带来了巨大的未满足医疗需求。在美国，骨质疏松症带来的医疗负担巨大。据估计，每年约有200万起因为骨

美国FDA加速批准武田肺癌新药Alunbrig上市

美国FDA近日加速批准了武田（Takeda）集团的子公司ARIAD Pharmaceuticals研发的Alunbrig（brigatinib），用于治疗罹患间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌，且在crizotinib治疗后病情出现进展或不耐受的患者。肺癌是全球最主要的癌症死因之一。根据美国癌症学会（American Cancer Society）今年发布的《2017癌症统计》（Cancer Facts & Figures 2017）报告，无论是在男性还是女性中，死于肺癌的癌症患

重磅！膀胱癌免疫疗法药物Imfinzi获美国FDA加速批准

今日，美国FDA宣布加速批准阿斯利康（AstraZeneca）的Imfinzi（durvalumab）上市，治疗晚期或转移性尿路上皮癌患者。这些患者在先前的铂类化疗中或化疗后病情依旧出现进展，或在接受辅助或新辅助铂类化疗（neoadjuvant or adjuvant treatment with platinum-containing chemotherapy）的12个月内疾病出现进展。值得一提的是，本次批准较预期快了将近6周。尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型，占了膀胱癌病例总数的90%。在美国

FDA批准首个急性髓性白血病（AML）靶向新药Rydapt(midostaurin)

FDA 4月28日批准诺华Rydapt(midostaurin)，用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。FDA同时批准了Invivoscribe Technologies公司的伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率大约20%~25%。根据美国癌症研

重磅！FDA今日批准近十年来首个肝癌药物

今日，美国FDA传来重磅消息——拜耳（Bayer）药物Stivarga（regorafenib）获批扩大适应症，治疗那些已使用过肝癌药物sorafenib进行治疗，但疾病依旧出现进展的肝细胞癌患者。值得一提的是，这是美国FDA在近10年来批准的首款肝癌药物。肝细胞癌是最常见的肝癌类型。根据美国国家癌症研究所（NCI）的数据，全美今年将有约40710名新发肝癌患者，并有28290人将死于肝癌。作为一种恶性癌症，肝癌的生存数据一直不容乐观——据统计，肝癌患者的5年生存率只有17.6%，不足五分之一。

FDA批准酶替代疗法药物Brineura治疗Batten病

美国FDA今天批准了Brineura（cerliponase alfa）作为特定形式的Batten病的治疗方法。Brineura是第一个通过FDA批准的,用于缓解3岁及以上Batten病儿科患者的行走能力的丧失，晚期婴儿神经元类脂多糖脂褐质激素2型（CLN2）也称为三肽基肽酶-1（TPP1）缺乏症，是一种罕见病。FDA的药物评估和研究中心药物评估办公室Julie Beitz说：“FDA致力于为罕见疾病患者批准新的创新疗法，特别是在没有批准的治疗方案的情况下。 。“批准用于治疗这种形式的巴特疾病的

百健 Spinraza 成欧洲首个治疗脊髓性肌萎缩症药物

由百健（Biogen）与合作伙伴 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza（nusinersen）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极意见，支持批准 Spinraza 用于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗。CHMP 通过加速审评程序对 Spinraza 进行了审查。加速审批程序是 EMA 的一种药品监管机制，旨在促进患者对药品的及早获取，以填补未获满足的医疗需求。具体而言，CHMP 推荐批准 Spinraza

FDA批准Lucentis用于糖尿病视网膜病变

【新闻事件】：今天FDA批准了罗氏/诺华的VEGF抗体Lucentis（通用名ranibizumab）用于所有类型的糖尿病视网膜病变。这是第一个、也是唯一FDA批准的用于所有类型糖尿病视网膜病变的药物。在此之前Lucentis已被批准用于糖尿病黄斑部水肿（DME）亚型。这个批准是根据一个NIH支持的临床试验，该试验中Lucentis比标准疗法、一种叫做PRP的激光疗法令更多病人眼疾改善至少两阶。Lucentis此前获得FDA优先审批权。【药源解析】：糖尿病视网膜病变是中老年人致盲的头号杀手，影响