EMA的安全委员会PRAC已经完成了对含有磷酸可定的药物的审查,这些药物用于成人和儿童治疗非生产性(干性)咳嗽,并与其他活性物质联合用于治疗感冒和流感症状,并建议撤销这些药物的欧盟上市许可。
11月30日,美国食品和药物管理局批准了,这是该机构批准的第一种粪便微生物群产品。Rebyota 被批准用于预防 18 岁及以上个体艰难梭菌感染 (CDI) 的复发。它适用于个体完成复发性CDI的抗生素治疗后使用。“今天对Ribyota的批准是照顾复发性艰难梭菌感染患者的一个进步,”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“复发性CDI会影响个人的生活质量,也可能危及生命。作为第一个FDA批准的粪便微生物群产品,今天的行动代表了一个重要的里程碑,因为它提供了一个额外的批准选
11月22日,美国食品和药物管理局批准了 Hemgenix(etranacogene dezaparvovec),这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,用于治疗目前使用因子 IX 预防疗法或目前有B型血友病 (先天性因子 IX 缺乏症)的成人或既往有危及生命的出血史,或有反复、严重的自发性出血事件。“血友病的基因治疗已经出现了 20 多年。尽管血友病的治疗取得了进展,但出血事件的预防和治疗会对个人的生活质量产生不利影响,”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士说。“今天的批准为B型血
11月17日,美国食品和药物管理局批准Tzield(teplizumab-mzwv)注射液,以延缓目前患有2期1型糖尿病的8岁及以上成人和儿科患者的3期1型糖尿病的发作。“今天对一流疗法的批准为某些高危患者增加了重要的新治疗选择,”FDA药物评估和研究中心糖尿病,脂质紊乱和肥胖部主任John Sharretts博士说。“该药物延迟1型糖尿病临床诊断的潜力可能会为患者提供数月至数年的时间,而没有疾病的负担。 1型糖尿病是一种当免疫系统攻击并破坏产生胰岛素的细胞时发生的疾病。被诊断为1型糖
EMA的安全委员会(PRAC)已确认其建议撤销安非拉酮肥胖药物的上市许可。在此之前,应销售这些药物的公司的要求,重新审查了其先前于2022年6月提出的建议。该建议是在审查发现出于安全原因限制使用这些药物的措施不够有效之后提出的。研究发现,这些药物的使用时间超过了建议的最长3个月期限,从而可能增加严重副作用的风险,如肺动脉高压(肺部高血压)和依赖性。这些药物还用于有心脏病或精神疾病病史的患者,增加了他们患心脏和精神疾病的风险。此外,有证据表明在怀孕期间使用,这可能会对未出生的婴儿构成风险。该评价考
EMA的安全委员会(PRAC)建议采取措施,尽量减少与用于治疗几种慢性炎症性疾病的Janus激酶(JAK)抑制剂相关的严重副作用的风险。这些副作用包括心血管疾病,血栓,癌症和严重感染。委员会建议,只有在没有合适的治疗方案的情况下,这些药物才应用于以下患者:65岁或以上的患者,主要心血管问题(如心脏病发作或中风)风险增加的患者,吸烟者或过去已经这样做了很长时间,癌症风险增加。委员会还建议在肺部和深静脉血栓形成危险因素(静脉血栓栓塞,VTE)患者中谨慎使用JAK抑制剂。此外,在一些可能存在VTE,癌
今天,美国食品和药物管理局批准了Boostrix(破伤风类毒素、减少白喉类毒素和无细胞百日咳疫苗,吸附)用于怀孕晚期的免疫接种,以预防两个月以下婴儿的百日咳,通常称为百日咳。“百日咳是一种影响所有年龄组的高度传染性呼吸道疾病。然而,婴儿患百日咳和严重并发症的风险是最高的,”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。"虽然接种疫苗是提供保护的最佳方法,但两个月以下的婴儿太小,无法得到儿童百日咳系列疫苗的保护。这是第一个被批准专门在怀孕期间使用的疫苗,用于预
美国食品和药物管理局今天批准Relyvrio(苯基丁酸钠/牛磺酸二醇)用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者,通常被称为卢葛雷氏症。FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医学博士说:“这项批准为ALS提供了另一种重要的治疗选择,ALS是一种目前无法治愈的威胁生命的疾病。”“FDA仍然致力于促进更多ALS治疗方法的发展。”肌萎缩侧索硬化症是一种罕见的疾病,它攻击并杀死控制随意肌的神经细胞。随意肌产生咀嚼、行走、呼吸和说话等动作。肌萎缩侧索硬化症会导致神经失去激活特定肌肉的
EMA的安全委员会(PRAC)建议采取新措施,在1型肝肾综合征(HRS-1)(晚期肝病患者的肾脏问题)患者中使用含特利加压素的药物时,降低呼吸衰竭(可能危及生命的严重呼吸困难)和败血症(当细菌及其毒素在血液中循环,导致器官损伤)的风险。新措施包括在产品信息中添加警告,以避免在晚期急性慢性肝病(肝脏疾病突然恶化)或晚期肾衰竭患者中使用含特利加压素的药物。有呼吸问题的患者在开始使用特利加压素之前应接受治疗以控制其病情。在治疗期间和治疗后,应监测患者呼吸衰竭和感染的体征和症状。此外,医疗保健专业人员可
EMA的人类药物委员会(CHMP)已经批准了药物警戒风险评估委员会(PRAC)的建议,该委员会得出结论,含有诺美孕酮或氯地酮的药物的益处大于风险,前提是采取新措施将脑膜瘤的风险降至最低。脑膜瘤是覆盖大脑和脊髓的膜肿瘤。它通常是良性的,不被认为是癌症,但由于它们在大脑和脊髓脑膜瘤内和周围的位置,在极少数情况下会引起严重的问题。CHMP建议,含有大剂量诺美孕酮(3.75-5毫克)或大剂量氯地酮(5-10毫克)的药物应以最低有效剂量和尽可能短的持续时间使用,并且仅在其他干预措施不合适时使用。此外,低剂
今天,美国食品和药物管理局批准 Xenpozyme (Olipudase alfa) 用于患有酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 的儿科和成人患者的静脉输注,这是一种导致过早死亡的罕见遗传疾病。Xenpozyme 是第一个获批的用于治疗 ASMD 患者与中枢神经系统无关的症状的药物。 罕见病、儿科、泌尿和生殖医学办公室副主任 Christine Nguyen 医学博士说:“ASMD 对人们的生活造成了严重的影响,迫切需要为患有这种罕见疾病的患者增加治疗选择。”在 FDA 的药物评估和研究
8月31日,美国食品和药物管理局修订了 Moderna COVID-19 疫苗和 Pfizer-BioNTech COVID-19 疫苗的紧急使用授权 (EUA),以授权将疫苗的二价制剂用作单次加强剂量至少两个月在初次或加强疫苗接种后。二价疫苗,我们也将其称为“更新的增强剂”,包含 SARS-CoV-2 病毒的两种信使 RNA (mRNA) 成分,一种是 SARS-CoV-2 的原始毒株,另一种是两者之间的共同SARS-CoV-2 omicron 变体的 BA.4 和 BA.5 谱系。 
EMA的紧急工作组(ETF)已经审查了猴痘疫苗Imvanex的数据,该疫苗用作皮内注射(在皮肤顶层下方给出)。该疫苗仅被授权用于皮下注射(皮下注射)。然而,当皮内给药时,可以使用较小剂量的疫苗。鉴于目前疫苗供应有限,这意味着可以有更多的人接种疫苗。ETF审查了涉及约500名成年人的临床试验的数据,该试验将皮内或皮下注射的疫苗进行了比较,作为2剂,每剂之间间隔4周。接受皮内注射疫苗的人接受了皮下剂量(0.5毫升)的五分之一(0.1毫升),但产生了与接受较高皮下剂量的人相似的抗体水平。ETF警告说,
8月17日,美国食品和药物管理局批准了Zynteglo(betibeglogene autotemcel),这是第一种基于细胞的基因疗法,用于治疗需要定期输注红细胞的成人和儿童β地中海贫血患者。“今天的批准是治疗β地中海贫血的重要进展,特别是在需要持续输注红细胞的个体中,”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“鉴于与这种严重疾病相关的潜在健康并发症,这一行动突显了FDA继续致力于支持为治疗方案有限的患者开发创新疗法。“β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病,通过β-珠蛋白亚
8月5日,美国食品和药物管理局批准了Enhertu(fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki),这是一种静脉输注,用于治疗不可切除(无法切除)或转移性(扩散到身体其他部位)的HER2低乳腺癌患者。这是第一个针对HER2低乳腺癌亚型患者的批准疗法,该亚型是HER2阴性乳腺癌的新定义亚型。据估计,到2022年,美国将诊断出287,850例新的女性乳腺癌病例,这些新病例中约有80-85%以前被认为是HER2阴性亚型(包括激素受体阳性和三阴性乳腺癌),这意味着肿瘤不会过度表达,或者
EMA已建议在欧盟(EU)对Tecvayli(teclistamab)进行有条件的上市授权,用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤的成年患者,这些患者至少接受过三种先前的治疗,包括免疫调节剂,蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体,并且自接受上次治疗以来其癌症已恶化。多发性骨髓瘤是一种罕见的白细胞癌症,称为浆细胞。正常的浆细胞存在于骨髓中,是免疫系统的重要组成部分。浆细胞产生抗体,使身体能够识别和攻击细菌,如病毒或细菌。在多发性骨髓瘤中,浆细胞的分裂变得不受控制,导致异常,未成熟的浆细胞繁殖并充满骨髓。当浆细