2023年11月27日,美国食品和药物管理局批准了Ogsiveo(尼罗司他)片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。Ogsiveo是第一个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物,硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。硬纤维瘤是非癌性的,但可能具有局部侵袭性。肿瘤可能会侵入周围的结构和器官,导致疼痛、活动能力问题和生活质量下降。尽管手术切除历来是首选的治疗方法,但切除后肿瘤复发或出现其他健康挑战的风险很高;因此,全身疗法(针对全身的癌症治疗)越来越多地在临床试验中得到评估。FDA肿瘤学卓越中心主任、
11月9日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Adzynma,这是第一个重组(基因工程)蛋白质产品,适用于患有先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的成人和儿童患者的预防性(预防性)或按需酶替代疗法(ERT),这是一种罕见且危及生命的凝血障碍。“FDA仍然坚定地致力于帮助促进罕见病患者安全有效疗法的开发和批准,”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“如果不进行治疗,cTTP最终会致命。今天的批准反映了在为受这种危及生命的疾病影响的患者开发急需的治疗方案方面取得了重
11月8月,美国食品和药物管理局批准Zepbound (tirzepatide)注射液用于肥胖(体重指数为30公斤/平方米(kg/m2)或更高)或超重(体重指数为27公斤/平方米或更高)的成年人的慢性体重管理,并伴有至少一种体重相关疾病(如高血压、2型糖尿病或高胆固醇),此外还需要减少热量饮食和增加体力活动。Zepbound 的活性成分 Tirzepatide 已被批准以商品名 Mounjaro 与饮食和运动结合使用,以帮助改善 2 型糖尿病成人患者的血糖。“肥胖和超重是严重的疾病,可能与心脏病
10月24日,美国食品和药物管理局批准 Tibsovo(ivosidenib)用于治疗患有复发性或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)的成年患者,这些患者经 FDA 批准的一项检测发现异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变测试。这是第一个被批准用于该适应症的靶向治疗。该机构还批准 Abbott RealTime IDH1 Assay 作为伴随诊断,用于选择具有 IDH1 突变的 R/R MDS 患者。 MDS 是一种罕见的血癌,当骨髓祖细胞(形成血液的细胞)突变导致健康血细胞数量不足时,就
EMA 人类药物委员会 ( CHMP ) 建议在欧盟 (EU) 有条件批准 Elrexfio (elranatamab) 作为单一疗法(单独使用),用于治疗已接受过治疗的复发性难治性多发性骨髓瘤成年患者。之前至少接受过三种治疗,并且自上次治疗以来癌症已经恶化。 多发性骨髓瘤是一种罕见的浆细胞癌症,浆细胞是一种产生抗体的白细胞,存在于骨髓中。在多发性骨髓瘤中,浆细胞的增殖失控,导致异常、未成熟的浆细胞增殖并充满骨髓。当浆细胞癌变时,它们不再保护身体免受感染,并产生异常蛋白质,
8月24日,美国食品和药物管理局批准了Tyruko (natalizumab-sztn),这是第一个 Tysabri (natalizumab) 注射液的生物仿制药,用于治疗成人复发型多发性硬化症 (MS)。Tyruko 与 Tysabri 一样,也适用于对患有中度至重度活动性克罗恩病 (CD) 且有炎症证据且对传统 CD 疗法反应不足或无法耐受的成年患者诱导和维持临床反应和缓解以及 TNF-α(肿瘤坏死因子,体内引起炎症的物质)抑制剂。“生物仿制药提供了额外有效的治疗选择,有可能增加复发性多发
2023年8月4日,美国食品和药物管理局批准了Zurzuvae(zuranolone),这是第一种用于治疗成人产后抑郁症(PPD)的口服药物。产后抑郁症是一种严重的抑郁发作,通常发生在分娩后,但也可能在怀孕后期开始。到目前为止,产后抑郁症的治疗只能由某些医疗机构的医疗保健提供者通过静脉注射的方式进行。“产后抑郁症是一种严重且可能危及生命的疾病,女性会感到悲伤、内疚、无价值,甚至在严重的情况下会产生伤害自己或孩子的想法。而且,由于产后抑郁症会破坏母婴关系,还会对孩子的身体和情感发展产生影响,”FD
7月17日,美国食品和药物管理局批准Beyfortus(nirsevimab-alip)用于预防在第一个RSV季节出生或进入第一个RSV季节的新生儿和婴儿以及24个月以下的儿童的呼吸道合胞病毒(RSV)下呼吸道疾病,这些儿童在第二个RSV季节仍然容易患上严重的RSV疾病。“RSV可以在婴儿和一些儿童中引起严重疾病,并导致每年大量的急诊科和医生办公室就诊,”FDA药物评估和研究中心传染病办公室主任John Farley,医学博士,MPH说。“今天的批准解决了对产品的巨大需求,以帮助减少RSV疾病对
7月13日,美国食品和药物管理局批准 Opil(炔诺孕酮)片剂用于非处方用途以预防怀孕,这是美国批准在非处方情况下使用的第一种每日口服避孕药。这种仅含孕激素的口服避孕药的批准为消费者提供了一种选择,无需处方即可在药店、便利店、杂货店以及网上购买口服避孕药。 这种非处方产品的上市时间和价格由制造商决定。其他经批准的口服避孕药的配方和剂量仍只能通过处方获得。 FDA 药物评价与研究中心主任 Patrizia Cavazzoni 医学博士表示:“今天的批准标志着非处方每
7月6日,美国食品和药物管理局在确定一项验证性试验验证了临床益处后,将用于治疗成年阿尔茨海默病患者的Leqembi (lecanemab-irmb) 转为传统批准。Leqembi 是第一个从加速批准转为传统批准治疗阿尔茨海默病的β淀粉样蛋白定向抗体。该药物的作用是减少大脑中形成的淀粉样斑块,这是该疾病的一个明确的病理生理学特征。 Leqembi 于一月份通过加速审批途径获得批准。这条途径允许 FDA 根据证明药物对替代终点(在 Leqembi 的情况下,减少大脑中的淀粉样斑块)的影响的
6月29日,美国食品和药物管理局批准了 Roctavian,这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,用于治疗患有严重 A 型血友病的成人,且经 FDA 批准的测试未检测到预先存在腺相关病毒血清型 5 抗体。“遗传性甲型血友病是一种潜在的严重出血性疾病。由于不受控制的出血风险增加,严重的 A 型血友病病例可能会导致危及生命的健康问题,”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、哲学博士 Peter Marks 说。“今天的批准代表了为这种出血性疾病患者提供治疗选择的重要进步,基因疗法治疗可能会减
6月28日,美国食品和药物管理局批准了 Lantidra,这是第一个由死亡供体胰腺细胞制成的同种异体(供体)胰岛细胞疗法,用于治疗 1 型糖尿病。Lantidra 被批准用于治疗 1 型糖尿病成人患者,尽管进行了强化糖尿病管理和教育,但由于目前严重低血糖(低血糖)反复发作,这些患者仍无法达到目标糖化血红蛋白(平均血糖水平)。“严重低血糖是一种危险的情况,可能导致意识丧失或癫痫发作造成的伤害,”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士彼得·马克斯 (Peter Marks) 说。“今天的
6月22日,美国食品和药物管理局批准了 Elevidys,这是第一个基因疗法,用于治疗 4 至 5 岁患有杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 的儿科患者,这些患者的 DMD 基因已确认发生突变,并且没有预先存在的医学原因阻止该疗法的治疗。 FDA 生物制品评估与研究中心主任、医学博士Peter Marks 表示:“今天的批准解决了未满足的紧迫医疗需求,是杜氏肌营养不良症治疗的重要进步。杜氏肌营养不良症是一种毁灭性的疾病,治疗选择有限,会导致个人健康状况随着时间的推移逐渐恶化。” “ FDA
6月22日,美国食品和药物管理局批准了 Elevidys,这是第一个基因疗法,用于治疗 4 至 5 岁患有杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 的儿科患者,这些患者的 DMD 基因已确认发生突变,并且没有预先存在的医学原因阻止该疗法的治疗。 FDA 生物制品评估与研究中心主任、医学博士Peter Marks 表示:“今天的批准解决了未满足的紧迫医疗需求,是杜氏肌营养不良症治疗的重要进步。杜氏肌营养不良症是一种毁灭性的疾病,治疗选择有限,会导致个人健康状况随着时间的推移逐渐恶化。” “ FDA
6月20日,美国食品和药物管理局批准 Jardiance(恩格列净)和 Synjardy(恩格列净和盐酸二甲双胍)作为饮食和运动的补充,以改善 10 岁及以上 2 型糖尿病儿童的血糖控制。这些批准提供了一类新的口服药物来治疗儿童 2 型糖尿病。二甲双胍是唯一可用于治疗 2 型糖尿病儿童的其他口服疗法,于 2000 年首次被批准用于儿科。“与成人相比,2 型糖尿病儿童的治疗选择有限,尽管儿童的疾病和症状发作通常进展得更快,”FDA 药物评价和研究中心糖尿病、脂质紊乱和肥胖部治疗审查副主任 Mich
今天,美国食品和药物管理局批准了口服抗病毒药物 Paxlovid(nirmatrelvir 片剂和利托那韦片剂,联合包装用于口服)用于治疗轻度至中度 COVID-19 的成年人,这些患者有进展为重症的高风险COVID-19,包括住院或死亡。Paxlovid 是 FDA 批准用于治疗成人 COVID-19 的第四种药物,也是第一种口服抗病毒药丸。Paxlovid 根据紧急使用授权 (EUA) 制造和包装并由美国卫生与公众服务部分发,将继续提供以确保成人继续获得,以及未被覆盖的符合条件的 12-18