FDA 批准首款非处方纳洛酮鼻腔喷雾剂

今天，美国食品和药物管理局批准了 Narcan，4 毫克 (mg) 盐酸纳洛酮鼻腔喷雾剂用于非处方药 (OTC)。这是第一个获准在没有处方的情况下使用的纳洛酮产品。纳洛酮是一种可迅速逆转阿片类药物过量作用的药物，是阿片类药物过量的标准治疗方法。今天的行动为这种挽救生命的药物铺平了道路，以扭转阿片类药物过量服用，并在药店、便利店、杂货店和加油站等地方以及网上直接销售给消费者。 该 OTC 产品的可用性和价格时间表由制造商确定。FDA 将与所有利益相关者合作，在实施 Narcan 从处方药

FDA批准首个口服治疗药物用于成人透析慢性肾病引起的贫血

2023年2月1日，美国食品和药物管理局批准Jesduvroq片剂（daprodustat）为接受透析至少四个月的成年人首次口服治疗慢性肾脏疾病引起的贫血（红细胞数量减少）。Jesduvroq不适用于非透析患者。FDA批准的其他治疗方法是注射到血液或皮肤下。FDA药物评估与研究中心非恶性血液科主任、医学博士Ann Farrell表示：“除了FDA批准的注射方案外，还可以选择口服药物，患有慢性肾脏病的成年人现在可以通过多种方式治疗贫血。”。“这一批准证明了FDA致力于为慢性病患者提供一系列治疗方案

FDA加速批准Leqembi（lecanemab-irmb）用于治疗阿尔茨海默病

2023年1月6日，美国食品和药物管理局通过加速批准途径批准了Leqembi（lecanemab-irmb）用于治疗阿尔茨海默病。Leqembi是批准用于阿尔茨海默病的新药物类别中的第二种，针对该疾病的基本病理生理学。这些药物代表了有效治疗阿尔茨海默病的持续斗争的重要进展。“阿尔茨海默病使那些患有它的人的生命丧失了不可估量的能力，并对他们的亲人产生了毁灭性的影响，”FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn博士说。“这种治疗方案是针对和影响阿尔茨海默氏症潜在疾病过程的最新疗法

FDA批准Sunlenca（lenacapavir）用于治疗选择有限的成年患者HIV

2022年12月22日，美国食品和药物管理局批准了（lenacapavir），这是一种新型抗逆转录病毒药物，用于患有人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）的成年患者，由于耐药性，不耐受或安全考虑，其HIV感染无法通过其他可用治疗方法成功治疗。起始剂量完成后，Sunlenca每六个月皮下（皮下）注射一次，为患者提供方便的剂量。“今天的批准迎来了一类新的抗逆转录病毒药物，可以帮助已经用完治疗选择的艾滋病毒患者，”FDA药物评估和研究中心抗病毒部门主任Debra Birnkrant博士说。“新型抗逆转录病

EMA建议从欧盟市场撤出福尔可定药物

EMA的安全委员会PRAC已经完成了对含有磷酸可定的药物的审查，这些药物用于成人和儿童治疗非生产性（干性）咳嗽，并与其他活性物质联合用于治疗感冒和流感症状，并建议撤销这些药物的欧盟上市许可。

FDA批准Rebyota用于预防成人艰难梭菌感染复发

11月30日，美国食品和药物管理局批准了，这是该机构批准的第一种粪便微生物群产品。Rebyota 被批准用于预防 18 岁及以上个体艰难梭菌感染 （CDI） 的复发。它适用于个体完成复发性CDI的抗生素治疗后使用。“今天对Ribyota的批准是照顾复发性艰难梭菌感染患者的一个进步，”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“复发性CDI会影响个人的生活质量，也可能危及生命。作为第一个FDA批准的粪便微生物群产品，今天的行动代表了一个重要的里程碑，因为它提供了一个额外的批准选

FDA批准首个治疗成人B型血友病的基因疗法

11月22日，美国食品和药物管理局批准了 Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗目前使用因子 IX 预防疗法或目前有B型血友病 （先天性因子 IX 缺乏症）的成人或既往有危及生命的出血史，或有反复、严重的自发性出血事件。“血友病的基因治疗已经出现了 20 多年。尽管血友病的治疗取得了进展，但出血事件的预防和治疗会对个人的生活质量产生不利影响，”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士说。“今天的批准为B型血

FDA批准第一种可以延缓1型糖尿病发作的药物（Tzield注射液）

11月17日，美国食品和药物管理局批准Tzield（teplizumab-mzwv）注射液，以延缓目前患有2期1型糖尿病的8岁及以上成人和儿科患者的3期1型糖尿病的发作。“今天对一流疗法的批准为某些高危患者增加了重要的新治疗选择，”FDA药物评估和研究中心糖尿病，脂质紊乱和肥胖部主任John Sharretts博士说。“该药物延迟1型糖尿病临床诊断的潜力可能会为患者提供数月至数年的时间，而没有疾病的负担。 1型糖尿病是一种当免疫系统攻击并破坏产生胰岛素的细胞时发生的疾病。被诊断为1型糖

EMA确认撤回安非帕酮类药物上市许可的建议

EMA的安全委员会（PRAC）已确认其建议撤销安非拉酮肥胖药物的上市许可。在此之前，应销售这些药物的公司的要求，重新审查了其先前于2022年6月提出的建议。该建议是在审查发现出于安全原因限制使用这些药物的措施不够有效之后提出的。研究发现，这些药物的使用时间超过了建议的最长3个月期限，从而可能增加严重副作用的风险，如肺动脉高压（肺部高血压）和依赖性。这些药物还用于有心脏病或精神疾病病史的患者，增加了他们患心脏和精神疾病的风险。此外，有证据表明在怀孕期间使用，这可能会对未出生的婴儿构成风险。该评价考

EMA建议采取措施减少Janus激酶抑制剂对慢性炎症疾病的严重副作用风险

EMA的安全委员会（PRAC）建议采取措施，尽量减少与用于治疗几种慢性炎症性疾病的Janus激酶（JAK）抑制剂相关的严重副作用的风险。这些副作用包括心血管疾病，血栓，癌症和严重感染。委员会建议，只有在没有合适的治疗方案的情况下，这些药物才应用于以下患者：65岁或以上的患者，主要心血管问题（如心脏病发作或中风）风险增加的患者，吸烟者或过去已经这样做了很长时间，癌症风险增加。委员会还建议在肺部和深静脉血栓形成危险因素（静脉血栓栓塞，VTE）患者中谨慎使用JAK抑制剂。此外，在一些可能存在VTE，癌

FDA批准在妊娠晚期使用疫苗预防两个月以下婴儿百日咳

今天，美国食品和药物管理局批准了Boostrix(破伤风类毒素、减少白喉类毒素和无细胞百日咳疫苗，吸附)用于怀孕晚期的免疫接种，以预防两个月以下婴儿的百日咳，通常称为百日咳。“百日咳是一种影响所有年龄组的高度传染性呼吸道疾病。然而，婴儿患百日咳和严重并发症的风险是最高的，”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。"虽然接种疫苗是提供保护的最佳方法，但两个月以下的婴儿太小，无法得到儿童百日咳系列疫苗的保护。这是第一个被批准专门在怀孕期间使用的疫苗，用于预

FDA批准肌萎缩性侧索硬化症患者的新治疗方案

美国食品和药物管理局今天批准Relyvrio(苯基丁酸钠/牛磺酸二醇)用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者，通常被称为卢葛雷氏症。FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医学博士说:“这项批准为ALS提供了另一种重要的治疗选择，ALS是一种目前无法治愈的威胁生命的疾病。”“FDA仍然致力于促进更多ALS治疗方法的发展。”肌萎缩侧索硬化症是一种罕见的疾病，它攻击并杀死控制随意肌的神经细胞。随意肌产生咀嚼、行走、呼吸和说话等动作。肌萎缩侧索硬化症会导致神经失去激活特定肌肉的

含特利加压素药物治疗肝肾综合征的新建议

EMA的安全委员会（PRAC）建议采取新措施，在1型肝肾综合征（HRS-1）（晚期肝病患者的肾脏问题）患者中使用含特利加压素的药物时，降低呼吸衰竭（可能危及生命的严重呼吸困难）和败血症（当细菌及其毒素在血液中循环，导致器官损伤）的风险。新措施包括在产品信息中添加警告，以避免在晚期急性慢性肝病（肝脏疾病突然恶化）或晚期肾衰竭患者中使用含特利加压素的药物。有呼吸问题的患者在开始使用特利加压素之前应接受治疗以控制其病情。在治疗期间和治疗后，应监测患者呼吸衰竭和感染的体征和症状。此外，医疗保健专业人员可

使用含有诺美孕酮或氯地那酮的药物将脑膜瘤风险降至最低的新措施

EMA的人类药物委员会（CHMP）已经批准了药物警戒风险评估委员会（PRAC）的建议，该委员会得出结论，含有诺美孕酮或氯地酮的药物的益处大于风险，前提是采取新措施将脑膜瘤的风险降至最低。脑膜瘤是覆盖大脑和脊髓的膜肿瘤。它通常是良性的，不被认为是癌症，但由于它们在大脑和脊髓脑膜瘤内和周围的位置，在极少数情况下会引起严重的问题。CHMP建议，含有大剂量诺美孕酮（3.75-5毫克）或大剂量氯地酮（5-10毫克）的药物应以最低有效剂量和尽可能短的持续时间使用，并且仅在其他干预措施不合适时使用。此外，低剂

FDA批准首个治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的药物

今天，美国食品和药物管理局批准 Xenpozyme (Olipudase alfa) 用于患有酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 的儿科和成人患者的静脉输注，这是一种导致过早死亡的罕见遗传疾病。Xenpozyme 是第一个获批的用于治疗 ASMD 患者与中枢神经系统无关的症状的药物。 罕见病、儿科、泌尿和生殖医学办公室副主任 Christine Nguyen 医学博士说：“ASMD 对人们的生活造成了严重的影响，迫切需要为患有这种罕见疾病的患者增加治疗选择。”在 FDA 的药物评估和研究

FDA授权Moderna，Pfizer-BioNTech双价COVID-19疫苗用作加强剂量

8月31日，美国食品和药物管理局修订了 Moderna COVID-19 疫苗和 Pfizer-BioNTech COVID-19 疫苗的紧急使用授权 (EUA)，以授权将疫苗的二价制剂用作单次加强剂量至少两个月在初次或加强疫苗接种后。二价疫苗，我们也将其称为“更新的增强剂”，包含 SARS-CoV-2 病毒的两种信使 RNA (mRNA) 成分，一种是 SARS-CoV-2 的原始毒株，另一种是两者之间的共同SARS-CoV-2 omicron 变体的 BA.4 和 BA.5 谱系。